Europæisk VOD-register
Et multicenter, multinationalt, prospektivt observationsregister til at indsamle sikkerheds- og resultatdata hos patienter diagnosticeret med svær hepatisk veno-okklusiv sygdom (VOD) efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) og behandlet med Defitelio®
Efter licensering af et nyt lægemiddel, Defitelio®, indiceret til behandling af svær veno-okklusiv leversygdom (sVOD), en sjælden, men alvorlig komplikation af hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), som en specifik forpligtelse (SOB), indehaveren af fremstillings- og markedsføringstilladelsen (MHA) (Gentium, a Jazz Pharmaceuticals Company) blev af PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) pålagt at oprette et sygdomsregister til at indsamle sikkerheds- og udfaldsdata og vurdere mønstre for anvendelse af Defitelio® i indstillingen efter godkendelse. Dette register er en Post Authorization Safety Study (PASS), som koordineres i samarbejde med European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Til denne undersøgelse indsamles anonymiserede kliniske data fra patienter, der udvikler VOD og og behandles med og patienter, der er blevet behandlet med Defitelio® for andre tilstande end sVOD.
Undersøgelsen involverer IKKE beslutninger om behandling, som er kliniske beslutninger, men blot indsamling af data for patienter, der udvikler denne komplikation, uanset om de modtager behandling eller ej, og for patienter, der behandles med Defitelio® af andre årsager. Undersøgelsen GØR IKKE involvere beslutninger om behandling, som er kliniske beslutninger, men blot indsamling af data for patienter, der udvikler denne komplikation, uanset om de modtager behandling eller ej, og for patienter, der behandles med Defitelio® af andre årsager.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Defitelio® fik en markedsføringstilladelse i Europa under ekstraordinære omstændigheder den 18. oktober 2013. Defitelio® er indiceret til behandling af svær hepatisk venookklusiv sygdom (sVOD), også kendt som sinusoidal obstruktionssyndrom (SOS) i behandling med hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
Det er indiceret til voksne og til unge, børn og spædbørn over 1 måned.
Som krævet af risikohåndteringsplanen opsatte Gentium et sygdomsregister for at indsamle sikkerheds- og resultatdata og for at vurdere mønstre for brug af Defitelio® i post-godkendelsesindstillingen.
Dette er et multicenter, multinationalt og prospektivt observationelt (ikke-interventionel) sygdomsregister over patienter med svær lever-VOD efter HSCT og behandlet med Defitelio®.
Registret vil blive gennemført i europæiske transplantationscentre, der er medlemmer af European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).
Hovedformålet med registret er at vurdere forekomsten af specifikke SAE'er (Serious Adverse Events) af interesse (inklusive dødsfald) hos patienter med svær hepatisk VOD post-HSCT behandlet med Defitelio®.
Sekundære mål er:
- For at beskrive populationen behandlet med Defibrotide (alder, køn, patienter med allerede eksisterende lever- eller alvorlig nyreinsufficiens; patient med iboende lungesygdom)
- At bestemme forekomsten af multiorgansvigt (MOF) og graft versus host sygdom (GvHD) hos voksne og pædiatriske patienter, der får Defibrotide.
- For at bestemme overlevelse ved dag+100 efter HSCT, samlet dødelighed og dødelighed på grund af VOD hos patienter behandlet med Defibrotide.
- At bestemme hastigheden af VOD og VOD med MOF-opløsning når som helst efter behandlingsstart hos patienter behandlet med Defibrotide.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Det Forenede Kongerige
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, Det Forenede Kongerige
- St George's Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige
- Imperial College
-
London, Det Forenede Kongerige
- Great Ormond Street Hospital Children's Charity
-
Manchester, Det Forenede Kongerige
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
- Great North Children's Hospital
-
Nottingham, Det Forenede Kongerige
- Nottingham City Hospital
-
Oxford, Det Forenede Kongerige
- John Radccliffe Children's Hospital
-
Plymouth, Det Forenede Kongerige
- Plymouth Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
-
Angers, Frankrig
- CHRU Angers, Maladies du Sang
-
Bordeaux, Frankrig
- CHU Bordeaux Groupe hospitalier Pellegrin Enfants
-
Clermont Ferrand, Frankrig
- CHU d'Estaing
-
Lille, Frankrig
- CHRU de Lille
-
Lille, Frankrig
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Limoges, Frankrig
- CHRU Limoges
-
Lyon, Frankrig
- IHOP
-
Mare aux Daims, Frankrig
- Hôpital d'Enfants de la Timone
-
Marseille, Frankrig
- Institut Paoli Calmette
-
Montpellier, Frankrig
- CHU Lapeyronie
-
Nantes, Frankrig
- CHU Nantes
-
Nice, Frankrig
- Hopital de l'archet
-
Paris, Frankrig, 75012
- Hôpital Saint Antoine
-
Paris, Frankrig
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Frankrig
- Institut Curie
-
Paris, Frankrig
- Hopital Tenon
-
Pessac, Frankrig
- Hôpital Haut Levêque
-
Poitiers, Frankrig
- Hôpital de la Milétrie
-
Strasbourg, Frankrig
- CHU Hautepierre
-
Toulouse, Frankrig
- IUTC Oncopole
-
Villejuif, Frankrig
- Institut Gustave Roussy
-
Villejuif, Frankrig
- Institut Gustave Roussy (Pediatrics)
-
-
-
-
-
Bergamo, Italien
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Firenze, Italien
- UO Oncoematologia Ospedale Pediatrico Mayer
-
Florence, Italien, 50134
- Ospedale di Careggi
-
Genova, Italien
- Institute G. Gaslini
-
Milan, Italien
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, Italien
- Ospedale Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano
-
Milano, Italien
- Ospedale di Niguarda Ca' Granda
-
Padova, Italien
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
Pavia, Italien
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Perugia, Italien
- Ospedale Santa Maria de la Misericorda
-
Potenza, Italien
- Ospedale San Carlo
-
Roma, Italien
- IRRCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, Italien
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Rome, Italien
- La Sapienza University Hospital
-
Torino, Italien
- Ospedale Infantile Regina Margherita
-
Torino, Italien
- AOU Citta della salute e delle Scienza
-
Trieste, Italien
- Istituto per l'Infanzia IRCCS Burlo Garofolo
-
Udine, Italien
- Clinica Ematologica-Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Verona, Italien
- Policlinico G.B. Rossi, Clinica di Oncoematologia Pediatrica
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugal
- Inst. Portugues Oncologia o Lisboa
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation og diagnosticeret med svær hepatisk VOD, som accepterer at deltage i undersøgelsen (hovedpopulation).
- Patienter behandlet med defibrotid for en anden tilstand end svær hepatisk VOD (sekundær population) inden for rammerne af hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Ekskluderingskriterier:
- Der vil ikke være nogen specifikke udelukkelseskriterier; kontraindikationer, særlige advarsler og forholdsregler ved brug som beskrevet i produktresuméet skal dog overvejes af den behandlende læge.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
sVOD-patient behandlet med defibrotid
Patient diagnosticeret med svær hepatisk VOD og behandlet med defibrotid
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Incidensrate af specifikke SAE af interesse
Tidsramme: over 12 måneder
|
Vurder forekomsten af specifikke SAE'er af interesse (inklusive dødsfald) hos patienter med svær hepatisk VOD post-HSCT behandlet med Defitelio®
|
over 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beskriv den behandlede befolkning
Tidsramme: Tilmelding
|
At beskrive populationen behandlet med Defitelio® (alder, køn, patienter med allerede eksisterende lever- eller alvorlig nyreinsufficiens; patient med iboende lungesygdom)
|
Tilmelding
|
|
GvHD forekomst
Tidsramme: over 12 måneder
|
Bestem forekomsten af graft versus host sygdom (GvHD) hos voksne og pædiatriske patienter, der får Defitelio®
|
over 12 måneder
|
|
Overlevelse
Tidsramme: over 12 måneder
|
For at bestemme overlevelse ved dag+100 efter HSCT, samlet dødelighed og dødelighed på grund af VOD hos patienter behandlet med Defitelio®
|
over 12 måneder
|
|
VOD/MOF-opløsning
Tidsramme: over 12 måneder
|
At bestemme hastigheden af VOD og VOD med MOF-opløsning når som helst efter behandlingsstart hos patienter behandlet med Defitelio®
|
over 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- DF VOD-2013-03-REG
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .