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Ruxolitinib in combinazione con autotrapianto

11 agosto 2016 aggiornato da: Marina Kremyanskaya

Ruxolitinib in combinazione con terapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali per la mielofibrosi

Determinare la sicurezza dell'approccio alla somministrazione di RUXOLITINIB prima e dopo un trapianto autologo di cellule staminali, misurata in base al fallimento del trapianto o alla morte.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio pilota, a braccio singolo, a centro singolo senza stratificazione per valutare la sicurezza (misurata in base al fallimento del trapianto o alla morte) e la fattibilità (misurata in base all'adeguatezza della raccolta di cellule staminali) della combinazione di ruxolitinib con il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in pazienti con mielofibrosi avanzata (MF). I pazienti riceveranno un breve ciclo di ruxolitinib prima e durante la mobilizzazione di HSCT con Filgrastim. Il condizionamento per l'HSCT autologo consisterà in Bulsulfan. I pazienti post-trapianto riceveranno il mantenimento con ruxolitinib.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi istologicamente documentata di MF (idiopatica o post PV/ET)
  • Età 18-75 anni

  • Malattia a rischio intermedio-2/alto secondo i criteri Dynamic IPSS (DIPSS) o malattia a rischio intermedio-1 con una delle seguenti caratteristiche entro un anno dallo screening:

    1. Dipendenza da trasfusione di globuli rossi
    2. Cariotipo sfavorevole
    3. conta piastrinica <100 x 109/L
    4. splenomegalia sintomatica
    5. blasti PB > 1%
    6. Blasti in PB <20% prima dell'arruolamento nello studio
    7. Nessun donatore compatibile disponibile compatibile (6/6 o 5/6) o non correlato (8/8 o 7/8 allele compatibile) o riluttante o incapace di perseguire il trapianto di cellule staminali allogeniche
    8. WBC <50.000/ml allo screening
  • In grado di fornire un consenso scritto informato
  • Performance status ECOG di 0-2
  • Aspettativa di vita >6 mesi
  • Interruzione di tutti gli agenti sperimentali o standard correlati alla mielofibrosi (ad eccezione di ruxolitinib) per almeno 4 settimane prima dell'arruolamento nello studio e recupero da tutte le tossicità. Se il paziente è già in ruxolitinib per un minimo di 16 settimane prima dell'arruolamento nello studio, il paziente può procedere alla mobilizzazione e al prelievo

  • Adeguata funzione d'organo definita come segue (*a meno che non sia chiaramente correlata alla malattia):

    1. Funzionalità renale adeguata - creatinina <2 x ULN
    2. Funzionalità epatica adeguata - AST/ALT <3 x ULN, bilirubina totale <3 x ULN, l'eccezione è l'elevata bilirubina indiretta attribuita alla sindrome di Gilbert o all'emolisi
    3. Adeguata funzione ematopoietica - Piastrine ≥50 x 109/L (senza trasfusione) e ANC ≥1,0 ​​x 109/L
    4. FEVS >40% (MUGA o ecocardiogramma)
    5. Funzionalità polmonare adeguata con DLCO >40%

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità all'inibitore JAK
  • Evidenze cliniche di cirrosi
  • Trasformazione leucemica (> 20% blasti in PB o BM in qualsiasi momento prima dell'HCT)
  • Conta piastrinica <50 x 109/L
  • Infezione attiva incontrollata
  • Storia di un altro tumore maligno entro 5 anni dalla data dell'HCT eccetto storia di carcinoma basocellulare o a cellule squamose della pelle o PV o ET
  • Si sa che è sieropositivo
  • Donne in età fertile che non vogliono o non possono usare una contraccezione adeguata Donne in gravidanza o che allattano Infezione attiva nota da virus dell'epatite A, B o C

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ruxolitinib/INC 424
Ruxolitinib, Jakafi ®, verrà somministrato per via orale alla dose standard giornaliera per 16 settimane prima dell'ASCT e fino a 3 mesi dopo l'ASCT per 10 pazienti (consentendo 2 ulteriori fallimenti dello screening). I pazienti ricominceranno ruxolitinib 100 giorni dopo l'ASCT purché la loro conta piastrinica sia almeno 50 x103. Per i pazienti la cui conta piastrinica è inferiore a 50 x103 al giorno 100, ruxolitinib deve essere ripreso una volta che la conta piastrinica raggiunge 50 x103. La dose di ruxolitinib può essere aumentata secondo le linee guida cliniche. La mobilizzazione di PBSC includerà G-CSF 10 mcg/kg/die. L'HDC per ASCT consisterà in busulfano EV 2,0 mg/KBW una volta al giorno x 4 per i giorni da -5 a -2.
Droga: RUXOLITINIB/INC 424
Somministrato per via orale 5-20 mg due volte al giorno x 16 settimane di terapia prima del tentativo di raccolta di cellule staminali del sangue periferico (PBSC), durante il periodo di raccolta e di riposo e 3 mesi di terapia dopo chemioterapia ad alte dosi (HDC).
Altri nomi:
  • Jakafi®
  • RUX
Droga: Filgrastim
Le cellule staminali del sangue periferico (PBSC) saranno mobilizzate con filgrastim 10 mcg/kg/die IV
Altri nomi:
  • Neupogen®
Droga: Busulfano
Il condizionamento per il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) consisterà in busulfano EV 2,0 mg/KBW una volta al giorno x 4 per i giorni da -5 a -2
Altri nomi:
  • Busulfex®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza della combinazione di ruxolitinib con HSCT autologo misurata dal fallimento del trapianto o dalla morte
Lasso di tempo: 2 anni
Sicurezza di questo approccio misurata dal fallimento del trapianto o dalla morte
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cellule CD34
Lasso di tempo: 4 anni
La dose totale di cellule CD34+ sarà calcolata sulla base dei risultati dell'analisi citofluorimetrica e del peso del paziente.
4 anni
La mortalità correlata al regime (RRM)
Lasso di tempo: giorno 100
giorno 100
La mortalità correlata al regime (RRM)
Lasso di tempo: giorno 365
giorno 365
Tasso di attecchimento/fallimento dell'innesto
Lasso di tempo: 4 anni
4 anni
Tempo di attecchimento per neutrofili e piastrine
Lasso di tempo: 4 anni
4 anni
L'incidenza di gravi complicanze infettive
Lasso di tempo: fino a 1 anno dopo il trapianto
fino a 1 anno dopo il trapianto
Cambiamenti nel punteggio di fibrosi midollare
Lasso di tempo: a 180 e 365 giorni post-trapianto
Il punteggio della mielofibrosi sarà valutato in base alla classificazione del consenso europeo pubblicata da Thiele Grading Description a 365 giorni rispetto a 180 giorni
a 180 e 365 giorni post-trapianto
Modifica dell'allele FISH
Lasso di tempo: a 365 giorni post-trapianto
I cambiamenti nelle anomalie FISH quando presenti saranno misurati mediante citogenetica.
a 365 giorni post-trapianto
Modifica dell'allele JAK
Lasso di tempo: a 365 giorni post-trapianto
I cambiamenti nel carico allelico Jak 2 V617F quando presenti saranno misurati mediante RT-PCR quantitativa
a 365 giorni post-trapianto
Tasso di risposta
Lasso di tempo: a 6 mesi dal trapianto
L'efficacia complessiva sarà valutata su una scala come remissione completa, remissione parziale, miglioramento clinico o malattia stabile
a 6 mesi dal trapianto
Tasso di risposta
Lasso di tempo: a 1 anno dal trapianto
L'efficacia complessiva sarà valutata su una scala come remissione completa, remissione parziale, miglioramento clinico o malattia stabile
a 1 anno dal trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Marina Kremyanskaya

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Incyte Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 agosto 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 agosto 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GCO 14-2106

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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