Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mexiletine mod muskelkramper ved Charcot Marie tandsygdom

23. februar 2018 opdateret af: David Herrmann, University of Rochester
Charcot Marie Tooth Disease er en familie af arvelige perifere neuropatier med over 70 årsagsgener identificeret til dato.1-4 Muskelkramper er hyppige i CMT, der påvirker op til 85% af patienterne med nogle undertyper af CMT. Disse kramper påvirker livskvaliteten og er blevet identificeret som et vigtigt terapeutisk mål for kliniske forsøg i CMT.1-4 Der er ingen FDA godkendt behandling for muskelkramper.5 Mexiletine er en natriumkanalblokker godkendt til behandling af arytmier. Som en natriumkanalblokker tilbyder mexiletin et løfte om effektiv terapi mod muskelkramper.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil give data om den kortsigtede effekt af oral mexiletin til at hjælpe med at forhindre muskelkramper hos voksne med CMT. Studiet vil også vurdere den kortsigtede sikkerhed og tolerabilitet af lavdosis mexiletin hos voksne med CMT.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har kendt CMT, tidligere diagnosticeret af en neurolog med subspecialekspertise i neuromuskulære lidelser/perifer neuropati. Diagnosen af ​​CMT er afhængig af en kombination af klinisk historie (herunder familiehistorie), elektrofysiologiske neurologiske undersøgelser og tidligere genetiske testresultater.

    • Forsøgspersonen er mindst 18 år gammel og har underskrevet formularen til informeret samtykke.
    • Emnet er ambulant (stok, rollator, ortoser tilladt).
    • Forsøgspersonen har oplevet muskelkramper og har kendt provokerende hamstring- eller lægmuskelkramper på MVC.
    • Personen har en pålidelig præventionsmetode (hvis en kvinde i den fødedygtige alder). Pålidelig prævention er defineret som Hormonel prævention Intrauterin prævention/udstyr En hvilken som helst to barrieremetoder (kombination af mandligt eller kvindeligt kondom med mellemgulvssvamp eller cervikal hætte) sammen med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille Ægte abstinenser

Ekskluderingskriterier:

  • Individet har en kendt neuropati fra en anden kilde (f.eks. diabetes, lægemiddelinduceret, alkohol osv.).

    • Forsøgspersonen har en ubehandlet medicinsk lidelse, der vides at disponere for muskelkramper
    • Forsøgspersonen er gravid eller ammer, har en kendt mexiletinallergi eller har taget mexiletin inden for de seneste 12 uger.
    • Forsøgspersonen deltager i et andet terapeutisk forsøg.
    • Forsøgspersonen har anden eller 3. grads hjerteblokade, atrieflimren/flimmer, ventrikulære arytmier eller er i behandling for en hjertearytmi.
    • Forsøgspersonen tager i øjeblikket et andet middel mod muskelkramper eller et muskelafslappende middel (f.eks. benzodiazepin, baclofen, tizanidin, soma, meprobromat).
    • Forsøgspersonen er på en anden natriumkanalblokker eller medicin, der udelukker administration af mexiletin.
    • Individet har kendt diabetes mellitus, lever- eller nyresygdom, der kræver løbende behandling, ubehandlet thyreoideadysfunktion, symptomatisk kardiomyopati eller symptomatisk koronararteriesygdom.
    • Emnet er efter efterforskerens opfattelse uegnet til optagelse af anden grund

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mexiletine først/placebo næst
Deltagerne vil modtage 150 mg mexiletin gennem munden 3 gange dagligt i 5-7 dage efterfulgt af 7 dages udvaskningsperiode og 5-7 dages placebo (240 mg laktosepulver) indtaget gennem munden 3 gange dagligt
Andet: Placebo
240 mg laktosepulver i en størrelse 3 kapsel taget gennem munden 3 gange dagligt i 5-7 dage
Andre navne:
  • laktosepulver
Medicin: Mexiletine
150 mg mexiletin taget gennem munden i kapselform 3 gange dagligt i 5-7 dage
Eksperimentel: placebo først/mexiletin andet
Deltagerne vil modtage placebo (240 mg laktosepulver) indtaget gennem munden 3 gange dagligt i 5-7 dage efterfulgt af 7 dages udvaskningsperiode og 5-7 dage med 150 mg mexiletin gennem munden 3 gange dagligt
Andet: Placebo
240 mg laktosepulver i en størrelse 3 kapsel taget gennem munden 3 gange dagligt i 5-7 dage
Andre navne:
  • laktosepulver
Medicin: Mexiletine
150 mg mexiletin taget gennem munden i kapselform 3 gange dagligt i 5-7 dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med et fald i krampevarighed
Tidsramme: 120 minutter
Deltageren vil blive evalueret for muskelkramper 120 minutter efter en enkelt dosis oral mexiletin. Den kliniske evaluator påførte tryk for at fremkalde hamstringskramper bilateralt, én ad gangen 2 timer efter dosis. Krampevarigheden i sekunder af højre baglår blev brugt.
120 minutter
Antal deltagere med et fald i krampeintensitet
Tidsramme: 120 minutter
Deltageren vil blive evalueret for muskelkramper 120 minutter efter en enkelt dosis oral mexiletin. Den kliniske evaluator påførte tryk for at fremkalde hamstringskramper bilateralt, én ad gangen 2 timer efter dosis. Kramperintensiteten af ​​højre baglår blev rapporteret af forsøgspersonen på en skala fra 1-10, hvor 1 var svag og 10 var alvorlig.
120 minutter

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Rochester

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Herrmann, MD, University of Rochester

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. september 2015

Først opslået (Skøn)

28. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. marts 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. februar 2018

Sidst verificeret

1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RSRB00057653

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot Marie tandsygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner