Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Raxonen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi LHON-potilailla (LEROS)

perjantai 31. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals

Ulkopuolinen luonnonhistorian ohjaama avoin interventiotutkimus Raxone®-hoidon pitkäaikaisen hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi Leberin perinnöllisen optisen neuropatian (LHON) hoidossa

LEROS on avoin IV-vaiheen interventiotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida edelleen Raxonen® tehoa ja turvallisuutta LHON-potilaiden pitkäaikaishoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
199

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • CHU Saint-Pierre
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
      • Liège, Belgia
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Institut Catalâ de Retina
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
  • Itävalta
      • Wien, Itävalta
        • AKH - Medizinische Universitaet Wien
  • Portugali
      • Porto, Portugali
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Puola
      • Krakow, Puola, 31-501
        • SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
      • Poznań, Puola
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Szczecin, Puola
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
      • Warszawa, Puola
        • Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
      • Wrocław, Puola
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Saksa
      • Muenchen, Saksa
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital of Wales
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Manchester Royal Eye Hospital
      • Romford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Queen's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94040-2833
        • Palo Alto Medical Foundation
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. LHON:n aiheuttama heikentynyt näöntarkkuus sairastuneissa silmissä
  2. Näön menetykselle ei ole selitystä LHONin lisäksi
  3. Ikä vähintään 12 vuotta
  4. Oireet alkavat ≤5 vuotta lähtötilanteesta
  5. G11778A, G3460A tai T14484C LHON mtDNA:n vahvistus (ITT-populaatiolle, ei vaadita rekisteröintiä varten)
  6. Potilaalta saatu kirjallinen tietoinen suostumus
  7. Kyky ja halu noudattaa opintomenettelyjä ja vierailuja
  8. Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi (WCBP), joiden virtsan tai seerumin raskaustesti on negatiivinen lähtötilanteessa ja jotka ovat valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää ja ylläpitämään sitä hoidon lopettamiseen saakka.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilas on toimittanut luonnollisia tietoja tapaustietotutkimukseen (SNT-CRS-002)
  2. Mikä tahansa aikaisempi idebenonin käyttö
  3. Mikä tahansa muu näkövamman syy (esim. glaukooma, diabeettinen retinopatia, AIDSiin liittyvä näön heikkeneminen, kaihi, silmänpohjan rappeuma jne.) tai mikä tahansa aktiivinen silmäsairaus (uveiitti, infektiot, tulehduksellinen verkkokalvon sairaus, kilpirauhasen silmäsairaus jne.)
  4. Anamneesissa kliinisesti merkitseviä ASAT-, ALAT- tai kreatiniiniarvojen nousuja (yli 3 kertaa normaalin yläraja)
  5. Potilaalla on sairaus tai tilanne, joka voi tutkijan mielestä asettaa potilaalle merkittävän riskin, saattaa hämmentää tutkimustuloksia tai häiritä merkittävästi potilaan osallistumista tutkimukseen
  6. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen minkä tahansa tutkittavan lääkkeen 3 kuukauden sisällä ennen lähtötilannetta
  7. Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin seuraavista apuaineista (lueteltu Raxone SmPC:n kohdassa 6.1): laktoosimonohydraatti, mikrokiteinen selluloosa, kroskarmelloosinatrium, povidoni K25, magnesiumstearaatti, kolloidinen piidioksidi, makrogoli 3350, poly(vinyylialkoholi). Talkki, titaanidioksidi, auringonlaskunkeltainen FCF (E110).
  8. Naiset, jotka ovat raskaana tai joilla on positiivinen raskaustesti lähtötilanteessa
  9. Naiset, jotka imettävät

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Raxone
Lääke: Idebenoni
Muut nimet:
  • Raxone

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden silmien osuus (lukumäärä), joiden näöntarkkuuden palautuminen on kliinisesti relevanttia lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Niiden silmien osuus (lukumäärä), joiden näöntarkkuuden (VA) palautuminen on kliinisesti merkittävää lähtötasosta tai joissa lähtötilan VA oli parempi kuin 1,0 logMAR, säilyi 12. kuukaudella potilailla, joita hoidettiin Raxone®:lla ≤ 1 vuoden oireiden alkamisen jälkeen, verrattuna vastaavaan ulkoinen luonnonhistoriallinen kontrolliryhmä
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensisijaisen päätepisteen komponentit: Kliinisesti relevantin VA:n palautumisen (CRR) omaavien silmien osuus lähtötilanteesta 12. kuukaudessa verrattuna vastaavaan ulkoiseen kansalliseen historiaan (NH) vertailuryhmään
Aikaikkuna: 12 kuukautta

CRR määritellään seuraavasti:

  • Parannus "kartan ulkopuolisesta" (vastaa sormien laskemista, käden liikettä, valon havaitsemista tai ei valon havaitsemista) Näöntarkkuus vähintään 1,6 logMAR-arvoon, TAI
  • Vähintään 0,2 logMAR-arvon parannus "on-kartan" näöntarkkuuden sisällä Potilaalla oli CRR, jos vähintään yhdellä silmällä oli CRR.

logMAR = Pienimmän resoluution kulman logaritmi
12 kuukautta
Ensisijaisen päätepisteen komponentit: Niiden silmien osuus, joiden perusnäöntarkkuus (VA) oli parempi kuin 1,0 logMAR 12. kuukaudessa (kliinisesti merkityksellinen stabilointi) verrattuna vastaavaan ulkoiseen NH-kontrolliryhmään
Aikaikkuna: 12 kuukautta

Niiden silmien osalta, joissa VA:n lähtötilanne oli parempi kuin 1,0 logMAR 12. kuukaudella (CRS) verrattuna vastaavaan ulkoiseen NH-kontrolliryhmään, otetaan huomioon vain potilaat, joiden VA < 1,0 lähtötasolla.

Kliinisesti merkityksellinen stabilointi (CRS) määriteltiin VA:n säilyttämiseksi <1,0 logMAR silmissä, kun VA <1,0 logMAR lähtötasolla.

Potilaalla oli CRS, jos ainakin yhdessä silmässä oli CRS.

logMAR = Pienimmän resoluution kulman logaritmi
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Santhera Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 29. maaliskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 29. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 12. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 13. toukokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 16. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 21. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 31. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • SNT-IV-005

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia