Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Metreleptin-undersøgelse med udvidet adgang

29. januar 2026 opdateret af: Elif Oral, University of Michigan

Udvidet adgang til brug af Metreleptin hos patienter med partiel lipodystrofi forbundet med diabetes mellitus eller hypertriglyceridæmi

Metreleptin blev godkendt i USA som supplement til diæt som erstatningsterapi til behandling af komplikationer af leptinmangel hos patienter med medfødt eller erhvervet generaliseret lipodystrofi i februar 2014. Godkendelsen var baseret på resultater opnået i 2 åbne, investigator-sponsorerede undersøgelser (studier 991265 og 20010769) udført ved National Institutes of Health (NIH) for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​metreleptinbehandling hos patienter med lipodystrofi og 1 behandling IND (FHA101/MB002-002/MB002-002) udført af Bristol-Myers Squibb på vegne af AstraZeneca (BMS/AZ) hos patienter med diabetes mellitus og/eller hypertriglyceridæmi relateret til lipodystrofi. Disse undersøgelser inkluderede patienter med lipodsytrofi, herunder både generaliseret og partiel lipodystrofi. Selvom markedsføringstilladelsen begrænsede indikationen til patienter med generaliseret lipodystrofi, blev der opnået meningsfuld klinisk fordel i en undergruppe af patienter med partiel lipodystrofi, og disse patienter fra FHA101/MB002-002 danner grundlag for anmodningen om igangværende behandling under udvidet adgang.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Leptin er et naturligt forekommende hormon og en vigtig regulator af energihomeostase og andre forskellige fysiologiske funktioner. Cirkulerende niveauer af leptin korrelerer tæt med mængden af ​​fedtvæv til stede. Metreleptin, en rekombinant analog af humant leptin, er et polypeptid på 147 aminosyrer, der adskiller sig fra den humane leptinsekvens ved 1 yderligere aminosyre, methionin, placeret i den aminoterminale ende. Metreleptin har de samme fysiologiske virkninger som leptin, herunder regulering af energihomeostase og metabolisk funktion.

Den patientgruppe, der er omfattet af denne indsendelse af udvidet adgang, har vist bevis for klinisk fordel ved behandling med metreleptin i det kliniske studie FHA101/MB002-002, og har brug for udvidet adgang for at fortsætte behandlingen uden afbrydelse.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Individuelle patienter

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Ledig
        • University of Michigan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet skriftligt informeret samtykke

    a) Før nogen programprocedurer udføres, vil detaljerne i programmet blive beskrevet for patienten, og patienten vil få et skriftligt informeret samtykke, som skal læses. Hvis patienten accepterer at deltage i programmet, vil samtykke blive angivet ved at underskrive og datere det informerede samtykkedokument i nærværelse af programmets personale.

  2. Målbefolkning

    1. Evne til at overholde besøg og procedurer, der kræves af programmet
    2. Tidligere tilmeldt studie FHA101/MB002-002

    3. Har lægebekræftet partiel lipodystrofi og havde bevis for fordel ved metreleptinbehandling baseret på følgende metaboliske kriterier vist inden for det sidste år af metreleptinbehandling (hvis i behandling over 1 år) ud fra baselineværdier:

      • TG-reduktion ≥ 30 % ELLER
      • HbA1c-reduktion ≥ 1 % ELLER
      • Fald i insulinbehov ≥ 40 % ELLER
      • Fald i episoder med pancreatitis ELLER
      • Forbedring af steatohepatitis OR
      • Seponering af metreleptin førte til markant forværring af metaboliske parametre

  3. Alder og reproduktiv status

    1. Mand eller kvinde, over 6 måneder
    2. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest (minimumsfølsomhed 25 IE/L eller tilsvarende enheder HCG) inden for 24 timer før genstart af forsøgslægemidlet.
    3. Kvinder må ikke amme
    4. WOCBP skal acceptere at følge instruktionerne for præventionsmetode(r) i varigheden af ​​behandlingen med metreleptin plus 5 halveringstider af metreleptin plus 30 dage (varigheden af ​​ægløsningscyklus) i i alt 6 måneder efter afslutning af behandlingen.
    5. Mænd, der er seksuelt aktive med WOCBP, skal acceptere at følge instruktionerne for præventionsmetode(r) i varigheden af ​​behandlingen med metreleptin plus 5 halveringstider af metreleptin plus 90 dage (varigheden af ​​sædomsætning) i i alt 3 måneder efter -afslutning af behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Undtagelser for målsygdomme

    a) Har erhvervet lipodystrofi og klinisk signifikante hæmatologiske abnormiteter (såsom neutropeni og/eller lymfadenopati)

  2. Sygehistorie og samtidige sygdomme

    1. Er blevet diagnosticeret med generaliseret lipodystrofi
    2. Er blevet diagnosticeret med HIV-infektion
    3. Har en klinisk signifikant medicinsk tilstand, der potentielt kan påvirke risiko/benefit-forholdet for metreleptinbehandling og/eller patientens personlige velbefindende, som vurderet af den primære behandlende læge
    4. Har kendt smitsom leversygdom
    5. Har kendt allergi over for E. coli-afledte proteiner eller overfølsomhed over for enhver komponent i metreleptinbehandling

  3. Andre udelukkelseskriterier

    1. Fanger eller patienter, der er ufrivilligt fængslet.
    2. Patienter, der er tvangsfængslet for behandling af enten en psykiatrisk eller fysisk (f.eks. infektionssygdom) sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Michigan

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Elif A Oral, MD, University of Michigan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2015

Først opslået (Anslået)

1. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HUM00094843

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær delvis lipodystrofi

Kliniske forsøg med Metreleptin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner