Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Myeloablativ konditionering, profylaktisk defibrotid og Haplo AlloSCT til patienter med seglcellesygdom (NYMC-571)

20. maj 2025 opdateret af: Mitchell Cairo, New York Medical College

Sikkerhed og effekt af profylaktisk defibrotid hos børn, unge og unge voksne med seglcellesygdom eller beta-thalassæmi efter MAC og haploidentisk stamcelletransplantation ved brug af CD34 berigelse og T-celle (CD3) addback

Dette er et opfølgende forsøg til NYMC 526 (NCT01461837) for at vurdere sikkerheden, effektiviteten og toksiciteten af ​​administration af Defibrotide-profylakse til højrisiko seglcelle- eller beta-thalassæmipatienter, der gennemgår en familiær haploidentisk allogen stamcelletransplantation med CD-34-berigelse. tilføjelse. Denne patientpopulation har historisk set en risiko for at udvikle sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS), og Defibrotide har vist effekt ved behandling af SOS. Finansieringskilden er FDA OOPD.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California Los Angeles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Theodore B Moore, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-0278
    • New York
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mitchell S Cairo, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Julie A Talano, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Sygdom: Homozygot hæmoglobin S sygdom eller hæmoglobin S B0/+ thalassemi eller hæmoglobin SC sygdom eller Beta thalassæmi intermedia/majora
  • Patienter skal demonstrere en eller flere af følgende seglcellesygdomskomplikationer (eller patienter i kohorte 2 kan i stedet opfylde andre højrisikokriterier)
  • Klinisk signifikant neurologisk hændelse (slagtilfælde) eller ethvert neurologisk underskud, der varer >24 timer, der er ledsaget af et infarkt på cerebral MR
  • Akut thoraxsyndrom i de foregående to års periode forud for indskrivningen, som har fejlet, været ikke-kompatibel eller afvist hydroxyurinstofbehandling, eller før kronisk RBC-transfusionsbehandling, udvekslingstransfusion eller erytrocytferese.
  • Tilbagevendende smertefulde hændelser (mindst 3 i de 2 år forud for indskrivning eller før kronisk kronisk RBC-transfusionsterapi, udvekslingstransfusion eller erytrocytferese).
  • Unormal TCD-undersøgelse, der kræver start på kronisk transfusionsterapi og/eller udvekslingstransfusioner.
  • Mindst én stille infarktlæsion på en MR-scanning af hovedet. Eller (direkte eller sandsynligvis relateret til SCD)
  • Seglcelle nefropati;
  • Miltsekvestration, der kræver RBC-transfusion;
  • Aplastisk krise, der kræver RBC-transfusion;
  • Avaskulær nekrose af hoften diagnosticeret ved MR;
  • To episoder eller flere af bensår;
  • Tilbagevendende priapisme.

  • Dactylitis hos spædbørn.

    • ELLER KUN for kohorte #2: Patienten skal være mellem 18 og 34,99 år, patienter skal demonstrere mindst to af følgende:
  • WBC > 13.500 celler/mikroliter ved baseline, når den ikke er akut syg (ved to separate lejligheder) > 2 uger efter en VOC-hændelse eller hospitalsindlæggelse.
  • Tricuspid Regurgitant Jet Velocity (TRV) > 3,0 m/s
  • Kræver kroniske månedlige transfusioner (> 12 transfusioner i løbet af 12 måneder)
  • Historie om sepsis
  • N-terminalt pro-hjerne-natriuretisk peptid (NT-proBNP) > 160 ng/L ved klinisk baseline, når det ikke er akut syg eller indlagt.
  • alle patienter skal opfylde sygdom, alder, organfunktion og donorkriterier;

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der samtidig får systemiske antikoagulantia og/eller fibrinolytiske behandlinger.
  • Patienter med en tidligere kendt overfølsomhedsreaktion over for defibrotid.
  • Kvinder, der er gravide eller ammer, er ikke berettigede
  • SCD Patienter med dokumenteret ukontrolleret infektion på tidspunktet for studiestart er ikke kvalificerede.
  • SCD-patienter, som har en upåvirket HLA-matchet familiedonor, der er villig til at gå videre til donation, vil ikke være berettiget til denne undersøgelse.
  • Karnofsky eller Lansky (tilpasset alder) Præstationsscore <50 % (hemiplegi alene sekundært til et tidligere slagtilfælde er ikke en udelukkelse)
  • Påvist manglende overholdelse af lægebehandling.
  • Patienter med klinisk signifikant fibrose eller cirrose i leveren vil ikke være berettiget.
  • Patienter, der tidligere har modtaget en HSCT, vil ikke være berettigede.
  • Patienter med kontraindikationer til brugen af ​​defibrotid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Defibrotid profylakse
defibrotid vil blive givet før og under myeloablativ immunterapi konditionering (MAIC) efterfulgt af familiær haploidentisk (FHI) allogen stamcelletransplantation (AlloSCT) med CD34 berigelse og t-celle addback hos patienter med højrisiko seglcellesygdom eller beta-thalassæmi til reduceret risikoen og hastigheden for udvikling af sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS).
Medicin: Defibrotide
defibrotid vil blive givet profylaktisk før AlloSCT for at bestemme, om det nedsætter forekomsten af ​​SOS i denne højrisikopopulation, og for at fastslå, at det er sikkert og muligt at give sammen med myeloimmunoablativ behandling og allogen transplantation.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alle patienter vil blive overvåget for kendte og ukendte bivirkninger af defibrotid med daglige fysiske undersøgelser, mens de er på hospitalet og derefter efter behov ud over daglige laboratorieværdier inklusive kemi, hæmatologiske laboratorier efter behov
Tidsramme: 100 dage
Patienterne vil få Defibrotide-profylakse, der starter 10 dage før stamcelleinfusionen med 6,25 mg/kg IV hver 6. time og fortsætter til og med dag +21.
100 dage
Alle patienter vil blive overvåget for udviklingen af ​​SOS.
Tidsramme: 1 år
Alle patienter vil få daglige laboratorieværdier, mens de er i patienter og derefter efter behov for at overvåge for stigning i leverfunktionsprøver og andre unormale kemi- eller hæmatologiske værdier. Billeddannelse på leveren vil blive udført efter behov for at afgøre, om de udvikler SOS med defibrotid.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

New York Medical College

Samarbejdspartnere

Johns Hopkins University
Baylor College of Medicine
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
Medical College of Wisconsin
Tufts Medical Center
Children's Hospital Los Angeles

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2016

Først opslået (Anslået)

5. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NYMC 571
  • 4090 (OPD)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Defibrotide

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner