Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Parkinsons tidlige stadie med deferipron (SKY)

13. marts 2024 opdateret af: ApoPharma

En dosisvarierende undersøgelse af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af deferipron-tabletter med forsinket frigivelse hos patienter med Parkinsons sygdom

Målet med denne undersøgelse er at evaluere virkningerne af deferipron, et jernchelaterende lægemiddel, hos patienter med Parkinsons sygdom. Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en af ​​fire forskellige doser af deferipron eller placebo og vil tage det tildelte undersøgelsesprodukt to gange dagligt i ni måneder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil inkludere 140 patienter, som er blevet diagnosticeret med Parkinsons sygdom inden for de sidste 3 år, og som i øjeblikket tager antiparkinsonmedicin. Der er fire dosiskohorter, hvor patienter i hver kohorte får enten deferipron-tabletter eller placebo. Ved baseline-besøget vil deltagerne blive randomiseret til en dosiskohorte og til enten aktivt produkt eller placebo inden for denne kohorte og vil tage det tildelte undersøgelsesprodukt to gange dagligt i 9 måneder. De vil vende tilbage til undersøgelsesstedet for vurderinger i måned 1, 2, 3, 4, 5, 6 og 9, og skal have deres blodtal kontrolleret ugentligt, enten på undersøgelsesstedet eller et lokalt laboratorium.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
140

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Toronto Western Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Bury, Det Forenede Kongerige
        • Fairfield General Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Charing Cross Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Newcastle Clinical Ageing Research Unit
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige
        • Derriford Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Det Forenede Kongerige
        • Royal Devon & Exeter Hospital
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
      • Creteil, Frankrig
        • Hopital Henri Mondor
      • Lille, Frankrig
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrig
        • CHU Dupuytren
      • Lyon, Frankrig
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Montpellier, Frankrig
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Rennes, Frankrig
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Frankrig
        • CHU Charles Nicoll - Rouen
      • Strasbourg, Frankrig
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Frankrig
        • CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
  • Tyskland
      • Dusseldorf, Tyskland
        • Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
      • Kiel, Tyskland
        • UKSH Campus Kiel, Neurologie
      • Marburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Munich, Tyskland
        • Klinikum rechts der Isar

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen ≥18 til < 80 år
  • Kropsvægt ≥60 kg men ≤100 kg
  • Parkinsons sygdom diagnosticeret
  • Absolut neutrofiltal (ANC) ≥1,5 x 10^9/L (≥1,0 x 10^9/L for sort befolkning) ved screening
  • Ved en stabil dosis i mindst 3 måneder forud for screeningsbesøget for en af ​​følgende behandlinger med en L-dopa-ækvivalent daglig dosis på op til 600 mg:
  • Dopaminerg agonist alene
  • L-dopa alene
  • Kombinationsbehandling med dopaminerg agonist og L-dopa
  • Rasagilin
  • På et tidligt stadium af sygdommen, uden motoriske udsving og/eller L-dopa-induceret dyskinesi

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af Parkinsons sygdom mere end 3 år før screeningsbesøg
  • Hoehn og Yahr fase ≥ 3
  • Atypisk eller sekundær parkinsonisme uden dopa-sensitivitet (f.eks. vaskulær parkinsonisme, supranukleær parese, multisystematrofi)
  • Progressive Axis I psykiatriske lidelser (psykose, hallucinationer, tvangslidelser, stofmisbrug, bipolar lidelse, svær depression, angst) som vurderet i et semistruktureret interview i overensstemmelse med Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders
  • Ikke stabiliseret i forhold til det nuværende antiparkinson-terapeutiske regime: kræver allerede dosistilpasning og/eller vil sandsynligvis kræve enhver ændring i dopaminbehandlingen i løbet af forsøget
  • Nuværende behandling med bromocriptin
  • Nuværende behandling med andre antiparkinsonmedicin end dem, der er anført i inklusionskriterierne
  • Nuværende behandling med coenzym Q10 eller idebenon. (Patienter, der tager disse lægemidler, men holder op med at tage dem mindst 2 uger før baseline, kan blive tilmeldt).
  • Nuværende brug af et Deep Brain Stimulation (DBS) system. (Patienter, der tidligere har haft et DBS-system, men som har fået det fjernet, kan tilmeldes.)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Deferipron 300 mg
Halvdelen af ​​en 600 mg tablet deferipron to gange dagligt til en samlet daglig dosis på 600 mg
Medicin: Deferipron
600 mg tabletter
Andre navne:
  • DFP
Eksperimentel: Deferipron 600 mg
En 600 mg tablet deferipron to gange dagligt til en samlet daglig dosis på 1200 mg
Medicin: Deferipron
600 mg tabletter
Andre navne:
  • DFP
Eksperimentel: Deferipron 900 mg
Halvanden 600 mg tabletter deferipron to gange dagligt til en samlet daglig dosis på 1800 mg
Medicin: Deferipron
600 mg tabletter
Andre navne:
  • DFP
Eksperimentel: Deferipron 1200 mg
To 600 mg tabletter af deferipron to gange dagligt, til en samlet daglig dosis på 2400 mg
Medicin: Deferipron
600 mg tabletter
Andre navne:
  • DFP
Placebo komparator: Placebo
Afhængigt af dosiskohorte, enten en halv tablet, en tablet, halvanden tablet eller to tabletter placebo to gange dagligt
Medicin: Placebo
Tabletter, der matcher deferipron-tabletterne i udseende

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i score på del III-underskalaen af ​​Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tidsramme: Ni måneder
Skift fra baseline til måned 9 i scoren for del III-underskalaen (motorisk undersøgelse) af MDS-UPDRS. Score på denne underskala kan variere fra 0 (bedst) til 132 (dårligst); derfor ville en stigning indikere progression af sygdommen, og et fald ville indikere forbedring. Ændringen i score blev beregnet som mindste kvadratmiddel.
Ni måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i totalscore på MDS-UPDRS
Tidsramme: Ni måneder
Skift fra baseline til måned 9 i totalscore på MDS-UPDRS. Den samlede score kan variere fra 0 (bedst) til 260 (dårligst); derfor ville en stigning indikere progression af sygdommen, og et fald ville indikere forbedring. Ændringen i score blev beregnet som mindste kvadratmiddel.
Ni måneder
Ændring i score på del I-underskalaen af ​​MDS-UPDRS
Tidsramme: Ni måneder
Skift fra baseline til måned 9 i scoren for del I-underskalaen (mentation, adfærd og humør) af MDS-UPDRS. Score på denne underskala kan variere fra 0 (bedst) til 52 (dårligst); derfor ville en stigning indikere progression af sygdommen, og et fald ville indikere forbedring. Ændringen i score blev beregnet som mindste kvadratmiddel.
Ni måneder
Ændring i score på del II-underskalaen af ​​MDS-UPDRS
Tidsramme: Ni måneder
Ændring fra baseline til måned 9 i scoren for del II-underskalaen (aktiviteter i dagligdagen) af MDS-UPDRS. Score på denne underskala kan variere fra 0 (bedst) til 52 (dårligst); derfor ville en stigning indikere progression af sygdommen, og et fald ville indikere forbedring. Ændringen i score blev beregnet som mindste kvadratmiddel.
Ni måneder
Ændring i score i del IV-underskalaen af ​​MDS-UPDRS
Tidsramme: Ni måneder
Skift fra baseline til måned 9 i scoren for del IV-subskalaen (motoriske komplikationer) af MDS-UPDRS. Score på denne underskala kan variere fra 0 (bedst) til 24 (dårligst); derfor ville en stigning indikere progression af sygdommen, og et fald ville indikere forbedring. Ændringen i score blev beregnet som mindste kvadratmiddel.
Ni måneder
Ændring i de kombinerede partiturer fra del II og III af MDS-UPDRS
Tidsramme: Ni måneder
Ændring fra baseline til måned 9 i den kombinerede score for del II subskalaen (motoriske oplevelser af dagliglivet) og del III subskalaen (motorisk undersøgelse) af MDS-UPDRS. Skalaerne for disse to dele går fra henholdsvis 0 (bedst) til 52 (dårligst) og fra 0 (bedst) til 132 (dårligst). Derfor kan den kombinerede score variere fra 0 (bedst) til 184 (dårligst), og en stigning ville indikere progression af sygdommen, og et fald ville indikere forbedring. Ændringen i score præsenteres som mindste kvadratiske middelværdier.
Ni måneder
Ændring i score på Montreal Cognitive Assessment (MoCA) Test
Tidsramme: Ni måneder
Ændring fra baseline til måned 9 i scoren for overordnet kognitiv funktion som vurderet af MoCA. Den samlede score på MoCA kan variere fra 0 (dårligst) til 30 (bedst). Derfor ville et fald i score indikere progression af sygdommen, og en stigning ville indikere forbedring. Ændringen i score præsenteres som mindste kvadratiske middelværdier.
Ni måneder
Sikkerhed ved Deferipron
Tidsramme: Ni måneder
Antal forsøgspersoner med uønskede hændelser
Ni måneder
Cmax for serumdeferipron og deferipron 3-O-glucuronid
Tidsramme: 4 timer
Blodprøver til farmakokinetiske vurderinger blev indsamlet ved baseline og ved præ-dosis og specificerede tidspunkter op til 12 timer efter dosis ved måned 3-besøget. Den maksimale målte serumkoncentration (Cmax) ved måned 3 besøg blev bestemt for deferipron og dets hovedmetabolit, deferipron 3-O-glucuronid.
4 timer
Tmax for serumdeferipron og deferipron 3-O-glucuronid
Tidsramme: 4 timer
Blodprøver til farmakokinetiske vurderinger blev indsamlet ved baseline og ved præ-dosis og specificerede tidspunkter op til 12 timer efter dosis ved måned 3-besøget. Tiden til maksimal observeret serumkoncentration (Tmax) ved måned 3 besøg blev bestemt for deferipron og dets hovedmetabolit, deferipron 3-O-glucuronid.
4 timer
Område under kurven for serumdeferipron og deferipron 3-O-glucuronid
Tidsramme: 4 timer
Blodprøver til farmakokinetiske vurderinger blev indsamlet ved baseline og ved præ-dosis og specificerede tidspunkter op til 12 timer efter dosis ved måned 3-besøget. Den samlede lægemiddeleksponering, AUC0-∞ (areal under serumkoncentrationstidskurven ekstrapoleret til det uendelige) ved besøget 3. måned blev bestemt for deferipron og dets hovedmetabolit, deferipron 3-O-glucuronid.
4 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ApoPharma

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. august 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
31. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. marts 2016

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. marts 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LA48-0215

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger