Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Myeloablative Konditionierung, prophylaktisches Defibrotid und Haplo AlloSCT für Patienten mit Sichelzellanämie (NYMC-571)

24. Juli 2026 aktualisiert von: Mitchell Cairo, New York Medical College

Sicherheit und Wirksamkeit von prophylaktischem Defibrotid bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit Sichelzellanämie oder Beta-Thalassämie nach MAC und haploidentischer Stammzelltransplantation unter Verwendung von CD34-Anreicherung und T-Zell (CD3) Addback

Dies ist eine Folgestudie zu NYMC 526 (NCT01461837) zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Toxizität der Verabreichung von Defibrotide zur Prophylaxe bei Hochrisiko-Sichelzellen- oder Beta-Thalassämie-Patienten, die sich einer familiären haploidentischen allogenen Stammzelltransplantation mit CD34-Anreicherung und T-Zellen unterziehen Ergänzung. Bei dieser Patientenpopulation besteht historisch gesehen ein Risiko, ein sinusoidales obstruktives Syndrom (SOS) zu entwickeln, und Defibrotide hat seine Wirksamkeit bei der Behandlung von SOS gezeigt. Die Finanzierungsquelle ist FDA OOPD.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
40

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • University of California Los Angeles
        • Hauptermittler:
          • Theodore B Moore, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610-0278
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Rekrutierung
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mitchell S Cairo, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Julie A Talano, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Krankheit: Homozygote Hämoglobin-S-Krankheit oder Hämoglobin-S-B0/+-Thalassämie oder Hämoglobin-SC-Krankheit oder Beta-Thalassämie intermedia/majora
  • Patienten müssen eine oder mehrere der folgenden Sichelzellanämie-Komplikationen aufweisen (oder Patienten in Kohorte 2 können stattdessen andere Hochrisikokriterien erfüllen)
  • Klinisch signifikantes neurologisches Ereignis (Schlaganfall) oder jedes neurologische Defizit, das > 24 Stunden anhält und von einem Infarkt im zerebralen MRT begleitet wird
  • Akutes Thoraxsyndrom in den vorangegangenen zwei Jahren vor der Einschreibung, die eine Hydroxyurea-Behandlung nicht eingehalten oder abgelehnt haben, oder vor einer chronischen Erythrozyten-Transfusionstherapie, Austauschtransfusion oder Erythrozytenpherese.
  • Wiederkehrende schmerzhafte Ereignisse (mindestens 3 in den 2 Jahren vor der Einschreibung oder vor einer chronischen chronischen RBC-Transfusionstherapie, Austauschtransfusion oder Erythrozytenpherese).
  • Anormale TCD-Studie, die den Beginn einer chronischen Transfusionstherapie und/oder Austauschtransfusionen erfordert.
  • Mindestens eine stille Infarktläsion auf einem MRT-Scan des Kopfes. Oder (direkt oder wahrscheinlich im Zusammenhang mit SCD)
  • Sichelzellennephropathie;
  • Milzsequestrierung, die eine Erythrozytentransfusion erfordert;
  • Aplastische Krise, die eine Erythrozytentransfusion erfordert;
  • Avaskuläre Nekrose der Hüfte, diagnostiziert durch MRT;
  • Zwei oder mehr Episoden von Beingeschwüren;
  • Wiederkehrender Priapismus.

  • Infant Daktylitis.

    • ODER NUR für Kohorte Nr. 2: Der Patient muss zwischen 18 und 34,99 Jahre alt sein, die Patienten müssen mindestens zwei der folgenden Eigenschaften aufweisen:
  • WBC > 13.500 Zellen/Mikroliter zu Studienbeginn, wenn nicht akut krank (bei zwei getrennten Gelegenheiten) > 2 Wochen nach einem VOC-Ereignis oder Krankenhausaufenthalt.
  • Trikuspidal-Regurgitant-Jet-Geschwindigkeit (TRV) > 3,0 m/s
  • Erfordernis chronischer monatlicher Transfusionen (> 12 Transfusionen in den 12 Monaten)
  • Geschichte der Sepsis
  • N-terminales natriuretisches Peptid pro Gehirn (NT-proBNP) > 160 ng/l bei klinischer Baseline, wenn nicht akut krank oder hospitalisiert.
  • alle Patienten müssen die Krankheits-, Alters-, Organfunktions- und Spenderkriterien erfüllen;

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die gleichzeitig systemische Antikoagulanzien und/oder fibrinolytische Therapien erhalten.
  • Patienten mit einer zuvor bekannten Überempfindlichkeitsreaktion auf Defibrotid.
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen, sind nicht teilnahmeberechtigt
  • SCD-Patienten mit dokumentierter unkontrollierter Infektion zum Zeitpunkt des Studieneintritts sind nicht teilnahmeberechtigt.
  • SCD-Patienten, die einen nicht betroffenen HLA-Familienspender haben, der bereit ist, mit der Spende fortzufahren, sind für diese Studie nicht geeignet.
  • Karnofsky oder Lansky (altersentsprechend) Performance Score <50 % (Hemiplegie allein als Folge eines vorangegangenen Schlaganfalls ist kein Ausschluss)
  • Nachweisliche mangelnde Einhaltung der medizinischen Versorgung.
  • Patienten mit klinisch signifikanter Fibrose oder Leberzirrhose kommen nicht in Frage.
  • Patienten, die zuvor eine HSCT erhalten haben, sind nicht teilnahmeberechtigt.
  • Patienten mit Kontraindikationen für die Anwendung von Defibrotid

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
Arzneimittel: Defibrotid
Defibrotide wird vor der AlloSCT prophylaktisch verabreicht, um festzustellen, ob es die Inzidenz von SOS in dieser Hochrisikopopulation verringert, und um festzustellen, ob es sicher und machbar ist, es zusammen mit einer myeloimmunablativen Therapie und einer allogenen Transplantation zu verabreichen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Alle Patienten werden auf bekannte und unbekannte Nebenwirkungen von Defibrotid mit täglichen körperlichen Untersuchungen während des Krankenhausaufenthalts und dann nach Bedarf zusätzlich zu täglichen Laborwerten, einschließlich chemischer und hämatologischer Laborwerte, nach Bedarf überwacht
Zeitfenster: 100 Tage
Die Patienten erhalten eine Defibrotid-Prophylaxe, beginnend 10 Tage vor der Stammzelleninfusion mit 6,25 mg/kg i.v. alle 6 h und fortgesetzt bis Tag +21.
100 Tage
Alle Patienten werden auf die Entwicklung von SOS überwacht.
Zeitfenster: 1 Jahr
Alle Patienten erhalten tägliche Laborwerte, während sie Patienten sind, und dann nach Bedarf, um eine Erhöhung der Leberfunktionstests und andere abnormale chemische oder hämatologische Werte zu überwachen. Bei Bedarf wird eine Bildgebung der Leber durchgeführt, um festzustellen, ob sie SOS mit Defibrotid entwickeln.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
New York Medical College

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Johns Hopkins University
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juli 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Januar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Februar 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Februar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NYMC 571
  • 7837 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: OPD)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten