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Studio della fase iniziale del Parkinson con Deferiprone (SKY)

13 marzo 2024 aggiornato da: ApoPharma

Uno studio sull'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica delle compresse a rilascio ritardato di deferiprone nei pazienti con malattia di Parkinson

L'obiettivo di questo studio è valutare gli effetti del deferiprone, un farmaco chelante del ferro, nei pazienti con malattia di Parkinson. I partecipanti saranno randomizzati per ricevere uno dei quattro diversi dosaggi di deferiprone o placebo e prenderanno il prodotto di studio assegnato due volte al giorno per nove mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio arruolerà 140 pazienti a cui è stata diagnosticata la malattia di Parkinson negli ultimi 3 anni e stanno attualmente assumendo farmaci antiparkinson. Ci sono quattro coorti di dosaggio, con i pazienti in ciascuna coorte che ricevono compresse di deferiprone o placebo. Alla visita di riferimento, i partecipanti saranno randomizzati a una coorte di dosaggio e al prodotto attivo o al placebo all'interno di quella coorte e assumeranno il prodotto di studio assegnato due volte al giorno per 9 mesi. Torneranno al sito dello studio per le valutazioni ai mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6 e 9 e dovranno sottoporsi a un controllo settimanale dell'emocromo, presso il sito dello studio o un laboratorio locale.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
140

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Toronto Western Hospital
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
      • Creteil, Francia
        • Hopital Henri Mondor
      • Lille, Francia
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia
        • CHU Dupuytren
      • Lyon, Francia
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Montpellier, Francia
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Rennes, Francia
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Francia
        • CHU Charles Nicoll - Rouen
      • Strasbourg, Francia
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Francia
        • CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
  • Germania
      • Dusseldorf, Germania
        • Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
      • Kiel, Germania
        • UKSH Campus Kiel, Neurologie
      • Marburg, Germania
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Munich, Germania
        • Klinikum rechts der Isar
  • Regno Unito
      • Bury, Regno Unito
        • Fairfield General Hospital
      • London, Regno Unito
        • Charing Cross Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
        • Newcastle Clinical Ageing Research Unit
      • Plymouth, Regno Unito
        • Derriford Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Regno Unito
        • Royal Devon & Exeter Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra ≥18 e <80 anni
  • Peso corporeo ≥60 kg ma ≤100 kg
  • Diagnosi di morbo di Parkinson
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥1,5 x 10^9/L (≥1,0 x 10^9/L per la popolazione nera) allo screening
  • A una dose stabile per almeno 3 mesi prima della visita di screening di uno qualsiasi dei seguenti trattamenti a una dose giornaliera equivalente di L-dopa fino a 600 mg:
  • Solo agonista dopaminergico
  • L-dopa da sola
  • Terapia di associazione con agonista dopaminergico e L-dopa
  • Rasagilina
  • In uno stadio precoce della malattia, senza fluttuazioni motorie e/o discinesia indotta da L-dopa

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi della malattia di Parkinson più di 3 anni prima della visita di screening
  • Stadio di Hoehn e Yahr ≥ 3
  • Parkinsonismo atipico o secondario senza sensibilità alla dopa (ad es. parkinsonismo vascolare, paralisi sopranucleare, atrofia multisistemica)
  • Disturbi psichiatrici di Asse I in progressione (psicosi, allucinazioni, disturbi compulsivi, dipendenza da sostanze, disturbo bipolare, depressione grave, ansia) valutati in un'intervista semi-strutturata secondo il Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali
  • Non stabilizzato in termini dell'attuale regime terapeutico antiparkinsoniano: richiede già un adattamento della dose e/o è probabile che richieda qualsiasi modifica della terapia dopaminergica per tutta la durata dello studio
  • Trattamento in corso con bromocriptina
  • Trattamento in corso con qualsiasi farmaco antiparkinson diverso da quelli elencati nei criteri di inclusione
  • Attuale trattamento con coenzima Q10 o idebenone. (I pazienti che assumono questi farmaci ma smettono di prenderli almeno 2 settimane prima del basale possono essere arruolati.)
  • Uso attuale di un sistema di stimolazione cerebrale profonda (DBS). (I pazienti che in precedenza avevano un sistema DBS ma lo hanno rimosso possono essere arruolati.)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Deferiprone 300mg
Mezza compressa da 600 mg di deferiprone due volte al giorno, per una dose giornaliera totale di 600 mg
Droga: Deferiprone
Compresse da 600 mg
Altri nomi:
  • DFP
Sperimentale: Deferiprone 600 mg
Una compressa da 600 mg di deferiprone due volte al giorno, per una dose giornaliera totale di 1200 mg
Droga: Deferiprone
Compresse da 600 mg
Altri nomi:
  • DFP
Sperimentale: Deferiprone 900 mg
Una compressa e mezza da 600 mg di deferiprone due volte al giorno, per una dose giornaliera totale di 1800 mg
Droga: Deferiprone
Compresse da 600 mg
Altri nomi:
  • DFP
Sperimentale: Deferiprone 1200mg
Due compresse da 600 mg di deferiprone due volte al giorno, per una dose giornaliera totale di 2400 mg
Droga: Deferiprone
Compresse da 600 mg
Altri nomi:
  • DFP
Comparatore placebo: Placebo
A seconda della coorte di dosaggio, una mezza compressa, una compressa, una compressa e mezza o due compresse di placebo, due volte al giorno
Droga: Placebo
Compresse che corrispondono all'aspetto delle compresse di deferiprone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio nella sottoscala Parte III della Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Lasso di tempo: 9 mesi
Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio per la sottoscala della Parte III (esame motorio) dell'MDS-UPDRS. I punteggi in questa sottoscala possono variare da 0 (migliore) a 132 (peggiore); quindi, un aumento indicherebbe la progressione della malattia e una diminuzione indicherebbe un miglioramento. La variazione del punteggio è stata calcolata come media minima quadrata.
9 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio totale sull'MDS-UPDRS
Lasso di tempo: 9 mesi
Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio totale sull'MDS-UPDRS. Il punteggio totale può variare da 0 (migliore) a 260 (peggiore); quindi, un aumento indicherebbe la progressione della malattia e una diminuzione indicherebbe un miglioramento. La variazione del punteggio è stata calcolata come media minima quadrata.
9 mesi
Variazione del punteggio nella sottoscala della Parte I dell'MDS-UPDRS
Lasso di tempo: 9 mesi
Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio della sottoscala della Parte I (attività mentale, comportamento e umore) dell'MDS-UPDRS. I punteggi in questa sottoscala possono variare da 0 (migliore) a 52 (peggiore); quindi, un aumento indicherebbe la progressione della malattia e una diminuzione indicherebbe un miglioramento. La variazione del punteggio è stata calcolata come media minima quadrata.
9 mesi
Variazione del punteggio nella sottoscala della Parte II dell'MDS-UPDRS
Lasso di tempo: 9 mesi
Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio per la sottoscala della Parte II (attività della vita quotidiana) dell'MDS-UPDRS. I punteggi in questa sottoscala possono variare da 0 (migliore) a 52 (peggiore); quindi, un aumento indicherebbe la progressione della malattia e una diminuzione indicherebbe un miglioramento. La variazione del punteggio è stata calcolata come media minima quadrata.
9 mesi
Variazione del punteggio nella sottoscala della Parte IV dell'MDS-UPDRS
Lasso di tempo: 9 mesi
Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio per la sottoscala della Parte IV (complicanze motorie) dell'MDS-UPDRS. I punteggi in questa sottoscala possono variare da 0 (migliore) a 24 (peggiore); quindi, un aumento indicherebbe la progressione della malattia e una diminuzione indicherebbe un miglioramento. La variazione del punteggio è stata calcolata come media minima quadrata.
9 mesi
Modifica dei punteggi combinati delle parti II e III dell'MDS-UPDRS
Lasso di tempo: 9 mesi
Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio combinato per la sottoscala della Parte II (esperienze motorie della vita quotidiana) e la sottoscala della Parte III (esame motorio) dell'MDS-UPDRS. Le scale per queste due parti vanno rispettivamente da 0 (migliore) a 52 (peggiore) e da 0 (migliore) a 132 (peggiore). Pertanto, il punteggio combinato può variare da 0 (migliore) a 184 (peggiore), e un aumento indicherebbe la progressione della malattia e una diminuzione indicherebbe un miglioramento. La variazione del punteggio è presentata come media minima quadrata.
9 mesi
Variazione del punteggio nel test di valutazione cognitiva di Montreal (MoCA).
Lasso di tempo: 9 mesi
Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio della funzione cognitiva complessiva valutata dal MoCA. Il punteggio totale del MoCA può variare da 0 (peggiore) a 30 (migliore). Pertanto, una diminuzione del punteggio indicherebbe una progressione della malattia e un aumento indicherebbe un miglioramento. La variazione del punteggio è presentata come media minima quadrata.
9 mesi
Sicurezza del deferiprone
Lasso di tempo: 9 mesi
Numero di soggetti con eventi avversi
9 mesi
Cmax per deferiprone sierico e deferiprone 3-O-glucuronide
Lasso di tempo: 4 ore
I campioni di sangue per le valutazioni farmacocinetiche sono stati raccolti al basale e prima della dose e a punti temporali specificati fino a 12 ore dopo la dose alla visita del mese 3. La concentrazione sierica massima misurata (Cmax) alla visita del mese 3 è stata determinata per il deferiprone e il suo principale metabolita, il deferiprone 3-O-glucuronide.
4 ore
Tmax per deferiprone sierico e deferiprone 3-O-glucuronide
Lasso di tempo: 4 ore
I campioni di sangue per le valutazioni farmacocinetiche sono stati raccolti al basale e prima della dose e a punti temporali specificati fino a 12 ore dopo la dose alla visita del mese 3. Il tempo necessario per raggiungere la concentrazione sierica massima osservata (Tmax) alla visita del mese 3 è stato determinato per il deferiprone e il suo principale metabolita, il deferiprone 3-O-glucuronide.
4 ore
Area sotto la curva per il deferiprone sierico e il deferiprone 3-O-glucuronide
Lasso di tempo: 4 ore
I campioni di sangue per le valutazioni farmacocinetiche sono stati raccolti al basale e prima della dose e a punti temporali specificati fino a 12 ore dopo la dose alla visita del mese 3. L'esposizione totale al farmaco, AUC0-∞ (area sotto la curva temporale della concentrazione sierica estrapolata all'infinito) alla visita del mese 3 è stata determinata per il deferiprone e il suo metabolita principale, deferiprone 3-O-glucuronide.
4 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
ApoPharma

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 ottobre 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
2 agosto 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 settembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
31 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 marzo 2016

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 marzo 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LA48-0215

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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