Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Register over patienter med hypofosfatasi

6. maj 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En observationel, langsgående, prospektiv, langsigtet registrering af patienter med hypofosfatasi (HPP)

I dette prospektive, observationelle, langsigtede register følges patienter i alle aldre med diagnosen hypofosfatasi (HPP) på deltagende steder i flere lande.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

HPP Registry er et observationelt, prospektivt, langsigtet register designet til at indsamle data om HPP-epidemiologi, sygdomshistorie, kliniske forløb, symptomer og sygdomsbyrde fra patienter i alle aldre, der har en HPP-diagnose.

Evaluering af sikkerheds- og effektivitetsdata hos patienter med HPP, som har/er i behandling med Asfotase alfa

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

900

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Herston, Australien
        • Research Site
      • South Brisbane, Australien
        • Research Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Research Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien
        • Research Site
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Research Site
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
        • Research Site
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Dundee, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Leicester, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Newport, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Norwich, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Stanmore, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
    • Avon
      • Bristol, Avon, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Research Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Research Site
      • Golden, Colorado, Forenede Stater, 80401
        • Research Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Research Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Research Site
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Research Site
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Research Site
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13214
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Research Site
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Research Site
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Frankrig
        • Research Site
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Frankrig
        • Research Site
    • Île-de-France
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France, Frankrig
        • Research Site
  • Italien
      • Firenze, Italien
        • Research Site
      • Pisa, Italien
        • Research Site
      • Rome, Italien
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Research Site
      • Verona, Italien
        • Research Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Research Site
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Research Site
      • Madrid, Spanien
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Research Site
      • Giessen, Tyskland
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland
        • Research Site
      • Homburg, Tyskland
        • Research Site
      • Koeln, Tyskland
        • Research Site
      • Mainz, Tyskland
        • Research Site
      • Muenchen, Tyskland
        • Research Site
      • Müllheim, Tyskland
        • Research Site
      • Rostock, Tyskland
        • Research Site
    • Bayern
      • Bad Reichenhall, Bayern, Tyskland
        • Research Site
      • Würzburg, Bayern, Tyskland
        • Research Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Bochum, Nordrhein Westfalen, Tyskland
        • Research Site
      • Düsseldorf, Nordrhein Westfalen, Tyskland
        • Research Site
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med hypofosfatasi (HPP)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Mandlige og kvindelige patienter, uanset aldre, med en bekræftet diagnose af HPP. Patient eller juridisk repræsentant er i stand til at læse og/eller forstå det informerede samtykke og studere spørgeskemaer på det lokale sprog.

Underskrevet informeret samtykke og frigivelse af lægejournaler af patienten eller juridisk repræsentant. Patient eller patientens forælder/juridiske repræsentant skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, og patienten skal være villig til at give skriftligt informeret samtykke, hvis det er relevant og påkrævet i henhold til lokale regler. Patienten skal have dokumenteret alkalisk fosfatase (ALP) aktivitet under den nedre grænse for normal for alder og køn, eller en dokumenteret ALPL-genmutation.

Ekskluderingskriterier:

Deltager i øjeblikket i et Alexion-sponsoreret klinisk forsøg. Tilmelding til registret vil ikke udelukke en patient fra at tilmelde sig et fremtidigt klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Naturhistoriske oplysninger
Tidsramme: 1 år
At indsamle oplysninger om HPPs naturlige historie fra patienter i alle aldre, inklusive pædiatriske patienter og voksne med HPP, uanset alder ved debut.
1 år
Sygdomsbyrde/patientrapporterede resultater
Tidsramme: 1 år
Alderssvarende PRO-data vil blive indsamlet ved hjælp af instrumenter til at vurdere nedenstående: Smerte, motorisk kapacitet, funktionel status/handicap, herunder daglige aktiviteter (ADL), livskvalitet (QoL)
1 år
Karakteriser epidemiologien af ​​HPP-populationen.
Tidsramme: 1 år
At karakterisere epidemiologien af ​​HPP-populationen. Inkludering af alle klassifikationer af HPP er planlagt: pædiatrisk debut (perinatal-, infantil- og juvenil-debut), voksendebut, benign perinatal og odontohypophosphatasia.
1 år
Langsigtet sikkerhed og effektivitet af Asfotase Alfa
Tidsramme: 1 år
At indsamle og evaluere langsigtede sikkerheds- og effektivitetsdata hos HPP-patienter, som har/er i behandling med asfotase alfa.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. april 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2031

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. december 2014

Først opslået (Anslået)

3. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALX-HPP-501

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofosfatasi (HPP)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner