Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Raxone hos LHON-pasienter (LEROS)

31. mars 2023 oppdatert av: Santhera Pharmaceuticals

Ekstern naturhistorisk kontrollert, åpen intervensjonsstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten ved langtidsbehandling med Raxone® ved Lebers arvelige optiske nevropati (LHON)

LEROS er en åpen intervensjonsfase IV-studie, designet for å vurdere effekten og sikkerheten til Raxone® ytterligere ved langtidsbehandling av LHON-pasienter.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
199

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • CHU Saint-Pierre
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
      • Liège, Belgia
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94040-2833
        • Palo Alto Medical Foundation
      • Stanford, California, Forente stater, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
        • SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
      • Poznań, Polen
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Szczecin, Polen
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
      • Warszawa, Polen
        • Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
      • Wrocław, Polen
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Institut Catalâ de Retina
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia
        • University Hospital of Wales
      • London, Storbritannia
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Manchester Royal Eye Hospital
      • Romford, Storbritannia
        • Queen's Hospital
  • Tyskland
      • Muenchen, Tyskland
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Østerrike
      • Wien, Østerrike
        • AKH - Medizinische Universitaet Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Nedsatt synsskarphet i berørte øyne på grunn av LHON
  2. Ingen forklaring på synstap utover LHON
  3. Alder mer eller lik 12 år
  4. Symptomdebut ≤5 år etter baseline
  5. Bekreftelse av enten G11778A, G3460A eller T14484C LHON mtDNA (for ITT-populasjonen, ikke nødvendig for påmelding)
  6. Skriftlig informert samtykke innhentet fra pasienten
  7. Evne og vilje til å følge studieprosedyrer og besøk
  8. Kvinner i fertil alder (WCBP) som har en negativ urin- eller serumgraviditetstest ved baseline-besøket og som er villige til å bruke et svært effektivt prevensjonstiltak og opprettholde det til behandlingen avsluttes.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har levert naturhistoriedata til Case Record Survey (SNT-CRS-002)
  2. All tidligere bruk av idebenone
  3. Enhver annen årsak til synshemming (f.eks. glaukom, diabetisk retinopati, AIDS-relatert synshemming, katarakt, makuladegenerasjon, etc.) eller enhver aktiv øyelidelse (uveitt, infeksjoner, inflammatorisk netthinnesykdom, øyesykdom i skjoldbruskkjertelen, etc.)
  4. Kjent historie med klinisk signifikante økninger (større enn 3 ganger øvre normalgrense) av ASAT, ALAT eller kreatinin
  5. Pasienten har en tilstand eller er i en situasjon som etter en etterforskers mening kan sette pasienten i betydelig risiko, kan forvirre studieresultater eller kan forstyrre pasientens deltakelse i studien betydelig.
  6. Deltakelse i en annen klinisk utprøving av et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel innen 3 måneder før baseline
  7. Overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor ett eller flere av følgende hjelpestoffer (som oppført i pkt. 6.1 i Raxone produktresumé): Laktosemonohydrat, mikrokrystallinsk cellulose, kroskarmellosenatrium, povidon K25, magnesiumstearat, kolloidalt silika, Macrogol 3350, poly(vinylalkohol), Talkum, titandioksid, solnedgangsgul FCF (E110).
  8. Kvinner som er gravide eller har en positiv graviditetstest ved baseline-besøk
  9. Kvinner som ammer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Raxone
Legemiddel: Idebenone
Andre navn:
  • Raxone

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel (antall) øyne med klinisk relevant gjenoppretting av synsskarphet fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
Andel (antall) øyne med klinisk relevant gjenvinning av synsskarphet (VA) fra baseline eller der baseline VA bedre enn 1,0 logMAR ble opprettholdt ved måned 12 hos pasienter behandlet med Raxone® ≤1 år etter symptomdebut, sammenlignet med matching ekstern naturhistorisk kontrollgruppe
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Komponenter av det primære endepunktet: Andel øyne med klinisk relevant utvinning (CRR) av VA fra baseline ved måned 12 sammenlignet med samsvarende ekstern nasjonal historie (NH) kontrollgruppe
Tidsramme: 12 måneder

CRR er definert som:

  • Forbedring fra "off-chart" (tilsvarer å telle fingre, håndbevegelse, lys persepsjon eller ingen lys persepsjon) synsskarphet til minst 1,6 logMAR verdi, ELLER
  • Forbedring av minst 0,2 logMAR-verdi innenfor "on-chart" synsskarphet En pasient hadde CRR hvis minst ett øye hadde CRR.

logMAR = Logaritme av minste oppløsningsvinkel
12 måneder
Komponenter av det primære endepunktet: Andel øyne der baseline synsskarphet (VA) bedre enn 1,0 logMAR ble opprettholdt ved måned 12 (klinisk relevant stabilisering) sammenlignet med samsvarende ekstern NH-kontrollgruppe
Tidsramme: 12 måneder

For andelen øyne der baseline VA bedre enn 1,0 logMAR ble opprettholdt ved måned 12 (CRS) sammenlignet med samsvarende ekstern NH-kontrollgruppe, er det kun pasienter med VA < 1,0 ved baseline som tas i betraktning.

Klinisk relevant stabilisering (CRS) ble definert som opprettholdelse av VA <1,0 logMAR i øyne med VA <1,0 logMAR ved baseline.

En pasient hadde CRS hvis minst ett øye hadde CRS.

logMAR = Logaritme av minste oppløsningsvinkel
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Santhera Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2016

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
29. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
29. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. mai 2016

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. mai 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
21. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
31. mars 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SNT-IV-005

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger