Et toårigt åbent forlængelsesstudie af Ganaxolon hos patienter med lægemiddelresistente partielle anfald

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersoner, der har gennemført alle planlagte kliniske undersøgelsesbesøg i den tidligere protokol 1042-0603 og har vist en forbedring på minimum 35 % i gennemsnitlig 28-dages anfaldshyppighed over de sidste tre 28-dages perioder i undersøgelse 1042-603 sammenlignet med baseline af undersøgelse 1042-603.
• Forsøgspersoner, hvis daglige undersøgelseslægemiddelcompliance i undersøgelse 1042-0603 var 90 % eller mere, og for hvem investigatoren mener, at forsøgspersonen var kompatibel med den fulde dosis som foreskrevet.
• Kunne give skriftligt informeret samtykke, eller have en juridisk autoriseret repræsentant i stand til at gøre det, efter at være blevet korrekt informeret om undersøgelsens art og risici og forud for indblanding i undersøgelsesrelaterede procedurer.
• I øjeblikket behandles og vedligeholdes med et stabilt regime med 1, 2 eller 3 antiepileptiske lægemidler (AED) i en konsistent dosis i en måned før studiestart.
• Implanteret Vagus Nerve Stimulator (VNS) er tilladt og tæller ikke med i antallet af samtidige hjertestarter.
• Er i stand til og villig til at føre en nøjagtig og fyldestgørende daglig skriftlig anfaldskalender eller har en pårørende, der er i stand til og villig til at føre en nøjagtig og fuldstændig daglig skriftlig anfaldskalender.
• Kan og er villig til at tage medicin sammen med mad to gange dagligt. Ganaxolon skal indgives sammen med mad.
• Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder (WCBP) skal bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode og have en negativ graviditetstest ved besøg 1 og ved efterfølgende besøg.

Ekskluderingskriterier:

• Har en medicinsk tilstand, der efter investigatorens vurdering anses for at være klinisk signifikant og potentielt kan påvirke forsøgspersonens sikkerhed eller undersøgelsesresultat
• Oplevet en alvorlig uønsket hændelse eller en moderat eller alvorlig medicinsk vigtig uønsket hændelse vurderet sandsynligvis eller definitivt relateret til åbent ganaxolon i den tidligere undersøgelse, 1042-0603
• Har niveauer af alanintransferase (ALT; SGPT) eller aspartattransferase (AST; SGOT) > 3 gange øvre normalgrænse (ULN), eller total bilirubin >1,5 gange ULN under undersøgelse 1042-0603.
• Har en anamnese med malignitet inden for de seneste 2 år, med undtagelse af basalcellekarcinom.
• Anfald sekundært til ulovligt stof- eller alkoholbrug, infektion, neoplasmer, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller sygdom i centralnervesystemet (CNS), der anses for at være progressiv, metabolisk sygdom eller progressiv degenerativ sygdom.
• Har en aktiv selvmordsplan/hensigt, eller har haft aktive selvmordstanker inden for de seneste 6 måneder. Har en historie med et faktisk selvmordsforsøg inden for de sidste 5 år eller mere end 1 livstids faktisk selvmordsforsøg som klassificeret af Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
• Har en historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for de seneste 5 år. Som med andre AED'er frarådes brug af alkohol.
• Følger i øjeblikket eller planlægger at følge en ketogen diæt.
• Nuværende brug af vigabatrin eller ezogabin (retigabin; Potiga; Trobalt) er ikke tilladt.
• Kvinder, der er gravide, i øjeblikket ammer eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen.
• Manglende evne/uvilje til at tilbageholde grapefrugt og grapefrugtjuice fra kosten under hele det kliniske forsøg.