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A Study of the Effects of Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) on Exercise Tolerance in Subjects With Cystic Fibrosis (CF), Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

18 de marzo de 2019 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 4, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Design Study of the Effect of Lumacaftor/Ivacaftor Combination Therapy on Exercise Tolerance in Subjects Aged 12 Years and Older With Cystic Fibrosis, Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

This is a Phase 4, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study in subjects aged 12 years and older with CF who are homozygous for the F508del-CFTR mutation. This study is designed to evaluate the effect of LUM/IVA on exercise tolerance in subjects with CF, homozygous for the F508del-CFTR mutation.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
70

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Camperdown, Australia
      • Clayton, Australia
      • Nedlands, Australia
      • New Lambton Heights, Australia
      • Randwick, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Subiaco, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Homozygous for the F508del-CFTR mutation
  • Confirmed diagnosis of CF defined as a sweat chloride value ≥60 mmol/L by quantitative pilocarpine iontophoresis
  • Stable CF disease as judged by the investigator
  • Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) at least 40% and not greater than 90% of predicted

Exclusion Criteria:

  • History of any comorbidity that might confound the results of the study, interfere with the use of cardiopulmonary exercise tests (CPETs) as an assessment, or pose an additional risk in administering study drug to the subject
  • Any previous exposure to LUM or IVA
  • History of cardiac arrhythmia, ischemic heart disease, congestive heart failure, or other clinically significant cardiac condition, or medical condition requiring chronic use of a beta blocker, non-dihydropyridine calcium channel blocker, or other cardiac medication known to affect exercise tolerance
  • History of solid organ or hematological transplantation
  • For subjects under 18 years of age at Screening, except those who have had bilateral lens removal, selected findings on a screening ophthalmologic examination will be exclusionary
  • Using or expected to require any concomitant medication that is prohibited in this study
  • History of alcohol or drug abuse, as deemed by the investigator, in the past year, including but not limited to cannabis, cocaine, and opiates
  • Participation in an investigational drug study within 30 days before the Screening Visit
  • Pregnant or nursing females; males with a female partner who is pregnant or nursing
  • Colonization with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Placebo matched to LUM/IVA fixed-dose combination tablet orally every 12 hours (q12h) for 24 weeks.
Droga: Placebo
Experimental: LUM/IVA
LUM 400 milligram (mg)/IVA 250 mg fixed-dose combination tablet orally q12h for 24 weeks.
Droga: LUM/IVA
Otros nombres:
  • Lumacaftor/ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Relative (Percent) Change From Baseline in Maximal Oxygen Consumption (VO2max) During Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
CPET was used to assess change in exercise tolerance, as measured by VO2max.
Baseline, Week 24

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Relative (Percent) Change From Baseline in Exercise Duration During CPET at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Exercise duration is defined as the time at the termination of CPET exercise minus the corresponding time when CPET starts for each CPET exercise.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Exercise Duration During CPET at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Exercise duration is defined as the time at the termination of CPET exercise minus the corresponding time when CPET starts for each CPET exercise.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in VO2max During CPET at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
CPET was used to assess change in exercise tolerance, as measured by VO2max.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Oxygen Consumption (VO2) at Anaerobic Threshold at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Anaerobic threshold was defined as the exercise intensity at which lactate starts to accumulate.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in VO2 at Anaerobic Threshold at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Anaerobic threshold was defined as the exercise intensity at which lactate starts to accumulate.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Functional VO2 Gain at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Functional VO2 Gain at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Pulmonary Ventilation (VE) Versus Carbon Dioxide Production (VCO2) Slope at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Pulmonary Ventilation (VE) Versus Carbon Dioxide Production (VCO2) Slope at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
BMI was defined as weight in kilograms (kg) divided by height in square meter (m^2).
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in BMI at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
BMI was defined as weight in kg divided by height in m^2.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
The CFQ-R assessed respiratory symptoms on a scale with scores ranging from 0 to 100; where higher scores indicated fewer symptoms and better health-related quality of life.
Baseline, Week 24
Number of Participants in Each Severity Category of Patient Health Questionnaire (PHQ-8)
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
The PHQ-8 is an eight item self-reported measure of depression. Each item is rated on a scale ranging from 0 (not at all) to 3 (nearly every day). Total score is the sum of individual eight items and ranges from 0 to 24, with higher scores indicating more severe depression symptoms. Total score of 0 to 5 indicates none to minimal depression, 6 to 10 indicates mild depression, 11 to 15 indicates moderate depression, 16 to 20 indicates moderately severe depression and 21 to 24 indicates severe depression.
Baseline, Week 24
Number of Participants in Each Severity Category of Generalized Anxiety Disorder (GAD-7) Scores
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
The GAD-7 is a seven item, self-reported measurement of GAD severity. Each item is rated on a scale ranging from 0 (not at all) to 3 (nearly every day). Total score is the sum of individual seven items and ranges from 0 to 21, with higher scores indicating more severe anxiety symptoms. Total score of 0 to 5 indicates none to minimal anxiety, 6 to 10 indicates mild anxiety, 11 to 15 indicates moderate anxiety, 16 to 21 indicates severe anxiety.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Daily Physical Activity Counts as Determined by Actigraphy at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily physical activity counts.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Physical Activity as Determined by Actigraphy at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily physical activities.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Duration of Sleep Time at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Duration of Sleep Time at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Absolute Change From Baseline in Time Above Sedentary Duration at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily activities and sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Relative (Percent) Change From Baseline in Time Above Sedentary Duration at Week 24
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
Participants were provided with a wrist-worn actigraphy device which continuously collected data about daily activities and sleep duration and quality.
Baseline, Week 24
Number of Participants With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Periodo de tiempo: Day 1 up to Week 28
Day 1 up to Week 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de septiembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de septiembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de octubre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
15 de agosto de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de agosto de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
23 de agosto de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de junio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de marzo de 2019

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • VX15-809-112
  • 2016-000066-34 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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