Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​rituximab hos patienter med myasthenia gravis (Rinomax)

2. august 2024 opdateret af: Fredrik Piehl

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret multicenterundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​Rituximab (Mabthera®) hos patienter med nyopstået generaliseret myasthenia gravis (MG)

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret multicenterstudie, der evaluerer sikkerheden og effekten af ​​Rituximab (Mabthera®) hos patienter med nyopstået generaliseret myasthenia gravis (MG).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Myasthenia gravis (MG) er en autoimmun sygdom i den neuromuskulære forbindelse forårsaget af autoantistoffer. MG er karakteriseret ved svaghed i skeletmuskulaturen og forekommer i alle aldre, men mest blandt unge voksne kvinder og hos personer af begge køn over 60 år. Sygdommen har stor variation i sværhedsgrad, hvor det i mildere tilfælde kun kan være tilstrækkeligt med symptomlindrende cholinesteraseblokkere. I mange tilfælde er immunmodulerende lægemidler dog påkrævet. Traditionelt er MG blevet behandlet med høje doser kortikosteroider over længere tidsperioder, hvilket medfører betydelige risici for bivirkninger. Derfor er orale immunsuppressive lægemidler siden flere årtier blevet brugt for at reducere behovet for steroider. Denne gruppe omfatter azathioprin, cyclosporin og mycophenolat. Ingen af ​​disse lægemidler er dog godkendt til brug ved MG, og effekten er normalt forsinket. Der er således et stort behov for at udvikle nyere behandlingsalgoritmer for MG, for eksempel at inkludere mere effektive biologiske lægemidler. Flere små observationsstudier har vist, at rituximab, et anti-CD20 monoklonalt antistof, der eliminerer B-celler, kan have gode effekter ved behandlingsrefraktær MG. Formålet med nærværende undersøgelse er at undersøge effekten af ​​rituximab sammenlignet med placebo i behandlingen af ​​nyopstået MG af moderat til svær symptomatologi.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
47

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Sverige
    • Solna
      • Stockholm, Solna, Sverige, 171 76
        • Karolinska University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med oculobulbar, bulbar eller generaliseret MG ≥ 18 år og med indtræden af ​​generaliserede symptomer eller neurofysiologisk påvisning af generaliseret sygdom for ikke mere end 12 måneder siden.

  2. Diagnosen MG skal bestemmes med følgende:

    Klinisk neurologisk status med motoriske symptomer i overensstemmelse med MG og mindst to af følgende:

    en positiv serologisk test for anti-acetylcholin receptor antistof (AChR) og/eller b. typiske MG-fund på neurofysiologisk test af neuromuskulær transmission med enkeltfiberelektromyografi (SFEMG) og/eller gentagen nervestimulation (RNS), og/eller c. Positiv anti-cholinesterase-test, f.eks. edrofoniumchlorid eller forbedring af MG-symptomer med orale kolinesterasehæmmere som vurderet af den behandlende læge.

  3. MGFA klasse II til IV ved screening.
  4. Kvantitativ MG-score ≥ 6 ved screening
  5. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest.
  6. Patienter skal have givet skriftligt informeret samtykke.
  7. Patienter skal være i stand til og villige til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Svaghed påvirker kun øjenmuskler eller periokulære muskler (MGFA klasse I).
  2. MG krise ved screening (MGFA klasse V)
  3. Thymectomy allerede udført. For at undgå vanskeligheder med at vurdere virkningen af ​​undersøgelseslægemidlet bør thymektomi, hvor det er indiceret, planlægges til opfølgningsperioden, dvs. efter de første 24 uger.
  4. Stærk mistanke om tymom, hvor thymektomi som vurderet af den behandlende læge bør foretages inden for 24 uger.
  5. Aktiv malignitet, hvis den ikke behandles tilstrækkeligt
  6. Graviditet eller amning.
  7. Igangværende akutte eller kroniske virale eller systemiske bakterielle infektioner inklusive HIV, latent hepatitis B, som er klinisk signifikant ifølge undersøgelseslægens udtalelse og ikke behandles med passende antibiotika/antivirale lægemidler.
  8. Alvorlig hjertesvigt (New York Heart Association klasse IV) eller alvorlig, ukontrolleret hjertesygdom
  9. Tidligere brug af immunsuppressive lægemidler, herunder rituximab, undtagen prednisolon i en dosis på op til 40 mg dagligt i mindre end 3 måneder. Dette gælder ikke for behandling med immunsuppressive lægemidler/kortikosteroider (undtagen rituximab) til andre indikationer end MG, forudsat at der er gået mindst 12 måneder siden behandlingen blev afsluttet.
  10. Mistænkt overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet
  11. Deltagelse i endnu et forsøg med studielægemiddel inden for 30 dage før screening.
  12. Enhver medicinsk tilstand, som ifølge undersøgelseslægens mening kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen, udgør yderligere risici for patienten, eller som komplicerer vurderingen af ​​patienter.
  13. Vaccination inden for 4 uger før inklusion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Rituximab
En enkelt infusion med en dosis på 500 mg Mabthera/Rituximab.
Medicin: Rituximab
En enkelt infusion med en dosis på 500 mg Mabthera/Rituximab.
Andre navne:
  • Mabthera
Sham-komparator: Natriumchloridopløsning
En enkelt infusion med natriumchloridopløsning.
Medicin: Natriumchloridopløsning
En enkelt infusion af placebo/sham.
Andre navne:
  • Natriumchlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med kvantitativ MG-score (QMG)-score ≤ 4 og en daglig prednisolondosis på ≤ 10 mg 16 uger efter administration af undersøgelseslægemiddel/placebo.
Tidsramme: 16 uger
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score er en lægevurderet sygdomsaktivitetsscore, der varierer fra 0 til 39, hvor lavere indikerer bedre resultat. QMG blev målt efter 16 uger under standardiserede forhold med mindst 12 timer siden sidste indtagelse af cholinesterasehæmmere. Patienter, der mødte det primære resultat, havde en QMG-score på 4 eller mindre, mens de også krævede en daglig oral Prednisolon-dosis på 10 mg eller mindre.
16 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i QMG-score fra uge 0 til uge 24 efter administration af undersøgelseslægemiddel/placebo.
Tidsramme: 24 uger
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score er en lægevurderet sygdomsaktivitetsscore, der varierer fra 0 til 39, hvor lavere indikerer bedre resultat. QMG blev målt under standardiserede forhold med mindst 12 timer siden sidste indtagelse af cholinesterasehæmmere. Ændring i QMG-score mellem de to tidspunkter blev sammenlignet mellem grupper.
24 uger
Ændring i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score fra uge 0 til uge 16 efter administration af undersøgelseslægemiddel/placebo
Tidsramme: 16 uger
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-score er en patientbedømt sygdomsaktivitetsscore, der spænder fra 0 til 24, hvor lavere indikerer bedre resultat. MG-ADL blev vurderet efter 16 uger under standardiserede forhold med mindst 12 timer siden sidste indtagelse af cholinesterasehæmmere. Ændring i MG-ADL-score mellem de to tidspunkter blev sammenlignet mellem grupper.
16 uger
Ændring i Myasthenia Gravis livskvalitetsscore (QoL) fra uge 0 til uge 16 efter administration af undersøgelseslægemiddel/placebo.
Tidsramme: 16 uger

Myasthenia Quality of Life (QoL)-score er en patientbedømt livskvalitetsscore, der spænder fra 0 til 60, hvor lavere indikerer bedre resultat. Ændring i MG-QoL-score mellem de to tidspunkter blev sammenlignet mellem grupper.

.
16 uger

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med kvantitativ MG Ascore (QMG) score ≤ 4 og en daglig prednisolondosis på ≤ 10 mg 24 uger efter administration af undersøgelseslægemiddel/placebo.
Tidsramme: 24 uger
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score er en lægevurderet sygdomsaktivitetsscore, der varierer fra 0 til 39, hvor lavere indikerer bedre resultat. QMG blev målt efter 24 uger under standardiserede forhold med mindst 12 timer siden sidste indtagelse af cholinesterasehæmmere. Patienter, der mødte det primære resultat, havde en QMG-score på 4 eller mindre, mens de også krævede en daglig oral Prednisolon-dosis på 10 mg eller mindre.
24 uger
QMG-score ved 16, 36 og 48 uger efter administration af undersøgelseslægemiddel/placebo.
Tidsramme: 16, 36 og 48 uger
QMG måles under standardiserede forhold med mindst 12 timer siden sidste indtagelse af cholinesterasehæmmere
16, 36 og 48 uger
MG-activities of Daily Living (ADL)-score ved 24, 36 og 48 uger efter administration af undersøgelseslægemiddel/placebo
Tidsramme: 24, 36 og 48 uger
MG-ADL er et patientrapporteret resultat målt under standardiserede forhold med mindst 12 timer siden sidste indtagelse af cholinesterasehæmmere
24, 36 og 48 uger
EQ5D-score ved 16, 24, 36 og 48 uger efter administration af undersøgelseslægemiddel/placebo
Tidsramme: 16, 24, 36 og 48 uger
EQ5D-skalaen er en generisk QoL-score målt under standardiserede forhold med mindst 12 timer siden sidste indtagelse af cholin e
16, 24, 36 og 48 uger
MG-QoL-score ved 24, 36 og 48 uger efter administration af undersøgelseslægemiddel/placebo
Tidsramme: 24, 36 og 48 uger
MG-QoL er et patientrapporteret resultat målt under standardiserede forhold med mindst 12 timer siden sidste indtagelse af cholinesterasehæmmere
24, 36 og 48 uger
Antal hospitalsindlæggelser for MG-forværring i uge 0 til 24 efter administration af undersøgelsesmedicin/placebo
Tidsramme: 24 uger
Det samlede antal hospitalsindlæggelser for MG-forværring i uge 0 til 24 af undersøgelsen.
24 uger
Redningsbehandlinger i uge 8 til 24 efter administration af undersøgelseslægemiddel/placebo
Tidsramme: 8 - 24 uger
Antallet af hændelser, hvor der blev givet redningsbehandling i uge 8-24 af undersøgelsen. Redningsbehandlinger blev defineret som i.v. immunoglobuliner, plasmaudveksling, højdosis kortikosteroider og biologiske lægemidler (rituximab, tocilizumab).
8 - 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Fredrik Piehl

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Fredrik Piehl, Professor, Dept Clinical Neuroscience Karolinska Institutet, Neuroimmunology Unit

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. oktober 2016

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. august 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EudraCT 2015-005749-30

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger