Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi behandlet med ex vivo genterapi

7. april 2025 opdateret af: bluebird bio

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi behandlet med ex vivo genterapi ved hjælp af autologe hæmatopoietiske stamceller transduceret med en lentiviral vektor

Dette er et multicenter, langsigtet sikkerheds- og effektopfølgningsstudie for forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som er blevet behandlet med ex vivo genterapilægemiddel i biosponsorerede kliniske undersøgelser af blåfugle. Efter at have afsluttet det kliniske moderstudie (ca. 2 år), vil kvalificerede forsøgspersoner blive fulgt i yderligere 13 år i i alt 15 år efter infusion af lægemidlet. Intet forsøgslægemiddel vil blive administreret i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

66

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Sydney, Australien
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig
      • Paris, Frankrig
  • Grækenland
      • Thessaloníki, Grækenland
  • Italien
      • Rome, Italien
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi, som er blevet behandlet med ex vivo genterapiprodukt i biosponsorerede kliniske undersøgelser af blåfugle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tilvejebringelse af skriftligt informeret samtykke til denne undersøgelse fra forsøgspersoner eller, hvis det er relevant, forsøgspersonens forældre/værge(r)
  • Behandlet med lægemiddel til behandling af hæmoglobinopati i en blåfugl biosponsoreret klinisk undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  • Der er ingen eksklusionskriterier for denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Personer med transfusionsafhængig β-thalassæmi
Langtidsopfølgning for deltagere behandlet med ex vivo genterapi-produkt i relevante blåfugle biosponsorerede kliniske forældreforsøg, og som indvilligede i at deltage i denne undersøgelse. Deltagerne vil blive fulgt i denne undersøgelse i 13 år (i alt 15 års opfølgning efter lægemiddelinfusion i forældreundersøgelserne)
Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger

Genetisk: Intet interventionslægemiddel anvendt i denne opfølgende undersøgelse

Deltagerne modtog en enkelt IV-infusion af LentiGlobin BB305 lægemiddelprodukt i forældreundersøgelserne. Måling af vektorkopinummer (VCN), sikkerhedsevalueringer, sygdomsspecifikke vurderinger og vurderinger til overvågning af langsigtede virkninger af autolog transplantation udføres i denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antallet af forsøgspersoner med maligniteter
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antallet af forsøgspersoner med immun-relaterede AE'er
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antallet af forsøgspersoner med nye eller forværrede hæmatologiske lidelser
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antallet af forsøgspersoner med nye eller forværrede neurologiske lidelser
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
βA-T87Q-globinekspression
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Median (min, max) βA-T87Q-globinekspression
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner behandlet med beti-cel, som opnåede transfusionsuafhængighed (TI)
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner, der opnåede TI, defineret som en vægtet gennemsnitlig Hb ≥ 9 g/dL uden nogen transfusion af pakkede røde blodlegemer (pRBC) i en sammenhængende periode på ≥ 12 måneder på et hvilket som helst tidspunkt efter lægemiddelinfusion i moderstudie og/eller undersøgelse LTF-303
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner behandlet med beti-cel, som opnåede transfusionsuafhængighed på årlige tidspunkter
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner behandlet med beti-cel, som opnåede TI på årlige tidspunkter, herunder år 5, år 10 og år 15 efter infusion af lægemiddelprodukt og ved sidste opfølgning
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Tid fra lægemiddelinfusion til opnåelse af transfusionsuafhængighed (i forældreundersøgelse eller undersøgelse LTF-303)
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Varighed af transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Vægtet gennemsnitlig Hb under transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Tid fra lægemiddelproduktinfusion til sidste pRBC-transfusion (i moderstudie eller undersøgelse LTF-303)
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Tid fra sidste pRBC-transfusion (i forældreundersøgelse eller undersøgelse LTF-303) til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Vægtet gennemsnitlig nadir Hb fra 6 måneder efter lægemiddelinfusion (moderundersøgelse) til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Vægtet gennemsnitlig nadir Hb fra 6 måneder efter lægemiddelinfusion (moderundersøgelse) til sidste opfølgning sammenlignet med det vægtede gennemsnitlige nadir Hb i løbet af de 2 år forud for moderstudieindskrivning
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ikke-understøttede totale Hb-niveauer over tid gennem sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ikke-understøttet totalt Hb-niveau er defineret som det totale Hb-måleniveau uden akutte eller kroniske pRBC-transfusioner inden for 60 dage før måledatoen.
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 10 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 11 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 12 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 13 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner med ikke-understøttede totale Hb-niveauer ≥ 14 g/dL over tid gennem sidste opfølgning, inklusive år 5, år 10 og år 15
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Leverjernindhold (LIC) ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)/Superconducting Quantum Interference Device (SQUID) over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline i LIC ved MR/SQUID over tid på årlige tidspunkter til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Cardiac T2* ved MR over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline i hjerte-T2* ved MR over tid på årlige tidspunkter til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Serumferritin over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra forældreundersøgelsens baseline i serumferritin over tid på årlige tidspunkter til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antal forsøgspersoner, der stoppede jernkelation efter DP-infusion
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Defineret som forsøgspersoner, der stoppede jernkelering eller aldrig genstartede chelering efter DP-infusion.
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Antal forsøgspersoner, der stoppede jernkelering i mindst 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Tid fra standsning af chelation til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Blandt forsøgspersoner, der aldrig genstarter chelation efter DP-infusion.
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgspersoner, der bruger flebotomiterapi efter infusion af lægemiddelprodukt
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Årlig frekvens af brug af flebotomiterapi
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Årlig frekvens af flebotomiterapibrug er defineret som antallet af procedurer pr. år, beregnet fra DP-infusion til sidste opfølgning.
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Retikulocyttal over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i retikulocyttal på årlige tidspunkter til sidste opfølgning
Tidsramme: 15 år efter lægemiddelinfusion
Baseline defineret som værdi tættest på, men før, konditionering i forældreundersøgelse.
15 år efter lægemiddelinfusion
Andel af forsøgsperson med nukleeret RBC over tid på årlige tidspunkter gennem sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra Baseline i PRO som vurderet af EuroQol-5D Youth version (EQ-5D-Y)
Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion
5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i PRO som vurderet af EuroQol-5D (EQ-5D-3L)
Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion
5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i PRO som vurderet ved funktionel vurdering af kræftterapi-knoglemarvstransplantation (FACT-BMT) spørgeskemascore
Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion
5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i PRO som vurderet af Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Tidsramme: 5 år efter lægemiddelinfusion
5 år efter lægemiddelinfusion
Ændring i annualiseret pRBC-transfusionsvolumen (blandt forsøgspersoner, der opnåede TI), fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Reduktion i annualiseret pRBC-transfusionsvolumen (ml/kg/år) fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning på mindst 50 %, 60 %, 75 %, 90 % eller 100 % sammenlignet med til den årlige pRBC-transfusionsvolumen i løbet af de 2 år forud for tilmelding til forældreundersøgelsen
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Årlig pRBC-transfusionsvolumen, fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Årlig pRBC-transfusionsvolumen (ml/kg/år fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning sammenlignet med de årlige krav til pRBC-transfusion i løbet af de 2 år forud for moderstudieindskrivning
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
pRBC-transfusionsfrekvens, fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning
Tidsramme: Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Annualiseret pRBC-frekvens (antal/år) fra 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt (moderundersøgelse) til sidste opfølgning sammenlignet med de årlige krav til pRBC-transfusion i løbet af de 2 år forud for moderstudieindskrivning
Op til 15 år efter lægemiddelinfusion
Ændring fra baseline i patientens rapporterede resultat (PRO) som vurderet af pædiatrisk livskvalitet (PEDSQL
Tidsramme: 5 år efter produktinfusion efter lægemidler
5 år efter produktinfusion efter lægemidler

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

bluebird bio

Efterforskere

  • Studieleder: Himal L Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2035

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2015

Først opslået (Anslået)

17. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LTF-303

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Bluebird bio er forpligtet til gennemsigtighed, og passende afidentificerede datasæt på emneniveau og understøttende dokumenter kan deles, efter at alle deltagere har gennemført undersøgelsesdeltagelsen og efter opnåelse af gældende markedsføringsgodkendelser forbundet med en given undersøgelse og i overensstemmelse med kriterier fastsat af bluebird bio og/ eller industriens bedste praksis for at bevare privatlivets fred for studiedeltagere. For forespørgsler, kontakt os venligst på datasharing@bluebirdbio.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner