Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af genmodificerede donor-T-celler hos voksne med avancerede hæmatologiske maligniteter

1. oktober 2020 opdateret af: Bellicum Pharmaceuticals

En fase I/II sikkerhedsundersøgelse af planlagt BPX-501 T-celleinfusion efter delvist uoverensstemmende, beslægtet HSCT hos voksne med avancerede hæmatologiske maligniteter med høj risiko for tilbagefald

Dette er et åbent, ikke-randomiseret studie for at evaluere sikkerheden af ​​to planlagte infusioner af BPX-501 T-celler efter delvist mismatchede, relateret (haploidentisk) HSCT hos voksne med hæmatologiske maligniteter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Målet er at evaluere sikkerheden af ​​to planlagte infusioner af BPX-501 efter delvist mismatchede, relateret HSCT med post-transplantation cyclophosphamid og at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​behandlingen af ​​dimerizer lægemiddel, rimiducid (AP1903), til forsøgspersoner, der modtog BPX -501 og har ukontrolleret GvHD. Forudsat at der ikke er nogen toksicitet, vil indskrivningen fortsætte sekventielt for de indledende 9 patienter (efter 3+3-designet), som vil blive fulgt i 100 dage, før de efterfølgende 31 patienter indrulleres. Toksicitet kan øge antallet af indledende patientgrupper). Da multiple dosisniveauer kan administreres blandt de første 9 (eller flere) patienter, vil toksicitet blive vurderet på kohorten med den maksimalt tolererede dosis (MTD).

Den medicinske overvågningskomité vil gennemgå dataene med efterforskerne og afgøre, om der skal fortsættes og eller implementeres ændringer i protokollen

BPX-501 indeholder genetisk modificerede donor-T-celler, der har et inducerbart sikkerhedsafbryder iCasp9-selvmordsgen. I tilfælde af akut GvHD dimeriserer administration af rimiducid og aktiverer caspase 9; dette aktiverer nedstrøms caspaser, hvilket forpligter cellulær apoptose inden for 24 timer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ikke længere tilgængelig

Ikke længere tilgængelig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke

  2. Patienter med en af ​​de livstruende hæmatologiske maligniteter:

    • Akut lymfatisk leukæmi (ALL) i CR1 med højrisikotræk, herunder ugunstig cytogenetik, såsom t(9;22), t(1;19), t(4;11) eller MLL-genomlejringer; mere end 1 cyklus til opnåelse af remission eller med vedvarende MRD; ALT i anden eller større remission med eller uden MRD. Akut myeloid leukæmi (AML) i CR1 med højrisiko-træk defineret som: Mere end 1 cyklus af induktionsterapi påkrævet for at opnå remission; Forudgående myelodysplastisk syndrom (MDS) eller myeloproliferativ sygdom; Tilstedeværelse af FLT3-mutationer eller interne tandemduplikationer; FAB M6 eller M7 klassifikation; Uønsket cytogenetik, -5, del 5q, -7, del7q, abnormiteter, der involverer 3q, 9q, 11q, 20q, 21q, 17, +8 [> 3 abnormiteter];
    • AML i anden eller større remission, primær induktionssvigt og patienter med recidiverende sygdom;
    • Avanceret kronisk myeloid leukæmi (CML), som har udviklet sig til blastfase eller accelereret fase og har behov for en transplantation og ikke har en HLA-matchet donor;
    • MDS med IPSS intermediate-2 eller højere eller terapirelateret MDS.Hodgkin lymfom eller Non-Hodgkin lymfom (NHL): recidiverende sygdom, hvor remissionsvarighed er mindre end 1 år, tilbagefald efter tidligere autolog transplantation eller manglende opnåelse af CR med kemoterapi.
  3. Alder ≥ 18 år og ≤ 65 år
  4. Anses for egnet til allogen stamcelletransplantation
  5. Mangel på passende konventionel donor (dvs. 8/8 relateret eller ubeslægtet donor) eller tilstedeværelse af hurtigt fremadskridende sygdom, der ikke giver tid til at identificere en ikke-beslægtet donor

  6. HLA-typning vil blive udført ved høj opløsning (allelniveau) for HLA-A-, -B-, Cw- og DRBl-loci

    • Et minimum genotypisk identisk haplotypematch på 4/8 er påkrævet
    • Donoren og modtageren skal være identiske, som bestemt ved højopløsningstypning, mindst én allel af hver af følgende genetiske loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw og HLA-DRB1

  7. Personer med tilstrækkelige organer fungerer som målt ved:

    • Hjerte: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion i hvile skal være >45 %
    • Pulmonal: FEV 1, FVC, DLCO (diffusionskapacitet) > 50 % forudsagt (korrigeret for hæmoglobin); eller O2-mætning > 92 % på rumluft
    • Hepatisk: Direkte bilirubin ≤ 3 x øvre normalgrænse (ULN), eller ASAT/ALT ≤ 5 x ULN
    • Nyre: Serumkreatinin inden for normalområdet for alder eller kreatininclearance, eller med en anbefalet GFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2
  8. Præstationsstatus: Karnofsky ≥ 80 %

Ekskluderingskriterier:

  1. HLA 8/8 allel matchet (HLA-A,-B,-Cw,-DRBl) relateret eller ubeslægtet donor, der er i stand til at donere;
  2. Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation ≤ 3 måneder før indskrivning;
  3. Forudgående allogen transplantation;
  4. Aktiv CNS-involvering af maligne celler (mindre end 2 måneder fra konditioneringen);
  5. Aktuel ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion (i øjeblikket tager medicin med tegn på progression af kliniske symptomer eller radiologiske fund); PI'en er den endelige dommer for dette kriterium;
  6. Positiv HIV-serologi eller viralt RNA (≥ Grad III pr. CTCAE-kriterier);
  7. Graviditet (positiv serum- eller urin-βHCG-test) eller amning;
  8. Fertile mænd eller kvinder, der ikke er villige til at bruge effektive former for prævention eller afholdenhed i et år efter transplantationen;
  9. Bovin produktallergi.
  10. Alvorlig fedme (patientens vægt er >/= 1,5x donorvægten).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: BPX-501 og AP1903

Tre kohorter, 3 patienter hver, vil modtage to infusioner (i samme dosis) af BPX-501.

Hvis det er nødvendigt for at behandle aGVHD, vil en enkelt dosis AP1903 blive administreret IV.
Biologisk: BPX-501
T-celler transduceret med CaspaCIDe selvmordsgen
Medicin: AP1903
dimerizer-lægemiddel administreret til behandling af GVHD
Andre navne:
  • Rimiducid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 2 år
Antal uønskede hændelser efter BPX-501 som et mål for sikkerhed
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 48 timer
Antal uønskede hændelser efter AP1903 som et mål for sikkerhed
48 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bellicum Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. juni 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. oktober 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BP-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med BPX-501

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger