Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kondycjonowanie mieloablacyjne, profilaktyczny defibrotyd i Haplo AlloSCT u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (NYMC-571)

24 lipca 2026 zaktualizowane przez: Mitchell Cairo, New York Medical College

Bezpieczeństwo i skuteczność profilaktycznego stosowania defibrotydu u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub talasemią beta po przeszczepieniu MAC i haploidentycznych komórek macierzystych z wykorzystaniem wzbogacenia CD34 i dodania limfocytów T (CD3)

Jest to kontynuacja badania NYMC 526 (NCT01461837) w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i toksyczności profilaktyki defibrotydem u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub talasemią beta wysokiego ryzyka poddawanych rodzinnemu haploidentycznemu allogenicznemu przeszczepowi komórek macierzystych ze wzbogaceniem w CD34 i limfocytami T dodatek. Historycznie ta populacja pacjentów była narażona na ryzyko rozwoju sinusoidalnego zespołu obturacyjnego (SOS), a defibrotyd wykazał skuteczność w leczeniu SOS. Źródłem finansowania jest FDA OOPD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
40

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • University of California Los Angeles
        • Główny śledczy:
          • Theodore B Moore, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-0278
    • New York
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Rekrutacyjny
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mitchell S Cairo, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Julie A Talano, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choroba: choroba homozygotycznej hemoglobiny S lub talasemia hemoglobiny S B0/+ lub choroba hemoglobiny SC lub talasemia beta pośrednia/majora
  • Pacjenci muszą wykazywać jedno lub więcej z następujących powikłań niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (lub pacjenci w Kohorcie 2 mogą zamiast tego spełniać inne kryteria wysokiego ryzyka)
  • Klinicznie istotne zdarzenie neurologiczne (udar) lub jakikolwiek ubytek neurologiczny trwający >24 godziny, któremu towarzyszy zawał w MRI mózgu
  • Ostry zespół klatki piersiowej w ciągu ostatnich dwóch lat przed włączeniem do badania, u których leczenie hydroksymocznikiem zakończyło się niepowodzeniem, nieprzestrzeganiem zaleceń lub odmową lub przed przewlekłą transfuzją krwinek czerwonych, transfuzją wymienną lub ferezą erytrocytów.
  • Nawracające bolesne zdarzenia (co najmniej 3 w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania lub przed przewlekłą transfuzją krwinek czerwonych, transfuzją wymienną lub ferezą erytrocytów).
  • Nieprawidłowe badanie TCD wymagające rozpoczęcia przewlekłej transfuzji i/lub transfuzji wymiennych.
  • Co najmniej jedna niema zmiana zawałowa w badaniu rezonansem magnetycznym głowy. Lub (bezpośrednio lub prawdopodobnie związane z SCD)
  • nefropatia sierpowatokrwinkowa;
  • Sekwestracja śledziony wymagająca transfuzji krwinek czerwonych;
  • Kryzys aplastyczny wymagający transfuzji krwinek czerwonych;
  • Martwica jałowa stawu biodrowego rozpoznana za pomocą rezonansu magnetycznego;
  • Dwa lub więcej epizodów owrzodzeń nóg;
  • Nawracający priapizm.

  • Niemowlęce zapalenie palców.

    • LUB TYLKO dla kohorty 2: Pacjent musi być w wieku od 18 do 34,99 lat, pacjenci muszą wykazać co najmniej dwa z następujących warunków:
  • WBC > 13 500 komórek/mikrolitr na początku badania, gdy nie jest to ostra choroba (dwa różne przypadki) > 2 tygodnie od zdarzenia związanego z lotnymi związkami organicznymi lub hospitalizacji.
  • Prędkość strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej (TRV) > 3,0 m/s
  • Wymagające przewlekłych comiesięcznych transfuzji (> 12 transfuzji w ciągu 12 miesięcy)
  • Historia sepsy
  • N-końcowy pro-mózgowy peptyd natriuretyczny (NT-proBNP) > 160 ng/l na początku badania klinicznego, gdy nie jest w stanie ostrym ani nie jest hospitalizowany.
  • wszyscy pacjenci muszą spełniać kryteria choroby, wieku, funkcji narządu i dawcy;

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci otrzymujący jednocześnie ogólnoustrojowe leki przeciwzakrzepowe i (lub) leki fibrynolityczne.
  • Pacjenci ze znaną wcześniej reakcją nadwrażliwości na defibrotyd.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie kwalifikują się
  • SCD Pacjenci z udokumentowaną niekontrolowaną infekcją w momencie włączenia do badania nie kwalifikują się.
  • Do tego badania nie kwalifikują się pacjenci z SCD, którzy mają dawcę rodzinnego zgodnego pod względem HLA, który nie jest dotknięty chorobą i który chce przystąpić do dawstwa.
  • Karnofsky'ego lub Lansky'ego (odpowiedni do wieku) Wynik wydajności <50% (sama porażenie połowicze wtórne do poprzedniego udaru nie jest wykluczeniem)
  • Wykazano brak przestrzegania opieki medycznej.
  • Pacjenci z klinicznie istotnym zwłóknieniem lub marskością wątroby nie będą się kwalifikować.
  • Pacjenci, którzy wcześniej przeszli HSCT, nie będą się kwalifikować.
  • Pacjenci z przeciwwskazaniami do stosowania defibrotydu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
Lek: Defibrotyd
defibrotyd zostanie podany profilaktycznie przed AlloSCT w celu ustalenia, czy zmniejsza częstość występowania SOS w tej populacji wysokiego ryzyka oraz ustalenia, czy podawanie wraz z terapią mieloimmunoablacyjną i przeszczepem allogenicznym jest bezpieczne i wykonalne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszyscy pacjenci będą monitorowani pod kątem znanych i nieznanych skutków ubocznych defibrotydu poprzez codzienne badania fizykalne podczas pobytu w szpitalu, a następnie w razie potrzeby oprócz codziennych wartości laboratoryjnych, w tym chemii, laboratoriów hematologicznych w razie potrzeby
Ramy czasowe: 100 dni
Pacjenci otrzymają profilaktykę defibrotydem, zaczynając 10 dni przed infuzją komórek macierzystych w dawce 6,25 mg/kg IV co 6 godzin i kontynuując do Dnia +21.
100 dni
Wszyscy pacjenci będą monitorowani pod kątem rozwoju SOS.
Ramy czasowe: 1 rok
Wszyscy pacjenci otrzymają codzienne wartości laboratoryjne podczas pobytu u pacjentów, a następnie w razie potrzeby w celu monitorowania podwyższenia wyników testów czynnościowych wątroby i innych nieprawidłowych wartości biochemicznych lub hematologicznych. Obrazowanie wątroby zostanie wykonane w razie potrzeby w celu ustalenia, czy rozwinie się SOS z defibrotydem.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
New York Medical College

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Johns Hopkins University
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 stycznia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 lutego 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 lutego 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NYMC 571
  • 7837 (Inny numer grantu/finansowania: OPD)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami