Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi behandlet med ex vivo genterapi

25. marts 2024 opdateret af: bluebird bio

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi behandlet med ex vivo genterapi ved hjælp af autologe hæmatopoietiske stamceller transduceret med en lentiviral vektor

Dette er et multicenter, langsigtet sikkerheds- og effektopfølgningsstudie for forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som er blevet behandlet med ex vivo genterapilægemiddel i biosponsorerede kliniske undersøgelser af blåfugle. Efter at have afsluttet det kliniske moderstudie (ca. 2 år), vil kvalificerede forsøgspersoner blive fulgt i yderligere 13 år i i alt 15 år efter infusion af lægemidlet. Intet forsøgslægemiddel vil blive administreret i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Intervention / Behandling

Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Australien
- - Sydney, Australien
Det Forenede Kongerige
- - London, Det Forenede Kongerige
Forenede Stater
- California
  - Oakland, California, Forenede Stater
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forenede Stater
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Forenede Stater
- New York
  - New York, New York, Forenede Stater
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Forenede Stater
Frankrig
- - Marseille, Frankrig
  - Paris, Frankrig
Grækenland
- - Thessaloníki, Grækenland
Italien
- - Rome, Italien
Thailand
- - Bangkok, Thailand
Tyskland
- - Hannover, Tyskland
  - Heidelberg, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi, som er blevet behandlet med ex vivo genterapiprodukt i biosponsorerede kliniske undersøgelser af blåfugle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Tilvejebringelse af skriftligt informeret samtykke til denne undersøgelse fra forsøgspersoner eller, hvis det er relevant, forsøgspersonens forældre/værge(r)
Behandlet med lægemiddel til behandling af hæmoglobinopati i en blåfugl biosponsoreret klinisk undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

Der er ingen eksklusionskriterier for denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Observationsmodeller: Kun etui
Tidsperspektiver: Fremadrettet

Antal grupper/kohorter

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte	Intervention / Behandling
Personer med transfusionsafhængig β-thalassæmi Forsøgspersoner behandlet med ex vivo genterapi-produkt i et relevant biosponsoreret klinisk forsøg med blåfugle, som accepterer at deltage i denne langsigtede opfølgningsundersøgelse	Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger Vector copy number (VCN) måling, sikkerhedsevalueringer, sygdomsspecifikke vurderinger og vurderinger til overvågning af langsigtede virkninger af autolog transplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Antallet af forsøgspersoner med maligniteter Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antallet af forsøgspersoner med immun-relaterede AE'er Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antallet af forsøgspersoner med nye eller forværrede hæmatologiske lidelser Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antallet af forsøgspersoner med nye eller forværrede neurologiske lidelser Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion

Sekundære resultatmål

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

bluebird bio

Efterforskere

Studieleder: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Magrin E, Semeraro M, Hebert N, Joseph L, Magnani A, Chalumeau A, Gabrion A, Roudaut C, Marouene J, Lefrere F, Diana JS, Denis A, Neven B, Funck-Brentano I, Negre O, Renolleau S, Brousse V, Kiger L, Touzot F, Poirot C, Bourget P, El Nemer W, Blanche S, Treluyer JM, Asmal M, Walls C, Beuzard Y, Schmidt M, Hacein-Bey-Abina S, Asnafi V, Guichard I, Poiree M, Monpoux F, Touraine P, Brouzes C, de Montalembert M, Payen E, Six E, Ribeil JA, Miccio A, Bartolucci P, Leboulch P, Cavazzana M. Long-term outcomes of lentiviral gene therapy for the beta-hemoglobinopathies: the HGB-205 trial. Nat Med. 2022 Jan;28(1):81-88. doi: 10.1038/s41591-021-01650-w. Epub 2022 Jan 24.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2035

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2015

Først opslået (Anslået)

17. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

LTF-303

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

IPD-planbeskrivelse

Bluebird bio er forpligtet til gennemsigtighed, og passende afidentificerede datasæt på emneniveau og understøttende dokumenter kan deles, efter at alle deltagere har gennemført undersøgelsesdeltagelsen og efter opnåelse af gældende markedsføringsgodkendelser forbundet med en given undersøgelse og i overensstemmelse med kriterier fastsat af bluebird bio og/ eller industriens bedste praksis for at bevare privatlivets fred for studiedeltagere. For forespørgsler, kontakt os venligst på datasharing@bluebirdbio.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Hamad Medical Corporation

Afsluttet

Denosumab versus zoledronsyre i thalassæmi-induceret osteoporose (DOHA)

Osteoporose | Thalassemia Majors (Beta-Thalassemi Major)

Qatar
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Reproduktionsevne og jernbyrde i Thalassæmi (Fertility thal)

THALASSEMIA MAJOR

Forenede Stater

Kliniske forsøg med Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger

Seattle Children's Hospital
Nationwide Children's Hospital

Rekruttering

Fremme af selvmordsinterventionsstrategier for teenagere i højrisikoperioder (ASSIST)

Selvmordstanker | Selvmordstrussel | Selvmord og selvskade | Selvmordsforsøg

Forenede Stater
Dana-Farber Cancer Institute

Afsluttet

Klinikerens beslutningsstøttealgoritme for kemoterapi-induceret perifer neuropati

Kræft | Kemoterapi-induceret perifer neuropati

Forenede Stater
Medipol University

Afsluttet

Forekomst og sværhedsgrad af farvesynsmangel blandt tyrkiske børn

CAD test; børns vision; Farvevurdering; Farvesyn; Kalkun

Kalkun
VA Office of Research and Development

Rekruttering

En ingeniørbaseret balancevurderings- og træningsplatform (BATP)

Slag | Balanceunderskud

Forenede Stater
Indiana University
Indiana University Health

Afsluttet

Gennemførlighed, acceptabilitet og foreløbige effekter af åndelig omsorgsvurdering og intervention

Metastatisk kræft | Avanceret kræft

Forenede Stater
Indiana University
Indiana University Health; Regenstrief Institute, Inc.

Afsluttet

Præstfamilieprojektforsøg (CFP-RCT)

Depression | PTSD | Angst | Meddelelse | Tilfredshed

Forenede Stater
Medical University of South Carolina
National Institute for Biomedical Imaging and Bioengineering (NIBIB)

Afsluttet

SPARC Smartphone-applikation til håndtering af sarkoidose-associeret træthed (SPARC)

Træthed | Sarcoidose

Forenede Stater
Karamanoğlu Mehmetbey University
Karaman Training and Research Hospital

Afsluttet

Tyrkisk tilpasning af hjertesundheds-selveffektivitet og selvledelsesskala

Koronararteriesygdom

Kalkun
University of Cincinnati
National Institute of Nursing Research (NINR)

Rekruttering

Telesundhedsvurdering og kompetenceopbyggende intervention for apopleksiplejere (OPGAVE III)

Slag | Familieplejere

Forenede Stater
SAE Orthopedics

Ikke rekrutterer endnu

Roman Stretching Device Versus Night Splints

Plantar fasciitis

Forenede Stater

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
βA-T87Q-globinekspression Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Median (min, max) βA-T87Q-globinekspression	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner behandlet med beti-cel, som opnåede transfusionsuafhængighed (TI) Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Andel af forsøgspersoner, der opnåede TI, defineret som en vægtet gennemsnitlig Hb ≥ 9 g/dL uden nogen transfusion af pakkede røde blodlegemer (pRBC) i en sammenhængende periode på ≥ 12 måneder på et hvilket som helst tidspunkt efter lægemiddelinfusion i moderstudie og/eller undersøgelse LTF-303	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner behandlet med beti-cel, som opnåede transfusionsuafhængighed på årlige tidspunkter Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Andel af forsøgspersoner behandlet med beti-cel, som opnåede TI på årlige tidspunkter, herunder år 5, år 10 og år 15 efter infusion af lægemiddelprodukt og ved sidste opfølgning	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Tid fra lægemiddelinfusion til opnåelse af transfusionsuafhængighed (i forældreundersøgelse eller undersøgelse LTF-303) Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Varighed af transfusionsuafhængighed Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Vægtet gennemsnitlig Hb under transfusionsuafhængighed Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Tid fra lægemiddelproduktinfusion til sidste pRBC-transfusion (i moderstudie eller undersøgelse LTF-303) Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Tid fra sidste pRBC-transfusion (i forældreundersøgelse eller undersøgelse LTF-303) til sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Vægtet gennemsnitlig nadir Hb fra 6 måneder efter lægemiddelinfusion (moderundersøgelse) til sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Vægtet gennemsnitlig nadir Hb fra 6 måneder efter lægemiddelinfusion (moderundersøgelse) til sidste opfølgning sammenlignet med det vægtede gennemsnitlige nadir Hb i løbet af de 2 år forud for moderstudieindskrivning	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ikke-understøttede totale Hb-niveauer over tid gennem sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Ikke-understøttet totalt Hb-niveau er defineret som det totale Hb-måleniveau uden akutte eller kroniske pRBC-transfusioner inden for 60 dage før måledatoen.	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 10 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15 Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 11 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15 Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 12 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15 Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 13 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15 Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 14 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15 Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Leverjernindhold (LIC) ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)/Superconducting Quantum Interference Device (SQUID) over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline i LIC ved MR/SQUID over tid på årlige tidspunkter til sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Cardiac T2* ved MR over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline i hjerte-T2* ved MR over tid på årlige tidspunkter til sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Serumferritin over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline i serumferritin over tid på årlige tidspunkter til sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antal forsøgspersoner, der stoppede jernkelation efter DP-infusion Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Defineret som forsøgspersoner, der stoppede jernkelering eller aldrig genstartede chelering efter DP-infusion.	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antal forsøgspersoner, der stoppede jernkelering i mindst 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Tid fra standsning af chelation til sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Blandt forsøgspersoner, der aldrig genstarter chelation efter DP-infusion.	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner, der bruger flebotomiterapi efter infusion af lægemiddelprodukt Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Årlig frekvens af brug af flebotomiterapi Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Årlig frekvens af flebotomiterapibrug er defineret som antallet af procedurer pr. år, beregnet fra DP-infusion til sidste opfølgning.	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Retikulocyttal over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i retikulocyttal på årlige tidspunkter til sidste opfølgning Tidsramme: 15 år efter lægemiddelinfusion	Baseline defineret som værdi tættest på, men før, konditionering i forældreundersøgelse.	15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgsperson med nukleeret RBC over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion		Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i patientrapporteret resultat (PRO) som vurderet af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS) Score Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion		5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra Baseline i PRO som vurderet af EuroQol-5D Youth version (EQ-5D-Y) Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion		5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i PRO som vurderet af EuroQol-5D (EQ-5D-3L) Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion		5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i PRO som vurderet ved funktionel vurdering af kræftterapi-knoglemarvstransplantation (FACT-BMT) spørgeskemascore Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion		5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i PRO som vurderet af Short Form-36 Health Survey (SF-36) Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion		5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring i annualiseret pRBC-transfusionsvolumen (blandt forsøgspersoner, der opnåede TI), fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Reduktion i annualiseret pRBC-transfusionsvolumen (ml/kg/år) fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning på mindst 50 %, 60 %, 75 %, 90 % eller 100 % sammenlignet med til den årlige pRBC-transfusionsvolumen i løbet af de 2 år forud for tilmelding til forældreundersøgelsen	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Årlig pRBC-transfusionsvolumen, fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Årlig pRBC-transfusionsvolumen (ml/kg/år fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning sammenlignet med de årlige krav til pRBC-transfusion i løbet af de 2 år forud for moderstudieindskrivning	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
pRBC-transfusionsfrekvens, fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion	Annualiseret pRBC-frekvens (antal/år) fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning sammenlignet med de årlige krav til pRBC-transfusion i løbet af de 2 år forud for moderstudieindskrivning	Op til 15 år efter lægemiddelinfusion

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi behandlet med ex vivo genterapi