Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til vurdering af Raxones effektivitet og sikkerhed hos LHON-patienter (LEROS)

31. marts 2023 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

Ekstern, naturhistorisk kontrolleret, åben-label interventionsundersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​langtidsbehandling med Raxone® i Lebers arvelige optiske neuropati (LHON)

LEROS er et åbent interventionelt fase IV-studie, designet til yderligere at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Raxone® i langtidsbehandling af LHON-patienter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
199

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • CHU Saint-Pierre
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
      • Liège, Belgien
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital of Wales
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Manchester Royal Eye Hospital
      • Romford, Det Forenede Kongerige
        • Queen's Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94040-2833
        • Palo Alto Medical Foundation
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
        • SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
      • Poznań, Polen
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Szczecin, Polen
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
      • Warszawa, Polen
        • Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
      • Wrocław, Polen
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Institut Catalâ de Retina
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Tyskland
      • Muenchen, Tyskland
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Østrig
      • Wien, Østrig
        • AKH - Medizinische Universitaet Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Nedsat synsstyrke i berørte øjne på grund af LHON
  2. Ingen forklaring på synstab udover LHON
  3. Alder mere eller lig 12 år
  4. Debut af symptomer ≤5 år efter baseline
  5. Bekræftelse af enten G11778A, G3460A eller T14484C LHON mtDNA (for ITT-populationen, ikke påkrævet for tilmelding)
  6. Skriftligt informeret samtykke indhentet fra patienten
  7. Evne og vilje til at overholde studieprocedurer og besøg
  8. Kvinder i den fødedygtige alder (WCBP), som har en negativ urin- eller serumgraviditetstest ved baseline-besøget, og som er villige til at bruge en yderst effektiv prævention og vedligeholde den, indtil behandlingen seponeres.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har leveret naturhistoriedata til Case Record Survey (SNT-CRS-002)
  2. Enhver tidligere brug af idebenone
  3. Enhver anden årsag til synsnedsættelse (f. glaukom, diabetisk retinopati, AIDS-relateret synsnedsættelse, grå stær, makuladegeneration osv.) eller enhver aktiv øjenlidelse (uveitis, infektioner, inflammatorisk nethindesygdom, skjoldbruskkirteløjensygdom osv.)
  4. Kendt historie med klinisk signifikante forhøjelser (større end 3 gange den øvre normalgrænse) af ASAT, ALAT eller kreatinin
  5. Patienten har en tilstand eller er i en situation, som efter en investigators mening kan sætte patienten i betydelig risiko, kan forvirre undersøgelsesresultater eller kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen væsentligt.
  6. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med ethvert forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før baseline
  7. Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af følgende hjælpestoffer (som anført i afsnit 6.1 i Raxone produktresumé): Lactosemonohydrat, Mikrokrystallinsk cellulose, Croscarmellosenatrium, Povidon K25, Magnesiumstearat, Kolloid silica, Macrogol 3350, Poly(vinylalkohol), Talkum, Titaniumdioxid, Sunset yellow FCF (E110).
  8. Kvinder, der er gravide eller har en positiv graviditetstest ved baseline besøg
  9. Kvinder, der ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Raxone
Medicin: Idebenone
Andre navne:
  • Raxone

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel (antal) af øjne med klinisk relevant gendannelse af synsstyrke fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
Andel (antal) øjne med klinisk relevant genopretning af synsskarphed (VA) fra baseline, eller hvor baseline VA bedre end 1,0 logMAR blev opretholdt ved måned 12 hos patienter behandlet med Raxone® ≤1 år efter symptomernes begyndelse, sammenlignet med matchende ekstern naturhistorisk kontrolgruppe
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Komponenter af det primære endepunkt: Andel af øjne med klinisk relevant restitution (CRR) af VA fra baseline ved 12. måned sammenlignet med matchende ekstern national historie (NH) kontrolgruppe
Tidsramme: 12 måneder

CRR er defineret som:

  • Forbedring fra "off-chart" (svarende til at tælle fingre, håndbevægelse, lysopfattelse eller ingen lysopfattelse) synsstyrke til mindst 1,6 logMAR-værdi, ELLER
  • Forbedring af mindst 0,2 logMAR-værdi inden for "on-chart" synsskarphed En patient havde en CRR, hvis mindst et øje havde CRR.

logMAR = Logaritme af den mindste opløsningsvinkel
12 måneder
Komponenter af det primære endepunkt: Andel af øjne, hvor baseline synsskarphed (VA) bedre end 1,0 logMAR blev opretholdt ved måned 12 (klinisk relevant stabilisering) sammenlignet med matchende ekstern NH-kontrolgruppe
Tidsramme: 12 måneder

For andel af øjne, hvor baseline-VA bedre end 1,0 logMAR blev opretholdt ved måned 12 (CRS) sammenlignet med matchende ekstern NH-kontrolgruppe, tages kun patienter med VA < 1,0 ved baseline i betragtning.

Klinisk relevant stabilisering (CRS) blev defineret som opretholdelse af VA <1,0 logMAR i øjne med VA <1,0 logMAR ved baseline.

En patient havde et CRS, hvis mindst et øje havde CRS.

logMAR = Logaritme af den mindste opløsningsvinkel
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Santhera Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. maj 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. marts 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SNT-IV-005

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger