Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ruxolitinib i kombination med autotransplantation

11. august 2016 opdateret af: Marina Kremyanskaya

Ruxolitinib i kombination med højdosisterapi og autolog stamcelletransplantation for myelofibrose

For at bestemme sikkerheden ved tilgangen til at give RUXOLITINIB før og efter en autolog stamcelletransplantation, målt ved transplantatsvigt eller død.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et pilotstudie med en enkelt arm, et enkelt center uden stratificering til vurdering af sikkerheden (målt ved transplantatfejl eller død) og gennemførligheden (målt ved tilstrækkelig stamcelleindsamling) ved at kombinere ruxolitinib med autolog hæmatopoeitisk stamcelletransplantation (HSCT) i patienter med fremskreden myelofibrose (MF). Patienterne vil modtage en kort kur med ruxolitinib før og under mobilisering af HSCT med Filgrastim. Konditionering til den autologe HSCT vil bestå af Bulsulfan. Patienter efter transplantation vil modtage ruxolitinib-vedligeholdelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Histologisk dokumenteret diagnose af MF (idiopatisk eller post PV/ET)
  • Alder 18-75 år

  • Mellem-2/høj-risiko sygdom i henhold til Dynamic IPSS (DIPSS) kriterier eller mellem-1 risiko sygdom med en af ​​følgende funktioner inden for et år fra screening:

    1. Transfusionsafhængighed af røde blodlegemer
    2. ugunstig Karyotype
    3. trombocyttal <100 x 109/L
    4. symptomatisk splenomegali
    5. PB-sprængninger > 1 %
    6. Sprængninger i PB <20% før studieoptagelse
    7. Ingen tilgængelig passende matchet relateret (6/6 eller 5/6) eller ubeslægtet donor (8/8 eller 7/8 allel matchet) eller uvillig eller ude af stand til at forfølge allogen stamcelletransplantation
    8. WBC <50.000/ml ved screening
  • Kan give informeret skriftligt samtykke
  • ECOG Performance status på 0-2
  • Forventet levetid >6 måneder
  • Afbryd alle myelofibrose-relaterede undersøgelses- eller standardmidler (undtagen ruxolitinib) i mindst 4 uger før studieindskrivning og kom sig efter alle toksiciteter. Hvis patienten allerede er på ruxolitinib i mindst 16 uger før studieindskrivning, kan patienten fortsætte til mobilisering og indsamling

  • Tilstrækkelig organfunktion defineret som følgende (*medmindre klart sygdomsrelateret):

    1. Tilstrækkelig nyrefunktion - kreatinin <2 x ULN
    2. Tilstrækkelig leverfunktion - ASAT/ALT <3 x ULN, total bilirubin <3 x ULN, undtagelsen er forhøjet indirekte bilirubin, der tilskrives Gilberts syndrom eller hæmolyse
    3. Tilstrækkelig hæmatopoietisk funktion - Blodplade ≥50 x 109/L (uden transfusion) og ANC ≥1,0 ​​x 109/L
    4. LVEF >40 % (MUGA eller ekkokardiogram)
    5. Tilstrækkelig lungefunktion med DLCO >40 %

Ekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhed over for JAK-hæmmer
  • Klinisk tegn på skrumpelever
  • Leukæmisk transformation (>20 % blaster i PB eller BM når som helst før HCT)
  • Blodpladeantal <50 x 109/L
  • Aktiv ukontrolleret infektion
  • Anamnese med en anden malignitet inden for 5 år efter datoen for HCT undtagen historie med basalcelle- eller pladecellekarcinom i hud eller PV eller ET
  • Kendt HIV-positiv
  • Kvinde i den fødedygtige alder uvillig eller ude af stand til at bruge tilstrækkelig prævention Gravide eller ammende kvinder Kendt aktiv infektion med hepatitis A, B eller C virus

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ruxolitinib / INC 424
Ruxolitinib, Jakafi ®, vil blive givet oralt i standarddosis dagligt i 16 uger før ASCT og op til 3 måneder efter ASCT til 10 patienter (hvilket giver mulighed for 2 yderligere skærmfejl). Patienter vil genstarte ruxolitinib 100 dage efter ASCT, så længe deres trombocyttal er mindst 50 x 103. For patienter, hvis trombocyttal er under 50 x103 på dag 100, bør ruxolitinib genoptages, når trombocyttallet når 50 x103. Dosis af ruxolitinib kan titreres op i henhold til kliniske retningslinjer. PBSC-mobilisering vil omfatte G-CSF 10 mcg/kg/dag. HDC for ASCT vil bestå af IV busulfan 2,0 mg/KBW én gang dagligt x 4 i dag -5 til -2.
Medicin: RUXOLITINIB / INC 424
Indgivet oralt 5-20 mg to gange dagligt x 16 ugers behandling før forsøg på opsamling af perifere blodstamceller (PBSC), under opsamlings- og hvileperioden og 3 måneders behandling efter højdosis kemoterapi (HDC).
Andre navne:
  • Jakafi®
  • RUX
Medicin: Filgrastim
Perifere blodstamceller (PBSC) vil blive mobiliseret med filgrastim 10 mcg/kg/dag IV
Andre navne:
  • Neupogen®
Medicin: Busulfan
Konditionering til autolog hæmatopoeitisk stamcelletransplantation (HSCT) vil bestå af IV busulfan 2,0 mg/KBW én gang dagligt x 4 i dag -5 til -2
Andre navne:
  • Busulfex®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved at kombinere ruxolitinib med autolog HSCT målt ved graftsvigt eller død
Tidsramme: 2 år
Sikkerheden ved denne fremgangsmåde målt ved transplantatfejl eller død
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CD34-celler
Tidsramme: 4 år
Samlet CD34+ celledosis vil blive beregnet ud fra resultaterne af flowcytometrisk analyse og patientens vægt.
4 år
Den regimerelaterede dødelighed (RRM)
Tidsramme: dag 100
dag 100
Den regimerelaterede dødelighed (RRM)
Tidsramme: dag 365
dag 365
Hyppighed af engraftment/graftfejl
Tidsramme: 4 år
4 år
Tidspunkt for engraftment for neutrofiler og blodplader
Tidsramme: 4 år
4 år
Forekomsten af ​​alvorlige infektiøse komplikationer
Tidsramme: op til 1 år efter transplantation
op til 1 år efter transplantation
Ændringer i marv fibrose score
Tidsramme: 180 og 365 dage efter transplantationen
Myelofibrose-scoren vil blive vurderet i henhold til European Consensus Grading offentliggjort af Thiele Grading Description efter 365 dage sammenlignet med 180 dage
180 og 365 dage efter transplantationen
Ændring i FISH-allelen
Tidsramme: 365 dage efter transplantationen
Ændringer i FISH abnormiteter, når de er til stede, vil blive målt ved cytogenetik.
365 dage efter transplantationen
Ændring i JAK-allelen
Tidsramme: 365 dage efter transplantationen
Ændringer i Jak 2 V617F allelbyrde, når de er til stede, vil blive målt ved kvantitativ RT-PCR
365 dage efter transplantationen
Svarfrekvens
Tidsramme: 6 måneder efter transplantationen
Samlet effekt vil blive vurderet på en skala som fuldstændig remission, delvis remission, klinisk forbedring eller stabil sygdom
6 måneder efter transplantationen
Svarfrekvens
Tidsramme: 1 år efter transplantationen
Samlet effekt vil blive vurderet på en skala som fuldstændig remission, delvis remission, klinisk forbedring eller stabil sygdom
1 år efter transplantationen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Marina Kremyanskaya

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Incyte Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. juni 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. august 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. august 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GCO 14-2106

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger