Oral IrON-tilskud med Ferric Maltol hos patienter med pulmonal hypertension (ORION-PH-1) (ORION-PH-1)

Inklusionskriterier:

1. Underskrevet skriftligt informeret samtykke forud for enhver undersøgelsesrelateret procedure og vilje til at overholde behandlings- og opfølgningsprocedurer
2. Mandlige og kvindelige patienter ≥18 år på inklusionsdagen
3. Patienter, der er i stand til at forstå undersøgelseskarakteren, potentielle risici og fordele ved det kliniske forsøg
4. Patienter med diagnosen PH bekræftet ved en (historisk) højre hjertekateterisation, der viser et gennemsnitligt pulmonalarterietryk ≥25 mmHg i hvile og stabil PH-medicin i mindst 3 måneder.
5. 6 min gåafstand >50 m
6. Mild til moderat jernmangelanæmi som defineret ved en hæmoglobinkoncentration på ≥7 g/dl og <12 g/dl hos kvinder eller ≥8 g/dl og <13 g/dl hos mænd, og serumferritin <100 µg/ l, eller 100-300 µg/l og transferrinmætning <20 % ved screening
7. Forebyggelse af graviditet:

Kvinder uden den fødedygtige alder defineres som følger:

• mindst 6 uger efter kirurgisk sterilisation ved bilateral tubal ligering eller bilateral oophorektomi eller
• hysterektomi eller uterin agenesis eller
• ≥ 50 år og i postmenopausal tilstand ≥ 1 år eller
• < 50 år og i postmenopausal tilstand ≥ 1 år med serum FSH > 40 IE/l og serum østrogen < 30 ng/l eller en negativ østrogentest eller

Kvinder i den fødedygtige alder med en negativ ß-HCG graviditetstest ved screening, som accepterer at opfylde et af følgende kriterier fra screeningstidspunktet, under undersøgelsen og i en periode på fire uger efter den sidste administration af undersøgelsesmedicin:

• korrekt brug af præventionsmetoder. Følgende er acceptable: hormonelle præventionsmidler (kombinerede orale præventionsmidler og østrogenfri piller med desogestrel, implantater, depotplastre, hormonelle vaginale anordninger eller injektioner med forlænget frigivelse), intrauterin anordning (IUS) eller en barrieremetode, f.eks. kondom eller okklusiv hætte (membran eller cervikal/hvælvingshætter) med sæddræbende middel (skum, gel, film, creme eller stikpille)
• ægte afholdenhed (periodisk abstinens og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder)
• kun seksuelt forhold til kvindelige partnere og/eller sterile mandlige partnere

Ekskluderingskriterier:

1. Andre aktive hæmatologiske lidelser end jernmangelanæmi
2. Anden medicinsk tilstand, der ifølge efterforskerens vurdering forårsager eller bidrager til anæmi
3. Aktiv malignitet
4. Aktiv infektionssygdom
5. Aktiv blødning
6. Alvorlig nyreinsufficiens (glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min)
7. Alvorlig leverskade som angivet ved serumaminotransferaser >3 x øvre grænse for normal eller bilirubinniveauer >50 µmol/l
8. Løbende oral eller intravenøs jerntilskud
9. Hæmoglobin <7 g/dl hos kvinder eller <8 g/dl hos mænd ved screening
10. Samtidig erythropoietin-medicin
11. Graviditets- eller amningsperiode
12. Forsøgspersonen har modtaget enhver forsøgsmedicin eller ethvert forsøgsudstyr inden for 30 dage før den første dosis af undersøgelsesmedicin eller deltager aktivt i et forsøg med lægemiddel/enheder, eller er planlagt til at modtage et forsøgslægemiddel/-udstyr i løbet af undersøgelsen.
13. Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for et eller flere af de aktive stoffer eller hjælpestoffer i forsøgslægemidlet
14. Kendt hæmokromatose eller andre jernoverbelastningssyndromer
15. Patienter, der har modtaget gentagne (>1) blodtransfusioner i løbet af de sidste 6 måneder