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Follow-up a lungo termine del trapianto sottoretinico di cellule RPE derivate da hESC in pazienti con AMD

29 ottobre 2024 aggiornato da: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Follow-up a lungo termine fino a uno studio prospettico di fase I/II, in aperto, multicentrico, per determinare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto sottoretinico di cellule epiteliali pigmentate retiniche derivate da cellule staminali embrionali umane (MA09-hRPE) in pazienti con AMD secca avanzata

Lo scopo del suo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della terapia cellulare MA09-hRPE in pazienti con degenerazione maculare senile avanzata (AMD) secca da uno a cinque anni dopo la procedura chirurgica per impiantare le cellule MA09-hRPE.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio è un follow-up a lungo termine dello studio di fase I/II ACT MA09-hRPE 001. Lo studio di fase I/II (indicato come protocollo principale) era uno studio in aperto, non randomizzato, con aumento della dose, multicentrico. Tredici pazienti AMD sono stati trattati in questo studio. Dieci pazienti con perdita profonda della vista (acuità visiva <= 20/400) hanno ricevuto una singola iniezione sottoretinica di cellule MA09-hRPE, partendo da una dose di 50.000 cellule MA09-hRPE trapiantate (tre pazienti), 100.000 cellule MA09-hRPE trapiantate (tre pazienti) pazienti), 150.000 cellule MA09-hRPE (tre pazienti) e in aumento fino a una dose massima di 200.000 cellule MA09-hRPE trapiantate (un paziente). Tre pazienti con perdita da grave a moderata (acuità visiva <= 20/100) hanno ricevuto una dose di 100.000 cellule MA09-hRPE. Tutti i pazienti che hanno partecipato al protocollo principale sono idonei per la partecipazione a questo protocollo di follow-up. La prima visita di questo protocollo di follow-up a lungo termine corrisponderà all'ultima visita del protocollo principale e avrà luogo 12 mesi dopo l'impianto cellulare. Durante questa visita sarà ottenuto il consenso informato. I pazienti saranno valutati a 18, 24, 36, 48 e 60 mesi dopo il trapianto (o più frequentemente come clinicamente indicato). Il follow-up includerà l'ottenimento di informazioni sui risultati oftalmologici e sugli eventi di particolare interesse come definito nell'esito primario. All'ultima visita di questo studio di follow-up, a 60 mesi dal trapianto o all'interruzione anticipata, i pazienti saranno invitati a partecipare a uno studio di sorveglianza sulla sicurezza per altri 10 anni nell'ambito di un protocollo separato che continuerà a monitorare il lungo rischi a termine del trapianto di cellule MA09-hRPE.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
11

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114-3002
        • Mass Eye and Ear
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

51 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio è solo su invito per i precedenti partecipanti al protocollo principale

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve essere stato trattato con trapianto di cellule hESC-RPE nel protocollo principale.
  • In grado di comprendere e disposto a firmare il consenso informato per partecipare allo studio di follow-up.

Criteri di esclusione:

- Non ci sono criteri di esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
MA09-hrPE

Sperimentale: iniezione sottoretinica di MA09-hRPE

  • Coorte 1 50.000 cellule
  • Coorte 2 100.000 cellule
  • Coorte 2a Better Vision 100.000 cellule
  • Coorte 3 150.000 cellule
  • Coorte 4 200.000 cellule
Biologico: MA09-hrPE
Coorte 1 50.000 cellule Coorte 2 100.000 cellule Coorte 2a Better Vision 100.000 cellule Coorte 3 150.000 cellule Coorte 4 200.000 cellule
Altri nomi:
  • ASP7316

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza valutata da eventi avversi (AE) di particolare interesse per quanto riguarda il prodotto sperimentale
Lasso di tempo: 4 anni
Ciò includerà l'ottenimento di informazioni sui risultati oftalmologici e sugli eventi avversi gravi (SAE) che sono neurologici, infettivi, ematologici o fatali, la gravidanza in un soggetto di sesso femminile o il partner di un soggetto di sesso maschile e l'esito della gravidanza, qualsiasi evento avverso (EA) che causa un soggetto a ritiro dallo studio, qualsiasi nuova diagnosi di un disturbo oculare o immuno-mediato, cancro, crescita cellulare ectopica o proliferativa (epitelio pigmentato retinico (RPE) o non-RPE) con conseguenze cliniche avverse e eventi avversi inattesi e clinicamente significativi possibilmente relative alla procedura di trapianto cellulare o al prodotto sperimentale (cellule MA09-hRPE).
4 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con alterazioni degli esami o delle immagini oculari
Lasso di tempo: 4 anni
Verrà riassunto il numero di pazienti con valori assoluti clinicamente significativi o variazioni rispetto al basale della pressione intraoculare (IOP) e della migliore acuità visiva corretta (BCVA).
4 anni
Incidenza di fallimento o rigetto del trapianto
Lasso di tempo: 4 anni
L'evidenza di fallimento o rigetto del trapianto consisterà in: Presenza di edema retinico, edema maculare cistoide, punti bianchi retinici, emorragia retinica, distacco retinico sieroso, essudati subretinici, fibrosi subretinica o perdita vascolare e/o del disco ottico, pressione intraoculare elevata o ipotonia . Evidenza di infiammazione oculare non infettiva imprevista e persistente o in aumento (ad es. vasculite, retinite, coroidite, vitrite, pars planite, infiammazione del segmento anteriore/uveite).
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Astellas Institute for Regenerative Medicine

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 febbraio 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 agosto 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 agosto 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 giugno 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 ottobre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 7316-CL-0005
  • ACT MA09-hRPE AMD -001 LTFU (Altro identificatore: Sponsor)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

L'accesso ai dati anonimi a livello di singolo partecipante non sarà fornito per questo studio in quanto soddisfa una o più delle eccezioni descritte su www.clinicalstudydatarequest.com in "Dettagli specifici dello sponsor per Astellas".

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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