Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af subretinal transplantation af hESC-afledte RPE-celler hos patienter med AMD

29. oktober 2024 opdateret af: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Langtidsopfølgning til et fase I/II, åbent, multicenter, prospektivt studie for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​subretinal transplantation af humane embryonale stamceller afledt retinalpigmenterede epitelceller (MA09-hRPE) hos patienter med Avanceret tør AMD

Formålet med hans undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af MA09-hRPE-cellulær terapi hos patienter med fremskreden tør aldersrelateret makuladegeneration (AMD) fra et til fem år efter den kirurgiske procedure for at implantere MA09-hRPE-cellerne.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en langsigtet opfølgning på ACT MA09-hRPE 001 fase I/II forsøget. Fase I/II-forsøget (benævnt kerneprotokollen) var et åbent, ikke-randomiseret, dosiseskalerende multicenterforsøg. Tretten AMD-patienter blev behandlet i dette forsøg. Ti patienter med kraftigt synstab (synsstyrke <= 20/400) modtog en enkelt subretinal injektion af MA09-hRPE-celler, startende med en dosis på 50.000 transplanterede MA09-hRPE-celler (tre patienter), 100.000 MA09-hRPE-celler transplanteret (tre patienter), 150.000 MA09-hRPE-celler (tre patienter) og stigende til en maksimal dosis på 200.000 transplanterede MA09-hRPE-celler (én patient). Tre patienter med alvorligt til moderat tab (synsstyrke <= 20/100) fik en dosis på 100.000 MA09-hRPE-celler. Alle patienter, der deltog i kerneprotokollen, er berettigede til deltagelse i denne opfølgningsprotokol. Det første besøg i denne langsigtede opfølgningsprotokol vil svare til det sidste besøg i kerneprotokollen og vil finde sted 12 måneder efter celleimplantation. Der vil blive indhentet informeret samtykke ved dette besøg. Patienterne vil blive evalueret 18, 24, 36, 48 og 60 måneder efter transplantation (eller hyppigere som klinisk indiceret). Opfølgning vil omfatte indhentning af information om oftalmologiske fund og begivenheder af særlig interesse som defineret i det primære resultat. Ved det sidste besøg i denne opfølgningsundersøgelse, hvad enten det er 60 måneder efter transplantationen eller ved tidlig seponering, vil patienter blive inviteret til at deltage i et sikkerhedsovervågningsstudie i yderligere 10 år under en separat protokol, som vil fortsætte med at overvåge den lange terminsrisici ved MA09-hRPE-celletransplantation.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
11

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114-3002
        • Mass Eye and Ear
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

51 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen er kun efter invitation for tidligere deltagere i kerneprotokollen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have været behandlet med hESC-RPE-celletransplantation i kerneprotokollen.
  • I stand til at forstå og villig til at underskrive det informerede samtykke til at deltage i opfølgningsundersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

- Der er ingen udelukkelseskriterier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
MA09-hRPE

Eksperimentel: Subretinal injektion af MA09-hRPE

  • Kohorte 1 50.000 celler
  • Kohorte 2 100.000 celler
  • Kohorte 2a Better Vision 100.000 celler
  • Kohorte 3 150.000 celler
  • Kohorte 4 200.000 celler
Biologisk: MA09-hRPE
Kohorte 1 50.000 celler Kohorte 2 100.000 celler Kohorte 2a Bedre syn 100.000 celler Kohorte 3 150.000 celler Kohorte 4 200.000 celler
Andre navne:
  • ASP7316

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed vurderet ved uønskede hændelser (AE'er) af særlig interesse i forhold til forsøgsproduktet
Tidsramme: 4 år
Dette vil omfatte indhentning af oplysninger om oftalmologiske fund og alvorlige bivirkninger (SAE'er), der er neurologiske, infektiøse, hæmatologiske eller dødelige, graviditet hos en kvindelig forsøgsperson eller partneren til en mandlig forsøgsperson og graviditetsudfald, enhver bivirkning (AE), der forårsager en med forbehold for at trække sig fra undersøgelsen, enhver ny diagnose af en okulær eller immunmedieret lidelse, cancer, ektopisk eller proliferativ cellevækst (retinalt pigmentepitel (RPE) eller non-RPE) med ugunstig klinisk konsekvens, og uventede, klinisk signifikante AE'er evt. relateret til celletransplantationsproceduren eller forsøgsproduktet (MA09-hRPE-celler).
4 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med ændringer i øjenundersøgelser eller billeder
Tidsramme: 4 år
Antallet af patienter med klinisk signifikante absolutte værdier eller ændringer fra baseline i intraokulært tryk (IOP) og Best Corrected Visual Acuity (BCVA) vil blive opsummeret.
4 år
Forekomst af graftsvigt eller afstødning
Tidsramme: 4 år
Bevis på graftsvigt eller afstødning vil bestå af: Tilstedeværelse af retinal ødem, cystoid makulaødem, retinale hvide prikker, retinal blødning, serøs nethindeløsning, subretinale ekssudater, subretinal fibrose eller vaskulær og/eller optisk diskudsivning, forhøjet intraokulært tryk eller hypotoni . Bevis på uventet og vedvarende eller stigende ikke-infektiøs øjenbetændelse (f.eks. vaskulitis, retinitis, choroiditis, vitritis, pars planitis, anterior segment inflammation/uveitis).
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Astellas Institute for Regenerative Medicine

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. februar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. august 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
19. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. juni 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. oktober 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 7316-CL-0005
  • ACT MA09-hRPE AMD -001 LTFU (Anden identifikator: Sponsor)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede data på individuelt deltagerniveau vil ikke blive givet til dette forsøg, da det opfylder en eller flere af undtagelserne beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com under "Sponsorspecifikke detaljer for Astellas".

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger