Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) og hæmoragiske manifestationer hos hæmofili A- og B-patienter

9. marts 2016 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Hæmofili er en sjælden og alvorlig medfødt defekt i blodkoagulationen på grund af en genetisk mutation på et seksuelt kromosom. Det påvirker næsten i det væsentlige mændene, og det er ansvarligt for blødning. Der er to typer hæmofili: Hæmofili A (85 % af tilfældene) på grund af mangel på faktor VIII (FVIII) og hæmofili B (15 % af tilfældene) på grund af mangel på faktor IX (FIX). Afhængigt af intensiteten af ​​defekten er der tre former for hæmofili: svær (FVIII eller FIX lavere end 1 %), moderat (faktorniveau mellem 1 og 5 %), mindre (faktorniveau mellem 5 og 40 %). For samme niveau af faktor VIII eller IX varierer hæmoragiske manifestationer fra den ene patient til den anden. Desuden viste flere undersøgelser, at hæmofile B-patienter bløder mindre og indtager færre antihæmofile koncentrat end hæmofile A-patienter.

De vigtigste hæmmere af koagulationen er antithrombin, Protein C-Protein S-Thrombomodulin-systemet og vævsfaktor-pathway-hæmmer (TFPI). TFPI er den specifikke og eksklusive hæmmer af vævsfaktorvej, som er den vigtigste måde, hvorpå plasmakoagulation starter. TFPI er en potent direkte hæmmer af faktor Xa og Xa-afhængig hæmmer af VIIa-vævsfaktor (TF) komplekset. Hos hæmofile patienter, hvor produktionen af ​​Xa via amplifikationsvejen er stærkt ændret på grund af faktor VIII- eller IX-mangel, kommer thrombingenerering (via Xa) udelukkende fra TFPI-reguleret vævsfaktorvej. Vi kan således sige, at hvis hæmofile patienter bløder, er det også på grund af tilstedeværelsen af ​​TFPI, der på samme tid hæmmer Xa og komplekset TF-VIIa, så snart faktor Xa genereres.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
164

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • CHRU Lille
      • Lyon, Frankrig
        • HCL
      • Marseille, Frankrig
        • AP-HM
      • Nancy, Frankrig
        • CHU Nancy
      • Reims, Frankrig
        • CHU Reims
      • Saint-Etienne, Frankrig, 42055
        • Chu Saint-Etienne
      • Tours, Frankrig
        • CHU Tours

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Hæmofili A- og B-patienter mellem 18 og 65 år, uanset sværhedsgraden af ​​deres sygdom

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hæmofili A- og B-patienter mellem 18 og 65 år, uanset sværhedsgraden af ​​deres sygdom, som har underskrevet den informerede samtykkeerklæring
  • On-demand eller på profylaktisk terapi.
  • Regelmæssig overvågning i efterforskercenter.

Ekskluderingskriterier:

  • - Hæmofilipatienter under 18 år.
  • Tilstedeværelse af en inhibitor på et hvilket som helst tidspunkt før eller under undersøgelsesperioden.
  • Patienter, der fik faktor VIII-koncentrat mindre end 72 timer eller faktor IX-koncentrat mindre end 96 timer før blodprøvetagning
  • Patienter, der nægtede at underskrive informeret samtykke
  • Patientdata over de sidste 5 år i hvert fald ikke tilgængelige.
  • Ingen regelmæssig overvågning i hæmofilicenter (kræver mindst et besøg hver 18. måned for patienter med svær eller moderat hæmofili).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
hæmofili A

  1. Blodprøve til måling:

    • Gratis TFPI og TFPI aktivitetsniveauer
    • Thrombindannelse i blodpladerigt plasma (PRP) og blodpladefattigt plasma (PPP)
    • Thrombin generation assay (TGA) i frisk PRP og frosset PPP
  2. Blødningsscore for hver patient
Andet: blodprøve
Hæmofili B

  1. Blodprøve til måling:

    • Gratis TFPI og TFPI aktivitetsniveauer
    • Thrombindannelse i blodpladerigt plasma (PRP) og blodpladefattigt plasma (PPP)
    • Thrombin generation assay (TGA) i frisk PRP og frosset PPP
  2. Blødningsscore for hver patient
Andet: blodprøve

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning for TFPI-niveau mellem hæmofili A og hæmofili B
Tidsramme: dag 1
Sammenligning for TFPI-niveau mellem hæmofili A og hæmofili B
dag 1
Sammenligning for TFPI-niveau mellem svær hæmofili A og svær hæmofili B
Tidsramme: Dag 1
Sammenligning for TFPI-niveau mellem svær hæmofili A og svær hæmofili B
Dag 1
Sammenligning for TFPI-niveau mellem moderat eller mild hæmofili A og moderat eller mild hæmofili B
Tidsramme: Dag 1
Sammenligning for TFPI-niveau mellem moderat eller mild hæmofili A og moderat eller mild hæmofili B
Dag 1

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Korrelation mellem fri TFPI og hæmoragisk score
Tidsramme: dag 1

Hæmoragisk score er etableret på de 5 til 10 sidste år. Til svære hæmofile patienter: den vil bruge et sammensat scoringssystem designet til at afspejle den kliniske sværhedsgrad af hæmofili og kaldet HSS for Haemophilia Severity Score (HSS). Den består af summen af ​​tre komponenter: årlig forekomst af ledblødninger, ortopædisk ledscore og årlig faktorudnyttelse. Den ortopædiske ledscore kombinerer smerte- og fysiske undersøgelsesresultater som anbefalet af den ortopædiske rådgivende komité i World Federation of Haemophilia.

Til milde eller moderate hæmofile patienter er HSS ikke egnet. Et sammensat mål vil blive brugt og bestå i alle blødningshændelser og indtagelse af faktorkoncentrat i kirurgisk situation.

Frie TFPI-niveauer vil blive målt ved ELISA i henhold til producentens anbefalinger
dag 1
Korrelation mellem TFPI-aktivitet og hæmoragisk score
Tidsramme: dag 1

Hæmoragisk score er etableret på de 5 til 10 sidste år. Til svære hæmofile patienter: den vil bruge et sammensat scoringssystem designet til at afspejle den kliniske sværhedsgrad af hæmofili og kaldet HSS for Hæmophilia Severity Score. Den består af summen af ​​tre komponenter: årlig forekomst af ledblødninger, ortopædisk ledscore og årlig faktorudnyttelse. Den ortopædiske ledscore kombinerer smerte- og fysiske undersøgelsesresultater som anbefalet af den ortopædiske rådgivende komité i World Federation of Haemophilia.

Til milde eller moderate hæmofile patienter er HSS ikke egnet. Et sammensat mål vil blive brugt og bestå i alle blødningshændelser og indtagelse af faktorkoncentrat i kirurgisk situation.

TFPI-aktivitet vil blive målt i overensstemmelse med teknikken beskrevet og modificeret af Sandset
dag 1
Korrelation mellem endogent trombinpotentiale (ETP) og fri TFPI
Tidsramme: dag 1
Endogent trombinpotentiale (dvs. aeraen under thrombingenereringskurven, nM.min) måles ved tromboplastingenerationstest (TGT'er) Frie TFPI-niveauer vil blive målt ved ELISA i henhold til producentens anbefalinger
dag 1
Korrelation mellem Lag Time og fri TFPI
Tidsramme: dag 1
Lagtid (min) af thrombingenerationskurven måles ved tromboplastingenerationstest (TGT'er) Frie TFPI-niveauer vil blive målt ved ELISA i henhold til producentens anbefalinger
dag 1
Korrelation mellem Peak-værdi og fri TFPI
Tidsramme: dag 1
Maksimalværdi (PV, nmol trombin) af thrombingenerationskurven måles ved tromboplastingenerationstest (TGT'er) Frie TFPI-niveauer vil blive målt ved ELISA i henhold til producentens anbefalinger
dag 1
Korrelation mellem Time to Peak og gratis TFPI
Tidsramme: dag 1
Time to Peak (TTP, min) af thrombingenerationskurven måles ved tromboplastingenerationstest (TGT'er) Frie TFPI-niveauer vil blive målt ved ELISA i henhold til producentens anbefalinger
dag 1
Korrelation mellem ETP og hæmoragisk score
Tidsramme: dag 1

Endogent trombinpotentiale (dvs. aeraen under thrombingenereringskurven, nM.min) måles ved tromboplastingenerationstest (TGT'er). Hæmoragisk score er etableret på de 5 til 10 sidste år. Til svære hæmofile patienter: den vil bruge et sammensat scoringssystem designet til at afspejle den kliniske sværhedsgrad af hæmofili og kaldet HSS for Hæmophilia Severity Score. Den består af summen af ​​tre komponenter: årlig forekomst af ledblødninger, ortopædisk ledscore og årlig faktorudnyttelse. Den ortopædiske ledscore kombinerer smerte- og fysiske undersøgelsesresultater som anbefalet af den ortopædiske rådgivende komité i World Federation of Haemophilia.

Til milde eller moderate hæmofile patienter er HSS ikke egnet. Et sammensat mål vil blive brugt og bestå i alle blødningshændelser og indtagelse af faktorkoncentrat i kirurgisk situation.
dag 1
Korrelation mellem Lag Time og hæmoragisk score
Tidsramme: dag 1

Lagtid (min) af thrombingenereringskurven måles ved tromboplastingenerationstest (TGT'er). Hæmoragisk score er etableret på de 5 til 10 sidste år. Til svære hæmofile patienter: den vil bruge et sammensat scoringssystem designet til at afspejle den kliniske sværhedsgrad af hæmofili og kaldet HSS for Hæmophilia Severity Score. Den består af summen af ​​tre komponenter: årlig forekomst af ledblødninger, ortopædisk ledscore og årlig faktorudnyttelse. Den ortopædiske ledscore kombinerer smerte- og fysiske undersøgelsesresultater som anbefalet af den ortopædiske rådgivende komité i World Federation of Haemophilia.

Til milde eller moderate hæmofile patienter er HSS ikke egnet. Et sammensat mål vil blive brugt og bestå i alle blødningshændelser og indtagelse af faktorkoncentrat i kirurgisk situation.
dag 1
Korrelation mellem Peak Value og hæmoragisk score
Tidsramme: dag 1

Topværdien (PV, nmol trombin) af thrombingenereringskurven måles ved tromboplastingenerationstest (TGT'er). Hæmoragisk score er etableret på de 5 til 10 sidste år. Til svære hæmofile patienter: den vil bruge et sammensat scoringssystem designet til at afspejle den kliniske sværhedsgrad af hæmofili og kaldet HSS for Hæmophilia Severity Score. Den består af summen af ​​tre komponenter: årlig forekomst af ledblødninger, ortopædisk ledscore og årlig faktorudnyttelse. Den ortopædiske ledscore kombinerer smerte- og fysiske undersøgelsesresultater som anbefalet af den ortopædiske rådgivende komité i World Federation of Haemophilia.

Til milde eller moderate hæmofile patienter er HSS ikke egnet. Et sammensat mål vil blive brugt og bestå i alle blødningshændelser og indtagelse af faktorkoncentrat i kirurgisk situation.
dag 1
Korrelation mellem Time to Peak og hæmoragisk score
Tidsramme: dag 1

Time to Peak (TTP, min) af thrombingenereringskurven måles ved tromboplastingenerationstest (TGT'er). Hæmoragisk score er etableret på de 5 til 10 sidste år. Til svære hæmofile patienter: den vil bruge et sammensat scoringssystem designet til at afspejle den kliniske sværhedsgrad af hæmofili og kaldet HSS for Hæmophilia Severity Score. Den består af summen af ​​tre komponenter: årlig forekomst af ledblødninger, ortopædisk ledscore og årlig faktorudnyttelse. Den ortopædiske ledscore kombinerer smerte- og fysiske undersøgelsesresultater som anbefalet af den ortopædiske rådgivende komité i World Federation of Haemophilia.

Til milde eller moderate hæmofile patienter er HSS ikke egnet. Et sammensat mål vil blive brugt og bestå i alle blødningshændelser og indtagelse af faktorkoncentrat i kirurgisk situation.
dag 1
Sammenligning for ETP mellem hæmofili A og hæmofili B
Tidsramme: Dag 1
Endogent trombinpotentiale (dvs. aeraen under thrombingenereringskurven, nM.min) måles ved tromboplastingenereringstest (TGT'er)
Dag 1
Sammenligning for forsinkelsestid mellem hæmofili A og hæmofili B
Tidsramme: Dag 1
Lagtid (min) af thrombingenereringskurven måles ved tromboplastingenerationstest (TGT'er)
Dag 1
Sammenligning for topværdi mellem hæmofili A og hæmofili B
Tidsramme: Dag 1
Topværdi (PV, nmol trombin) af trombingenereringskurven måles ved tromboplastingenerationstest (TGT'er)
Dag 1
Sammenligning for Time to Peak mellem hæmofili A og hæmofili B
Tidsramme: dag 1
Time to Peak (TTP, min) af thrombingenereringskurven måles ved tromboplastingenerationstest (TGT'er)
dag 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Pfizer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. september 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. marts 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. marts 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1108164

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger