Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PRONTO-undersøgelsen, en global fase 2b-undersøgelse af NEOD001 i tidligere behandlede forsøgspersoner med letkædeamyloidose (AL) (PRONTO)

2. april 2019 opdateret af: Prothena Biosciences Ltd.

En fase 2b, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af NEOD001 i tidligere behandlede forsøgspersoner med let kæde (AL) amyloidose, som har vedvarende hjertedysfunktion

Dette er et globalt, multicenter, fase 2b, randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret, to-arm, parallel-gruppe effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af NEOD001 som et enkelt stof indgivet intravenøst ​​hos voksne med AL amyloidose, som havde en hæmatologisk respons på tidligere behandling for deres amyloidose (f.eks. kemoterapi, autolog stamcelletransplantation [ASCT]) og har vedvarende hjertedysfunktion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

129

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • The University of Queensland - Princess Alexandra Hospital (PAH)
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Eastern Health (Box Hill Hospital)
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Centre for Clinical Haematology
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2PF
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Cancer Institute (SCI)
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Simon Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas; MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • University of Washington/Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin, Cancer Center - Froedtert Hospital
  • Frankrig
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hopital Pitie-Salpetriere
      • Pierre-Benite Cedex, Frankrig, 69495
        • Hopitaux Lyon Sud
      • Rennes Cedex 2, Frankrig
        • CHU Rennes, Service de Medecine Interne
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
      • Patras, Grækenland
        • University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Medical Center
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Policlinica San Matteo
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • Medizinische Universität Wien, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 år
  2. Bekræftet diagnose af systemisk AL-amyloidose
  3. ≥1 tidligere systemisk plasmacelledyskrasibehandling med mindst et delvist hæmatologisk respons
  4. Hjertepåvirkning
  5. NT-proBNP ≥650

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke-AL amyloidose
  2. Opfylder den internationale myelomarbejdsgruppes (IMWG) definition af myelomatose
  3. NT-proBNP >5000
  4. Modtog plasmacellestyret kemoterapi inden for 6 måneder
  5. Modtog autolog stamcelletransplantation (ASCT) inden for 12 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Saltvandspose
Eksperimentel: NEOD001
Undersøgelseslægemiddel givet IV hver 28. dag med 24 mg/kg
Medicin: NEOD001
NEOD001 er et monoklonalt antistof rettet mod opløselige og uopløselige lette kædeaggregater

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med hjerterespons og ikke-respons
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneders behandling
N-terminalt pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP) bedste respons (respons eller ikke-respons [stabilt, progression]) fra baseline gennem 12 måneders behandling. Hjerte bedste respons, som vurderet af NT-proBNP alene, er defineret som den mest gunstige kategori blandt respons (dvs. fald i NT-proBNP fra baseline på >30 % og >300 ng/L), stabil (dvs. hverken respons eller progression) og progression (dvs. stigning i NT-proBNP fra baseline på >30 % og >300 ng/L) på tværs af alle besøg efter den første infusion af undersøgelseslægemidlet op til og gennem slutningen af ​​undersøgelsen. Forsøgspersoner betragtes som ikke-responderende, indtil et svar er opnået. Frafald er defineret som enten stabilt eller progression.
Baseline gennem 12 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
SF-36v2 PCS-resultat
Tidsramme: Baseline til 12 måneders behandling
Ændring i Short Form-36 (SF-36 version 2) spørgeskema Physical Component Summary [PCS] Score. PCS-score beregnes baseret på svar på specifikke Short Form-36 (version 2) spørgsmål ved hjælp af en vægtscoringsmetode. Jo lavere PCS-score jo mere handicap, jo højere score jo mindre handicap. En score på 50 er gennemsnittet i den amerikanske befolkning, og standardafvigelsen er 10. Minimum er 0 og maksimumværdi er 100.
Baseline til 12 måneders behandling
6MWT afstand
Tidsramme: Baseline til 12 måneders behandling
Ændring i 6 minutters gangtest (6MWT) distance (meter)
Baseline til 12 måneders behandling
Antal deltagere med renal bedste respons og ikke-respons
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneders behandling

Proteinuri og estimeret Glomerulær Filtration Rate (eGFR) respons (Respons eller Non-Respons [Stabil, Progression]) fra baseline gennem 12 måneders behandling hos forsøgspersoner med nyrepåvirkning. Renal bedste respons, som vurderet ved proteinuri, er defineret som den mest gunstige kategori blandt respons (dvs. ≥30 % fald fra baseline eller <0,5 g/24 timer postbaseline resultat, hvis forsøgspersonen ikke opfylder kriterierne for progression), stabil (dvs. hverken respons eller progression) og progression (dvs. ≥25 % fald i eGFR fra baseline) på tværs af alle besøg efter den første infusion af undersøgelseslægemidlet op til og gennem slutningen af ​​undersøgelsen. Forsøgspersoner betragtes som ikke-responderende, indtil et svar er opnået. Vurderinger, der kvalificerer sig som både respons og progression, tælles som progression.

Frafald er defineret som enten stabilt eller progression.
Baseline gennem 12 måneders behandling
NIS-LL Totalscore
Tidsramme: Baseline til 12 måneders behandling
Ændring i neuropati-score-nedre ekstremitet (NIS-LL) Samlet score hos forsøgspersoner med perifer nervepåvirkning. NIS-LL er et pointsystem gradueret fra 0 point til maksimalt 88 point (fraværet af al motorisk, sensorisk og refleksaktivitet i underekstremiteterne). Skalaen er et additiv af alle underskud (64 potentielle point for muskelstyrke, 8 point for reflekser og 16 point for sensorisk funktion) i underekstremiteterne. En score på 0 er normal og score på 88 er total værdiforringelse.
Baseline til 12 måneders behandling
NT-proBNP Hældning
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneders behandling
Ændringshastighed i NT-proBNP (ng/L pr. infusion). Estimater af intercept, hældning, SE og tilhørende 95 % CI for hver behandlingsgruppe, og NEOD001- og placebogruppeforskelle sammenligninger er estimeret ved hjælp af en generel lineær mixed effect-model. Modellen passer til et tilfældigt intercept og hældning for hvert individ og inkluderer faste effekter for behandlingsgruppe, tid, behandlingsgruppe efter tidsinteraktion, IWRS-stratificeringsfaktorer (hæmatologisk respons på førstelinjebehandling: CR/VGPR, PR og NT-proBNP <1800 ng/L, ≥1800 ng/L), og en ustruktureret kovariansstruktur til at modellere fejlene inden for emnet. Tid er repræsenteret i måneder som en kontinuerlig variabel og inkluderer alle planlagte tidspunkter, inklusive baseline. P-værdien er knyttet til besøget efter behandlingsgruppeinteraktionstermin.
Baseline gennem 12 måneders behandling
Hepatisk bedste respons
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneders behandling
Alkalisk fosfatase-respons (respons eller ikke-respons [stabil, progression]) fra baseline gennem 12 måneders behandling hos forsøgspersoner med leverinvolvering
Baseline gennem 12 måneders behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prothena Biosciences Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. december 2015

Først opslået (Skøn)

17. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NEOD001-201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AL Amyloidose

Kliniske forsøg med NEOD001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner