Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

A Study of the Effects of Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) on Exercise Tolerance in Subjects With Cystic Fibrosis (CF), Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

18. März 2019 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 4, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Design Study of the Effect of Lumacaftor/Ivacaftor Combination Therapy on Exercise Tolerance in Subjects Aged 12 Years and Older With Cystic Fibrosis, Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

This is a Phase 4, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study in subjects aged 12 years and older with CF who are homozygous for the F508del-CFTR mutation. This study is designed to evaluate the effect of LUM/IVA on exercise tolerance in subjects with CF, homozygous for the F508del-CFTR mutation.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
70

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
      • Camperdown, Australien
      • Clayton, Australien
      • Nedlands, Australien
      • New Lambton Heights, Australien
      • Randwick, Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Subiaco, Australien
      • Westmead, Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
      • Parkville, Victoria, Australien
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Homozygous for the F508del-CFTR mutation
  • Confirmed diagnosis of CF defined as a sweat chloride value ≥60 mmol/L by quantitative pilocarpine iontophoresis
  • Stable CF disease as judged by the investigator
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) at least 40% and not greater than 90% of predicted

Exclusion Criteria:

  • History of any comorbidity that might confound the results of the study, interfere with the use of cardiopulmonary exercise tests (CPETs) as an assessment, or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Any previous exposure to LUM or IVA
  • History of cardiac arrhythmia, ischemic heart disease, congestive heart failure, or other clinically significant cardiac condition, or medical condition requiring chronic use of a beta blocker, non-dihydropyridine calcium channel blocker, or other cardiac medication known to affect exercise tolerance
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • For subjects under 18 years of age at Screening, except those who have had bilateral lens removal, selected findings on a screening ophthalmologic examination will be exclusionary
  • Using or expected to require any concomitant medication that is prohibited in this study
  • History of alcohol or drug abuse, as deemed by the investigator, in the past year, including but not limited to cannabis, cocaine, and opiates
  • Participation in an investigational drug study within 30 days before the Screening Visit
  • Pregnant or nursing females; males with a female partner who is pregnant or nursing
  • Colonization with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo matched to LUM/IVA fixed-dose combination tablet orally every 12 hours (q12h) for 24 weeks.
Arzneimittel: Placebo
Experimental: LUM/IVA
LUM 400 milligram (mg)/IVA 250 mg fixed-dose combination tablet orally q12h for 24 weeks.
Arzneimittel: LUM/IVA
Andere Namen:
  • Lumacaftor/Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Relative (Percent) Change From Baseline in Maximal Oxygen Consumption (VO2max) During Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
CPET was used to assess change in exercise tolerance, as measured by VO2max.
Baseline, Week 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Relative (Percent) Change From Baseline in Exercise Duration During CPET at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Exercise duration is defined as the time at the termination of CPET exercise minus the corresponding time when CPET starts for each CPET exercise.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Exercise Duration During CPET at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Exercise duration is defined as the time at the termination of CPET exercise minus the corresponding time when CPET starts for each CPET exercise.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in VO2max During CPET at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
CPET was used to assess change in exercise tolerance, as measured by VO2max.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Oxygen Consumption (VO2) at Anaerobic Threshold at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Anaerobic threshold was defined as the exercise intensity at which lactate starts to accumulate.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in VO2 at Anaerobic Threshold at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Anaerobic threshold was defined as the exercise intensity at which lactate starts to accumulate.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Functional VO2 Gain at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Functional VO2 Gain at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Pulmonary Ventilation (VE) Versus Carbon Dioxide Production (VCO2) Slope at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Pulmonary Ventilation (VE) Versus Carbon Dioxide Production (VCO2) Slope at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
BMI was defined as weight in kilograms (kg) divided by height in square meter (m^2).
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in BMI at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
BMI was defined as weight in kg divided by height in m^2.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
The CFQ-R assessed respiratory symptoms on a scale with scores ranging from 0 to 100; where higher scores indicated fewer symptoms and better health-related quality of life.
Baseline, Week 24
Number of Participants in Each Severity Category of Patient Health Questionnaire (PHQ-8)
Zeitfenster: Baseline, Week 24
The PHQ-8 is an eight item self-reported measure of depression. Each item is rated on a scale ranging from 0 (not at all) to 3 (nearly every day). Total score is the sum of individual eight items and ranges from 0 to 24, with higher scores indicating more severe depression symptoms. Total score of 0 to 5 indicates none to minimal depression, 6 to 10 indicates mild depression, 11 to 15 indicates moderate depression, 16 to 20 indicates moderately severe depression and 21 to 24 indicates severe depression.
Baseline, Week 24
Number of Participants in Each Severity Category of Generalized Anxiety Disorder (GAD-7) Scores
Zeitfenster: Baseline, Week 24
The GAD-7 is a seven item, self-reported measurement of GAD severity. Each item is rated on a scale ranging from 0 (not at all) to 3 (nearly every day). Total score is the sum of individual seven items and ranges from 0 to 21, with higher scores indicating more severe anxiety symptoms. Total score of 0 to 5 indicates none to minimal anxiety, 6 to 10 indicates mild anxiety, 11 to 15 indicates moderate anxiety, 16 to 21 indicates severe anxiety.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Daily Physical Activity Counts as Determined by Actigraphy at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily physical activity counts.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Physical Activity as Determined by Actigraphy at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily physical activities.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Duration of Sleep Time at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Duration of Sleep Time at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Time Above Sedentary Duration at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily activities and sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Time Above Sedentary Duration at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily activities and sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Number of Participants With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Zeitfenster: Day 1 up to Week 28
Day 1 up to Week 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. August 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. Juni 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. März 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • VX15-809-112
  • 2016-000066-34 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten