Verwendung von topischem flüssigem Diclofenac nach Lasermikroporation von kutanen Neurofibromen bei Patienten mit NF1

Einschlusskriterien:

• Erwachsene beiderlei Geschlechts zwischen 18 und 65 Jahren;
• NF1, klinisch diagnostiziert von einem Neurologen, Dermatologen oder anderen Spezialisten, der sich mit der Krankheit auskennt, und definiert als:

Eine bekannte Mutation im für Neurofibromin kodierenden Gen

oder das Vorhandensein von 2 der folgenden 7 klinischen Manifestationen von NF1:

• ≥ 6 Café-au-lait-Flecken am Körper mit Durchmessern von mehr als 15 mm im größten Durchmesser;
• zwei oder mehr Neurofibrome jeglicher Art oder ein plexiformes Neurofibrom
• Leisten- oder Achselflecken
• zwei oder mehr Lisch-Knötchen (Iris-Hamartome)
• optisches Gliom
• eine ausgeprägte Knochenläsion, wie z. B. Keilbeinflügeldysplasie, Pseudoarthrose der Tibia, Makrozephalie oder Skoliose
• ein Verwandter ersten Grades mit NF1
• Vorhandensein von 4 oder mehr kutanen Neurofibromen mit einem größten Durchmesser von 0,5-1,2 cm, vorhanden auf Thorax/Abdomen oder oberen oder unteren Gliedmaßen;
• Wenn eine Frau im gebärfähigen Alter bereit ist, für die Dauer der Studie eine medizinisch akzeptable Form der Empfängnisverhütung (nach Einschätzung des Prüfarztes) anzuwenden;
• in der Lage ist, die Einwilligungserklärung zu verstehen, in der die Risiken dieser Studie beschrieben werden, und freiwillig die Einwilligungserklärung unterzeichnet;
• Ist in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu verstehen und einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

• Chirurgische, medizinische oder Untersuchungsbehandlung für eines der 6 kutanen Ziel-Neurofibrome, die in der Studie innerhalb von drei Monaten vor dem Baseline-Besuch bewertet werden sollen;
• Aktive Infektion (Bakterien, Viren oder Pilze), die systemische Antibiotika innerhalb von zwei Wochen nach dem Basisbesuch erfordert;
• Schwangerschaft oder Stillzeit;
• Aufgrund einer Erkrankung immungeschwächt;
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen Diclofenac oder andere NSAIDs;
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen Aspirin;
• hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Mannit, Natriummetabisulfit, Benzylalkohol oder Propylenglykol;
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen Lidocain;
• Derzeit oder innerhalb von 2 Wochen des Screenings ein NSAID (einschließlich Diclofenac), einen COX-2-Hemmer, Cyclosporin, Methotrexat, ein orales Antidiabetikum, Lithium, Digoxin, Diuretika, Antikoagulanzien (wie Warfarin) oder ein Chinolon-Antibiotikum erhalten oder erhalten hat ; mit Ausnahme von intraläsionalem Diclofenac sind diese Medikamente während der Studie nicht erlaubt; niedrig dosiertes Aspirin zur kardioprotektiven Wirkung ist erlaubt;
• Jegliche Leber- (einschließlich hepatischer Porphyrie) oder Nierenerkrankung in der Vorgeschichte, die zu einer anhaltenden Beeinträchtigung der Leber- oder Nierenfunktion führt;
• Vorgeschichte einer Blutungs-/Gerinnungsstörung;
• Vorgeschichte von Magen-Darm-Geschwüren, Morbus Crohn oder Colitis ulcerosa;
• Laboruntersuchung beim Screening, die nach Ansicht des Prüfarztes eine signifikante, instabile und/oder unbehandelte Nieren-, Leber- oder Stoffwechselerkrankung/-funktionsstörung aufzeigt;
• Leukozytenzahl beim Screening von weniger als 3000 oder Thrombozytenzahl beim Screening von weniger als 150.000;
• Laborbewertung beim Screening, die zeigt, dass das Hämoglobin niedriger als die untere Grenze des Normalwerts für das verwendete Labor ist;
• In Behandlung wegen einer Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit der experimentellen Behandlung oder die Bewertung der Wirksamkeit beeinträchtigen kann, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Herz-Kreislauf- und/oder Atemwegserkrankungen;
• Der Proband ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, eine informierte Einwilligung zur Teilnahme an der Studie zu erteilen;
• Das Subjekt hat aus irgendeinem Grund innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening eine Prüftherapie oder ein Verfahren erhalten.