Undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af oral treprostinil hos personer med pulmonal hypertension (PH) forbundet med seglcellesygdom (SCD)

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen skal have en diagnose af SCD bekræftet ved hæmoglobinelektroforese.
2. Forsøgspersonen har en diagnose af symptomatisk Verdenssundhedsorganisationen (WHO) gruppe 5.1 kronisk hæmolytisk anæmi PH.
3. Forsøgspersonen skal have en baseline 6MWD større end 150 meter, i fravær af en samtidig skade, sygdom eller anden forvirrende faktor.
4. Forsøgspersonen har lungefunktionstest udført inden for 6 måneder efter screening eller i screeningsperioden.
5. Forsøgspersonen skal have stabile doser af anden medicinsk behandling i mindst 30 dage før randomisering uden dosisjusteringer, tilføjelser eller seponeringer.
6. Individet skal behandles optimalt med konventionel PH-terapi i mindst 10 dage før randomisering uden tilføjelser, seponeringer eller dosisændringer.
7. Forsøgspersoner, der modtager en endotelinreceptorantagonist (ERA), skal have modtaget behandling i mere end 90 dage og have nået og opretholdt en stabil dosis i mindst 30 dage før randomisering.
8. Forsøgspersoner, der får calciumkanalblokkere, skal have været på en stabil dosis i minimum 3 måneder før randomisering.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersonen er gravid eller ammer.
2. Forsøgspersonen har tidligere fået oralt treprostinil eller får en phosphodiesterase type 5-hæmmer (PDE5-I).
3. Forsøgspersonen har modtaget et prostacyclin inden for 30 dage før studiets start, eller havde tidligere intolerance eller signifikant manglende effekt over for nogen prostacyclin eller prostacyclinanalog, som resulterede i seponering eller manglende evne til at titrere denne behandling effektivt.
4. Individet har fået en hvilken som helst anden konventionel baggrundsterapi for PH tilføjet, fjernet eller doser justeret inden for 10 dage før randomisering.
5. Individet har enhver sygdom forbundet med pulmonal arteriel hypertension (PAH).
6. Forsøgspersonen har haft en vaso-okklusiv krise, akut brystsyndrom eller uplanlagt transfusion inden for 30 dage efter randomisering.
7. Forsøgspersonen har en historie med iskæmisk hjertesygdom, inklusive et tidligere myokardieinfarkt eller symptomatisk koronararteriesygdom, inden for 6 måneder før screening eller en venstre ventrikulær ejektionsfraktion på mindre end 40 % vurderet ved enten multigated angiogram (MUGA), angiografi eller ekkokardiogram .
8. Forsøgspersonen har niveauer af alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) 3 gange eller højere end den øvre grænse for normal, klinisk signifikant leversygdom/dysfunktion eller kendt Child-Pugh klasse B eller C leversygdom ved screening.
9. Forsøgspersonen har kronisk nyreinsufficiens, som defineret af kravet om dialyse.
10. Forsøgspersonen har en muskuloskeletal lidelse, enhver sygdom, der sandsynligvis vil begrænse ambulation, eller er forbundet til en maskine, der ikke er bærbar.
11. Forsøgspersonen har en ustabil psykiatrisk tilstand eller er mentalt ude af stand til at forstå undersøgelsens formål, karakter eller konsekvenser, eller har en tilstand, som efter efterforskerens mening ville udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonens sikkerhed.
12. Forsøgspersonen modtager et forsøgslægemiddel, har et forsøgsudstyr på plads eller har deltaget i et forsøgslægemiddel eller -udstyrsstudie inden for 30 dage før screening.