Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til vurdering af Raxones effektivitet og sikkerhed hos LHON-patienter (LEROS)

31. marts 2023 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

Ekstern, naturhistorisk kontrolleret, åben-label interventionsundersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​langtidsbehandling med Raxone® i Lebers arvelige optiske neuropati (LHON)

LEROS er et åbent interventionelt fase IV-studie, designet til yderligere at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Raxone® i langtidsbehandling af LHON-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

199

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • CHU Saint-Pierre
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
      • Liège, Belgien
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital of wales
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Manchester Royal Eye Hospital
      • Romford, Det Forenede Kongerige
        • Queen's Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94040-2833
        • Palo Alto Medical Foundation
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
        • SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
      • Poznań, Polen
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Szczecin, Polen
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
      • Warszawa, Polen
        • Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
      • Wrocław, Polen
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Institut Català de Retina
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Tyskland
      • Muenchen, Tyskland
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Østrig
      • Wien, Østrig
        • AKH - Medizinische Universitaet Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Nedsat synsstyrke i berørte øjne på grund af LHON
  2. Ingen forklaring på synstab udover LHON
  3. Alder mere eller lig 12 år
  4. Debut af symptomer ≤5 år efter baseline
  5. Bekræftelse af enten G11778A, G3460A eller T14484C LHON mtDNA (for ITT-populationen, ikke påkrævet for tilmelding)
  6. Skriftligt informeret samtykke indhentet fra patienten
  7. Evne og vilje til at overholde studieprocedurer og besøg
  8. Kvinder i den fødedygtige alder (WCBP), som har en negativ urin- eller serumgraviditetstest ved baseline-besøget, og som er villige til at bruge en yderst effektiv prævention og vedligeholde den, indtil behandlingen seponeres.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har leveret naturhistoriedata til Case Record Survey (SNT-CRS-002)
  2. Enhver tidligere brug af idebenone
  3. Enhver anden årsag til synsnedsættelse (f. glaukom, diabetisk retinopati, AIDS-relateret synsnedsættelse, grå stær, makuladegeneration osv.) eller enhver aktiv øjenlidelse (uveitis, infektioner, inflammatorisk nethindesygdom, skjoldbruskkirteløjensygdom osv.)
  4. Kendt historie med klinisk signifikante forhøjelser (større end 3 gange den øvre normalgrænse) af ASAT, ALAT eller kreatinin
  5. Patienten har en tilstand eller er i en situation, som efter en investigators mening kan sætte patienten i betydelig risiko, kan forvirre undersøgelsesresultater eller kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen væsentligt.
  6. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med ethvert forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før baseline
  7. Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af følgende hjælpestoffer (som anført i afsnit 6.1 i Raxone produktresumé): Lactosemonohydrat, Mikrokrystallinsk cellulose, Croscarmellosenatrium, Povidon K25, Magnesiumstearat, Kolloid silica, Macrogol 3350, Poly(vinylalkohol), Talkum, Titaniumdioxid, Sunset yellow FCF (E110).
  8. Kvinder, der er gravide eller har en positiv graviditetstest ved baseline besøg
  9. Kvinder, der ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Raxone
Medicin: Idebenone
Andre navne:
  • Raxone

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel (antal) af øjne med klinisk relevant gendannelse af synsstyrke fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
Andel (antal) øjne med klinisk relevant genopretning af synsskarphed (VA) fra baseline, eller hvor baseline VA bedre end 1,0 logMAR blev opretholdt ved måned 12 hos patienter behandlet med Raxone® ≤1 år efter symptomernes begyndelse, sammenlignet med matchende ekstern naturhistorisk kontrolgruppe
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Komponenter af det primære endepunkt: Andel af øjne med klinisk relevant restitution (CRR) af VA fra baseline ved 12. måned sammenlignet med matchende ekstern national historie (NH) kontrolgruppe
Tidsramme: 12 måneder

CRR er defineret som:

  • Forbedring fra "off-chart" (svarende til at tælle fingre, håndbevægelse, lysopfattelse eller ingen lysopfattelse) synsstyrke til mindst 1,6 logMAR-værdi, ELLER
  • Forbedring af mindst 0,2 logMAR-værdi inden for "on-chart" synsskarphed En patient havde en CRR, hvis mindst et øje havde CRR.

logMAR = Logaritme af den mindste opløsningsvinkel
12 måneder
Komponenter af det primære endepunkt: Andel af øjne, hvor baseline synsskarphed (VA) bedre end 1,0 logMAR blev opretholdt ved måned 12 (klinisk relevant stabilisering) sammenlignet med matchende ekstern NH-kontrolgruppe
Tidsramme: 12 måneder

For andel af øjne, hvor baseline-VA bedre end 1,0 logMAR blev opretholdt ved måned 12 (CRS) sammenlignet med matchende ekstern NH-kontrolgruppe, tages kun patienter med VA < 1,0 ved baseline i betragtning.

Klinisk relevant stabilisering (CRS) blev defineret som opretholdelse af VA <1,0 logMAR i øjne med VA <1,0 logMAR ved baseline.

En patient havde et CRS, hvis mindst et øje havde CRS.

logMAR = Logaritme af den mindste opløsningsvinkel
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

29. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. maj 2016

Først opslået (Skøn)

16. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNT-IV-005

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Idebenone

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner