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A Study of the Effects of Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) on Exercise Tolerance in Subjects With Cystic Fibrosis (CF), Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

18 de março de 2019 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 4, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Design Study of the Effect of Lumacaftor/Ivacaftor Combination Therapy on Exercise Tolerance in Subjects Aged 12 Years and Older With Cystic Fibrosis, Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

This is a Phase 4, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study in subjects aged 12 years and older with CF who are homozygous for the F508del-CFTR mutation. This study is designed to evaluate the effect of LUM/IVA on exercise tolerance in subjects with CF, homozygous for the F508del-CFTR mutation.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
70

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Adelaide, Austrália
      • Camperdown, Austrália
      • Clayton, Austrália
      • Nedlands, Austrália
      • New Lambton Heights, Austrália
      • Randwick, Austrália
      • South Brisbane, Austrália
      • Subiaco, Austrália
      • Westmead, Austrália
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália
      • Parkville, Victoria, Austrália
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Homozygous for the F508del-CFTR mutation
  • Confirmed diagnosis of CF defined as a sweat chloride value ≥60 mmol/L by quantitative pilocarpine iontophoresis
  • Stable CF disease as judged by the investigator
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) at least 40% and not greater than 90% of predicted

Exclusion Criteria:

  • History of any comorbidity that might confound the results of the study, interfere with the use of cardiopulmonary exercise tests (CPETs) as an assessment, or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Any previous exposure to LUM or IVA
  • History of cardiac arrhythmia, ischemic heart disease, congestive heart failure, or other clinically significant cardiac condition, or medical condition requiring chronic use of a beta blocker, non-dihydropyridine calcium channel blocker, or other cardiac medication known to affect exercise tolerance
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • For subjects under 18 years of age at Screening, except those who have had bilateral lens removal, selected findings on a screening ophthalmologic examination will be exclusionary
  • Using or expected to require any concomitant medication that is prohibited in this study
  • History of alcohol or drug abuse, as deemed by the investigator, in the past year, including but not limited to cannabis, cocaine, and opiates
  • Participation in an investigational drug study within 30 days before the Screening Visit
  • Pregnant or nursing females; males with a female partner who is pregnant or nursing
  • Colonization with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo matched to LUM/IVA fixed-dose combination tablet orally every 12 hours (q12h) for 24 weeks.
Medicamento: Placebo
Experimental: LUM/IVA
LUM 400 milligram (mg)/IVA 250 mg fixed-dose combination tablet orally q12h for 24 weeks.
Medicamento: LUM/IVA
Outros nomes:
  • Lumacaftor/Ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Relative (Percent) Change From Baseline in Maximal Oxygen Consumption (VO2max) During Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
CPET was used to assess change in exercise tolerance, as measured by VO2max.
Baseline, Week 24

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Relative (Percent) Change From Baseline in Exercise Duration During CPET at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Exercise duration is defined as the time at the termination of CPET exercise minus the corresponding time when CPET starts for each CPET exercise.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Exercise Duration During CPET at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Exercise duration is defined as the time at the termination of CPET exercise minus the corresponding time when CPET starts for each CPET exercise.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in VO2max During CPET at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
CPET was used to assess change in exercise tolerance, as measured by VO2max.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Oxygen Consumption (VO2) at Anaerobic Threshold at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Anaerobic threshold was defined as the exercise intensity at which lactate starts to accumulate.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in VO2 at Anaerobic Threshold at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Anaerobic threshold was defined as the exercise intensity at which lactate starts to accumulate.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Functional VO2 Gain at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Functional VO2 Gain at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Pulmonary Ventilation (VE) Versus Carbon Dioxide Production (VCO2) Slope at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Pulmonary Ventilation (VE) Versus Carbon Dioxide Production (VCO2) Slope at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
BMI was defined as weight in kilograms (kg) divided by height in square meter (m^2).
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in BMI at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
BMI was defined as weight in kg divided by height in m^2.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
The CFQ-R assessed respiratory symptoms on a scale with scores ranging from 0 to 100; where higher scores indicated fewer symptoms and better health-related quality of life.
Baseline, Week 24
Number of Participants in Each Severity Category of Patient Health Questionnaire (PHQ-8)
Prazo: Baseline, Week 24
The PHQ-8 is an eight item self-reported measure of depression. Each item is rated on a scale ranging from 0 (not at all) to 3 (nearly every day). Total score is the sum of individual eight items and ranges from 0 to 24, with higher scores indicating more severe depression symptoms. Total score of 0 to 5 indicates none to minimal depression, 6 to 10 indicates mild depression, 11 to 15 indicates moderate depression, 16 to 20 indicates moderately severe depression and 21 to 24 indicates severe depression.
Baseline, Week 24
Number of Participants in Each Severity Category of Generalized Anxiety Disorder (GAD-7) Scores
Prazo: Baseline, Week 24
The GAD-7 is a seven item, self-reported measurement of GAD severity. Each item is rated on a scale ranging from 0 (not at all) to 3 (nearly every day). Total score is the sum of individual seven items and ranges from 0 to 21, with higher scores indicating more severe anxiety symptoms. Total score of 0 to 5 indicates none to minimal anxiety, 6 to 10 indicates mild anxiety, 11 to 15 indicates moderate anxiety, 16 to 21 indicates severe anxiety.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Daily Physical Activity Counts as Determined by Actigraphy at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily physical activity counts.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Physical Activity as Determined by Actigraphy at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily physical activities.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Duration of Sleep Time at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Duration of Sleep Time at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Time Above Sedentary Duration at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily activities and sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Time Above Sedentary Duration at Week 24
Prazo: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily activities and sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Number of Participants With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Prazo: Day 1 up to Week 28
Day 1 up to Week 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
15 de agosto de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de agosto de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
23 de agosto de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de junho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de março de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VX15-809-112
  • 2016-000066-34 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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