Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Myeloablativ konditionering, profylaktisk defibrotid og Haplo AlloSCT til patienter med seglcellesygdom (NYMC-571)

24. juli 2026 opdateret af: Mitchell Cairo, New York Medical College

Sikkerhed og effekt af profylaktisk defibrotid hos børn, unge og unge voksne med seglcellesygdom eller beta-thalassæmi efter MAC og haploidentisk stamcelletransplantation ved brug af CD34 berigelse og T-celle (CD3) addback

Dette er et opfølgende forsøg til NYMC 526 (NCT01461837) for at vurdere sikkerheden, effektiviteten og toksiciteten af ​​administration af Defibrotide-profylakse til højrisiko seglcelle- eller beta-thalassæmipatienter, der gennemgår en familiær haploidentisk allogen stamcelletransplantation med CD-34-berigelse. tilføjelse. Denne patientpopulation har historisk set en risiko for at udvikle sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS), og Defibrotide har vist effekt ved behandling af SOS. Finansieringskilden er FDA OOPD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California Los Angeles
        • Ledende efterforsker:
          • Theodore B Moore, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-0278
    • New York
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mitchell S Cairo, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Julie A Talano, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Sygdom: Homozygot hæmoglobin S sygdom eller hæmoglobin S B0/+ thalassemi eller hæmoglobin SC sygdom eller Beta thalassæmi intermedia/majora
  • Patienter skal demonstrere en eller flere af følgende seglcellesygdomskomplikationer (eller patienter i kohorte 2 kan i stedet opfylde andre højrisikokriterier)
  • Klinisk signifikant neurologisk hændelse (slagtilfælde) eller ethvert neurologisk underskud, der varer >24 timer, der er ledsaget af et infarkt på cerebral MR
  • Akut thoraxsyndrom i de foregående to års periode forud for indskrivningen, som har fejlet, været ikke-kompatibel eller afvist hydroxyurinstofbehandling, eller før kronisk RBC-transfusionsbehandling, udvekslingstransfusion eller erytrocytferese.
  • Tilbagevendende smertefulde hændelser (mindst 3 i de 2 år forud for indskrivning eller før kronisk kronisk RBC-transfusionsterapi, udvekslingstransfusion eller erytrocytferese).
  • Unormal TCD-undersøgelse, der kræver start på kronisk transfusionsterapi og/eller udvekslingstransfusioner.
  • Mindst én stille infarktlæsion på en MR-scanning af hovedet. Eller (direkte eller sandsynligvis relateret til SCD)
  • Seglcelle nefropati;
  • Miltsekvestration, der kræver RBC-transfusion;
  • Aplastisk krise, der kræver RBC-transfusion;
  • Avaskulær nekrose af hoften diagnosticeret ved MR;
  • To episoder eller flere af bensår;
  • Tilbagevendende priapisme.

  • Dactylitis hos spædbørn.

    • ELLER KUN for kohorte #2: Patienten skal være mellem 18 og 34,99 år, patienter skal demonstrere mindst to af følgende:
  • WBC > 13.500 celler/mikroliter ved baseline, når den ikke er akut syg (ved to separate lejligheder) > 2 uger efter en VOC-hændelse eller hospitalsindlæggelse.
  • Tricuspid Regurgitant Jet Velocity (TRV) > 3,0 m/s
  • Kræver kroniske månedlige transfusioner (> 12 transfusioner i løbet af 12 måneder)
  • Historie om sepsis
  • N-terminalt pro-hjerne-natriuretisk peptid (NT-proBNP) > 160 ng/L ved klinisk baseline, når det ikke er akut syg eller indlagt.
  • alle patienter skal opfylde sygdom, alder, organfunktion og donorkriterier;

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der samtidig får systemiske antikoagulantia og/eller fibrinolytiske behandlinger.
  • Patienter med en tidligere kendt overfølsomhedsreaktion over for defibrotid.
  • Kvinder, der er gravide eller ammer, er ikke berettigede
  • SCD Patienter med dokumenteret ukontrolleret infektion på tidspunktet for studiestart er ikke kvalificerede.
  • SCD-patienter, som har en upåvirket HLA-matchet familiedonor, der er villig til at gå videre til donation, vil ikke være berettiget til denne undersøgelse.
  • Karnofsky eller Lansky (tilpasset alder) Præstationsscore <50 % (hemiplegi alene sekundært til et tidligere slagtilfælde er ikke en udelukkelse)
  • Påvist manglende overholdelse af lægebehandling.
  • Patienter med klinisk signifikant fibrose eller cirrose i leveren vil ikke være berettiget.
  • Patienter, der tidligere har modtaget en HSCT, vil ikke være berettigede.
  • Patienter med kontraindikationer til brugen af ​​defibrotid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
Medicin: Defibrotide
defibrotid vil blive givet profylaktisk før AlloSCT for at bestemme, om det nedsætter forekomsten af ​​SOS i denne højrisikopopulation, og for at fastslå, at det er sikkert og muligt at give sammen med myeloimmunoablativ behandling og allogen transplantation.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alle patienter vil blive overvåget for kendte og ukendte bivirkninger af defibrotid med daglige fysiske undersøgelser, mens de er på hospitalet og derefter efter behov ud over daglige laboratorieværdier inklusive kemi, hæmatologiske laboratorier efter behov
Tidsramme: 100 dage
Patienterne vil få Defibrotide-profylakse, der starter 10 dage før stamcelleinfusionen med 6,25 mg/kg IV hver 6. time og fortsætter til og med dag +21.
100 dage
Alle patienter vil blive overvåget for udviklingen af ​​SOS.
Tidsramme: 1 år
Alle patienter vil få daglige laboratorieværdier, mens de er i patienter og derefter efter behov for at overvåge for stigning i leverfunktionsprøver og andre unormale kemi- eller hæmatologiske værdier. Billeddannelse på leveren vil blive udført efter behov for at afgøre, om de udvikler SOS med defibrotid.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
New York Medical College

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Johns Hopkins University
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. februar 2016

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NYMC 571
  • 7837 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: OPD)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger