Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

A Study of the Effects of Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) on Exercise Tolerance in Subjects With Cystic Fibrosis (CF), Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

18. marts 2019 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 4, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Design Study of the Effect of Lumacaftor/Ivacaftor Combination Therapy on Exercise Tolerance in Subjects Aged 12 Years and Older With Cystic Fibrosis, Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

This is a Phase 4, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study in subjects aged 12 years and older with CF who are homozygous for the F508del-CFTR mutation. This study is designed to evaluate the effect of LUM/IVA on exercise tolerance in subjects with CF, homozygous for the F508del-CFTR mutation.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
70

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
      • Camperdown, Australien
      • Clayton, Australien
      • Nedlands, Australien
      • New Lambton Heights, Australien
      • Randwick, Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Subiaco, Australien
      • Westmead, Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
      • Parkville, Victoria, Australien
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Homozygous for the F508del-CFTR mutation
  • Confirmed diagnosis of CF defined as a sweat chloride value ≥60 mmol/L by quantitative pilocarpine iontophoresis
  • Stable CF disease as judged by the investigator
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) at least 40% and not greater than 90% of predicted

Exclusion Criteria:

  • History of any comorbidity that might confound the results of the study, interfere with the use of cardiopulmonary exercise tests (CPETs) as an assessment, or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Any previous exposure to LUM or IVA
  • History of cardiac arrhythmia, ischemic heart disease, congestive heart failure, or other clinically significant cardiac condition, or medical condition requiring chronic use of a beta blocker, non-dihydropyridine calcium channel blocker, or other cardiac medication known to affect exercise tolerance
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • For subjects under 18 years of age at Screening, except those who have had bilateral lens removal, selected findings on a screening ophthalmologic examination will be exclusionary
  • Using or expected to require any concomitant medication that is prohibited in this study
  • History of alcohol or drug abuse, as deemed by the investigator, in the past year, including but not limited to cannabis, cocaine, and opiates
  • Participation in an investigational drug study within 30 days before the Screening Visit
  • Pregnant or nursing females; males with a female partner who is pregnant or nursing
  • Colonization with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Placebo matched to LUM/IVA fixed-dose combination tablet orally every 12 hours (q12h) for 24 weeks.
Medicin: Placebo
Eksperimentel: LUM/IVA
LUM 400 milligram (mg)/IVA 250 mg fixed-dose combination tablet orally q12h for 24 weeks.
Medicin: LUM/IVA
Andre navne:
  • Lumacaftor/Ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relative (Percent) Change From Baseline in Maximal Oxygen Consumption (VO2max) During Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
CPET was used to assess change in exercise tolerance, as measured by VO2max.
Baseline, Week 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relative (Percent) Change From Baseline in Exercise Duration During CPET at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Exercise duration is defined as the time at the termination of CPET exercise minus the corresponding time when CPET starts for each CPET exercise.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Exercise Duration During CPET at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Exercise duration is defined as the time at the termination of CPET exercise minus the corresponding time when CPET starts for each CPET exercise.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in VO2max During CPET at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
CPET was used to assess change in exercise tolerance, as measured by VO2max.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Oxygen Consumption (VO2) at Anaerobic Threshold at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Anaerobic threshold was defined as the exercise intensity at which lactate starts to accumulate.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in VO2 at Anaerobic Threshold at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Anaerobic threshold was defined as the exercise intensity at which lactate starts to accumulate.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Functional VO2 Gain at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Functional VO2 Gain at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Pulmonary Ventilation (VE) Versus Carbon Dioxide Production (VCO2) Slope at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Pulmonary Ventilation (VE) Versus Carbon Dioxide Production (VCO2) Slope at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
BMI was defined as weight in kilograms (kg) divided by height in square meter (m^2).
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in BMI at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
BMI was defined as weight in kg divided by height in m^2.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
The CFQ-R assessed respiratory symptoms on a scale with scores ranging from 0 to 100; where higher scores indicated fewer symptoms and better health-related quality of life.
Baseline, Week 24
Number of Participants in Each Severity Category of Patient Health Questionnaire (PHQ-8)
Tidsramme: Baseline, Week 24
The PHQ-8 is an eight item self-reported measure of depression. Each item is rated on a scale ranging from 0 (not at all) to 3 (nearly every day). Total score is the sum of individual eight items and ranges from 0 to 24, with higher scores indicating more severe depression symptoms. Total score of 0 to 5 indicates none to minimal depression, 6 to 10 indicates mild depression, 11 to 15 indicates moderate depression, 16 to 20 indicates moderately severe depression and 21 to 24 indicates severe depression.
Baseline, Week 24
Number of Participants in Each Severity Category of Generalized Anxiety Disorder (GAD-7) Scores
Tidsramme: Baseline, Week 24
The GAD-7 is a seven item, self-reported measurement of GAD severity. Each item is rated on a scale ranging from 0 (not at all) to 3 (nearly every day). Total score is the sum of individual seven items and ranges from 0 to 21, with higher scores indicating more severe anxiety symptoms. Total score of 0 to 5 indicates none to minimal anxiety, 6 to 10 indicates mild anxiety, 11 to 15 indicates moderate anxiety, 16 to 21 indicates severe anxiety.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Daily Physical Activity Counts as Determined by Actigraphy at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily physical activity counts.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Physical Activity as Determined by Actigraphy at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily physical activities.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Duration of Sleep Time at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Duration of Sleep Time at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Time Above Sedentary Duration at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily activities and sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Time Above Sedentary Duration at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily activities and sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Number of Participants With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Day 1 up to Week 28
Day 1 up to Week 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. august 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. juni 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. marts 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX15-809-112
  • 2016-000066-34 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger