Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af ACTIMMUNE® dosiseskalering i Friedreichs Ataxia Study (STEADFAST)

20. april 2018 opdateret af: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Multicenter, sikkerhed og effektivitet, åbent udvidelsesstudie af ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) hos børn og unge voksne med Friedreichs ataksi

Formålet med denne fase 3 multicenter, åbne forlængelsesundersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed af ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) hos deltagere med Friedreichs ataksi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere, der gennemfører 26 ugers blindet behandling i HZNP-ACT-301 (NCT02415127), vil være berettiget til at deltage i denne 6-måneders undersøgelse. Alle deltagere vil modtage ACTIMMUNE® 3 gange om ugen (TIW) i 26 uger. For at bevare studiet blindt i HZNP-ACT-301 (NCT02415127) vil alle deltagere i denne åbne forlængelsesundersøgelse gennemgå ACTIMMUNE®-titrering, uanset om de fik ACTIMMUNE® eller placebo i HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Uge 26-besøget fra HZNP-ACT-301 (NCT02415127) vil fungere som baseline-besøget (dag 1) for denne undersøgelse. I behandlingsperioden er der planlagt yderligere klinikbesøg i uge 4, 13 og 26; mellem klinikbesøg vil deltagere (og/eller pårørende) blive overvåget via e-mails/telefonopkald på ugentlig basis, indtil deltagerne når deres maksimalt tolererede dosis, og derefter på månedsbasis.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 26 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke og barnets samtykke, hvis det er relevant.
  • Gennemførte 26 ugers blindet behandling i undersøgelse HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • Hvis hun er kvinde, er forsøgspersonen ikke gravid eller ammer eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have et negativt resultat af uringraviditetstest ved baseline/dag 1 (Uge 26 i undersøgelse HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), og acceptere at bruge en pålidelig præventionsmetode gennem hele undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner vil være udelukket, hvis det efter investigatorens opfattelse er usandsynligt, at de overholder undersøgelsesprotokollen eller har en samtidig sygdom eller tilstand, der kan interferere med gennemførelsen af ​​undersøgelsen eller potentielt bringe forsøgspersonen i uacceptabel risiko.

BEMÆRK: Yderligere inklusions-/ekskluderingskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: interferon y-1b
Subkutane (SC) doser af ACTIMMUNE® TIW i i alt 26 uger.
Medicin: Interferon y-lb
Studiets lægemiddeldosis er planlagt til at blive eskaleret på ugebasis i løbet af de første 4 ugers behandling (fra 10 µg/m² til 25, 50 og 100 µg/m²). Dosis kan reduceres, afbrydes eller holdes baseret på tolerabilitet. I uge 13 skal alle deltagere have en stabil tolereret dosis af undersøgelseslægemidlet for at fortsætte med at deltage i undersøgelsen; dosis må ikke øges yderligere efter uge 13, men den kan reduceres fra sag til sag for at håndtere lægemiddelrelaterede bivirkninger (AE'er).
Andre navne:
  • ACTIMMUNE®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og seponeringer på grund af AE'er
Tidsramme: Baseline/dag 1 (uge 26 i undersøgelsen HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) til og med uge 28 (opfølgende sikkerhedsbesøg)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, uanset om hændelsen anses for at være relateret til forsøgsproduktet eller ej. En TEAE er enhver uønsket ændring fra forsøgspersonens baseline-tilstand, inklusive enhver abnormitet i laboratorietestværdien vurderet som klinisk signifikant af investigator, som opstår på eller efter datoen for den første dosis af forsøgslægemidlet administreret hjemme og i hele varigheden af ​​den kliniske undersøgelse, om den uønskede hændelse anses for at være relateret til behandlingen eller ej. En SAE er en AE, der resulterer i døden, er livstruende, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af en eksisterende hospitalsindlæggelse, er en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller anden medicinsk vigtig begivenhed.
Baseline/dag 1 (uge 26 i undersøgelsen HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) til og med uge 28 (opfølgende sikkerhedsbesøg)
Antal deltagere med positive/negative neutraliserende antistof (NAb) og antistof antistof (ADA) test
Tidsramme: Baseline/dag 1 (Uge 26 i undersøgelse HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), Uge 4, Uge 13, Uge 26 og Uge 28 (opfølgende sikkerhedsbesøg)
NAb-test kun for de deltagere med en positiv ADA-test. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende måling/vurdering på datoen for uge 26 Besøg fra undersøgelse HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Hvis denne måling manglede eller på anden måde ikke var tilgængelig, var det den sidste ikke-manglende måling/vurdering på eller før den første dosis i denne undersøgelse. Hvis deltageren afbrød undersøgelsen, blev vurderinger af for tidlig tilbagetrækning kortlagt til det nærmeste planlagte besøg baseret på tidsplanen for vurderingen og undersøgelsesdagen. Hvis det kortlagte besøg allerede var tilgængeligt, blev besøget kortlagt til det næste planlagte besøg. Sidst på undersøgelsesvurdering er den sidste ikke-manglende post-baseline vurdering for hver deltager.
Baseline/dag 1 (Uge 26 i undersøgelse HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), Uge 4, Uge 13, Uge 26 og Uge 28 (opfølgende sikkerhedsbesøg)
Skift fra baseline til uge 26 i Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)-mNeuro Score
Tidsramme: Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.
FARS-vurderingen inkluderer neurologiske tegn, der specifikt afspejler neurale substrater, der er påvirket af FA. Baseret på en neurologisk undersøgelse blev bulbar, overekstremitet, underekstremitet, perifer nerve og opretstående stabilitet/gangfunktion vurderet. FARS-mNeuro-scoren udelukker det perifere nervesystems subskala-score og ansigts- og tungeatrofi og fascikulationer fra bulbar subskala-score. Score varierer fra 0 (normal) til 93 (mest værdiforringelse). En negativ ændring fra baseline er en forbedring.
Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal FARS-mNeuro-respondenter og ikke-responderere i uge 26
Tidsramme: Uge 26
En deltager blev betragtet som en responder, hvis de havde en forbedring (reduktion) på mindst 3 point fra baseline i uge 26 for FARS-mNeuro-score. FARS-vurderingen inkluderer neurologiske tegn, der specifikt afspejler neurale substrater, der er påvirket af FA. Baseret på en neurologisk undersøgelse blev bulbar, overekstremitet, underekstremitet, perifer nerve og opretstående stabilitet/gangfunktion vurderet. FARS-mNeuro-scoren udelukker det perifere nervesystems subskala-score og ansigts- og tungeatrofi og fascikulationer fra bulbar subskala-score. Score varierer fra 0 (normal) til 93 (mest værdiforringelse).
Uge 26
Ændring fra baseline til uge 26 i Activities of Daily Living (ADL)-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.
Deltagerne og/eller deres pårørende vurderede 9 områder af daglige livsfærdigheder (tale, synke, skære mad og håndtere redskaber, påklædning, personlig hygiejne, fald, gå, kvaliteten af ​​siddestilling og blærefunktion) på en 5-punkts skala (0 =normal, 4=størst funktionstab) med tilladte stigninger på 0,5, hvis deltageren eller omsorgspersonen stærkt følte, at en opgave falder mellem 2 point. ADL-score kan variere fra 0 (normal) til 36 (største tab af funktion). En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.
Skift fra baseline i uge 26 i tidsbestemt 25-fods gang (T25FW)
Tidsramme: Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.
T25FW er et kvantitativt mål for underekstremitetsfunktion. Deltagerne ledes til 1 ende af en tydeligt markeret 25 fods bane og instrueres i at gå 25 fod så hurtigt som muligt, men sikkert. Opgaven administreres straks igen ved, at deltageren går samme strækning tilbage, og scoren for testen er gennemsnittet af de 2 ture (efter gensidig transformation). Deltagerne kan bruge hjælpemidler, når de udfører denne opgave, med det samme hjælpemiddel, der bruges ved hver vurdering. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.
Ændring fra baseline til uge 26 i Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score (FARStot)
Tidsramme: Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.
FARS-vurderingen inkluderer neurologiske tegn, der specifikt afspejler neurale substrater, der er påvirket af FA. Ud fra en neurologisk undersøgelse vurderes bulbar, overekstremitet, underekstremitet, perifer nerve og opretstående stabilitet/gangfunktioner. FARStot-score varierer fra 0 (normal) til 125 (mest svækkelse). En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Samarbejdspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

21. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

1. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. april 2018

Sidst verificeret

1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HZNP-ACT-302

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreichs ataksi

Kliniske forsøg med Interferon y-lb

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner