Brug af topisk flydende diclofenac efter lasermikroporation af kutane neurofibromer hos patienter med NF1

Inklusionskriterier:

• Voksne af begge køn, mellem 18 og 65 år;
• NF1, diagnosticeret klinisk af en neurolog, hudlæge eller anden specialist med viden om sygdommen og defineret som:

En kendt mutation i genet, der koder for neurofibromin

eller tilstedeværelsen af ​​2 af følgende 7 kliniske manifestationer af NF1:

• ≥ 6 café-au-lait macules på kroppen med diametre større end 15 mm i den største diameter;
• to eller flere neurofibromer af en hvilken som helst type eller et plexiformt neurofibrom
• lyske- eller aksillær fregner
• to eller flere Lisch-knuder (iris hamartomer)
• optisk gliom
• en tydelig knoglelæsion, såsom sphenoid vinge dysplasi, pseudoartrose i skinnebenet, makrocefali eller skoliose
• en førstegradsslægtning med NF1
• Tilstedeværelse af 4 eller flere kutane neurofibromer, der måler 0,5-1,2 cm i største diameter, til stede på thorax/mave eller øvre eller nedre lemmer;
• Hvis en kvinde i den fødedygtige alder er villig til at bruge en medicinsk acceptabel form for prævention (efter investigatorens vurdering) i hele undersøgelsens varighed;
• Er i stand til at forstå den informerede samtykkeformular, der beskriver risiciene ved denne undersøgelse, og underskriver frivilligt det informerede samtykkedokument;
• Er i stand til at forstå og overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

• Kirurgisk, medicinsk eller efterforskningsbehandling for en af ​​de 6 målkutane neurofibromer, der skal evalueres i undersøgelsen inden for tre måneder før baseline-besøget;
• Aktiv infektion (bakteriel, viral eller svampe), der kræver systemiske antibiotika inden for to uger efter baseline-besøget;
• Graviditet eller amning;
• Immunkompromitteret på grund af en medicinsk tilstand;
• Kendt overfølsomhed over for diclofenac eller ethvert andet NSAID;
• Kendt overfølsomhed over for aspirin;
• har en kendt overfølsomhed over for mannitol, natriummetabisulfit, benzylalkohol eller propylenglycol;
• Kendt overfølsomhed over for lidocain;
• Modtager i øjeblikket eller har modtaget med 2 ugers screening et NSAID (inklusive diclofenac), en COX-2-hæmmer, cyclosporin, methotrexat, et oralt antidiabetikum, lithium, digoxin, diuretika, antikoagulantia (såsom warfarin) eller et quinolonantibiotikum ; bortset fra intralæsional diclofenac, vil disse medikamenter ikke være tilladt under undersøgelsen; lavdosis aspirin, der anvendes til hjertebeskyttende virkninger, vil være tilladt;
• Enhver historie med lever- (inklusive hepatisk porfyri) eller nyresygdom, der resulterer i vedvarende kompromitteret lever- eller nyrefunktion;
• Anamnese med en blødnings-/koagulationsforstyrrelse;
• Anamnese med mave- eller tarmsår, Crohns sygdom eller colitis ulcerosa;
• Laboratorieundersøgelse ved screening, der efter investigatorens mening afslører signifikant, ustabil og/eller ubehandlet nyre-, lever- eller metabolisk sygdom/dysfunktion;
• Antal hvide blodlegemer ved screening, der er mindre end 3000, eller et blodpladetal ved screening, der er mindre end 150.000;
• Laboratorieevaluering ved screening, der viser hæmoglobinet lavere end den nedre normalgrænse for det anvendte laboratorium;
• Under behandling for en medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening kan forstyrre sikkerheden af ​​den eksperimentelle behandling eller med evalueringen af ​​effektivitet, herunder, men ikke begrænset til, kardiovaskulær og/eller luftvejssygdom;
• Forsøgspersonen er efter investigators mening ikke i stand til at give informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen;
• Forsøgspersonen har modtaget en undersøgelsesbehandling eller -procedure af en eller anden grund inden for 30 dage før screening.