Integrazione ORal IrON con maltolo ferrico in pazienti con ipertensione polmonare (ORION-PH-1) (ORION-PH-1)

Criterio di inclusione:

1. - Consenso informato scritto firmato prima di qualsiasi procedura correlata allo studio e disponibilità a rispettare le procedure di trattamento e di follow-up
2. Pazienti maschi e femmine ≥18 anni al giorno dell'inclusione
3. Pazienti in grado di comprendere la natura sperimentale, i potenziali rischi e i benefici della sperimentazione clinica
4. Pazienti con diagnosi di IP confermata da un (storico) cateterismo del cuore destro che mostra una pressione arteriosa polmonare media ≥25 mmHg a riposo e farmaci per IP stabile per almeno 3 mesi.
5. 6 minuti a piedi >50 m
6. Anemia da carenza di ferro da lieve a moderata definita da una concentrazione di emoglobina ≥7 g/dl e <12 g/dl nelle femmine o ≥8 g/dl e <13 g/dl nei maschi e ferritina sierica <100 µg/ l, o 100-300 µg/l e saturazione della transferrina <20% allo screening
7. Prevenzione della gravidanza:

Donne non potenzialmente fertili definite come segue:

• almeno 6 settimane dopo la sterilizzazione chirurgica mediante legatura delle tube bilaterale o ovariectomia bilaterale o
• isterectomia o agenesia uterina o
• ≥ 50 anni e in stato di postmenopausa ≥ 1 anno o
• < 50 anni e in stato postmenopausale ≥ 1 anno con FSH sierico > 40 UI/l ed estrogeni sierici < 30 ng/l o un test degli estrogeni negativo o

Donne in età fertile con test di gravidanza ß-HCG negativo allo screening che accettano di soddisfare uno dei seguenti criteri dal momento dello screening, durante lo studio e per un periodo di quattro settimane dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio:

• uso corretto dei metodi contraccettivi. Sono accettabili: contraccettivi ormonali (contraccettivi orali combinati e pillole prive di estrogeni con desogestrel, impianti, cerotti transdermici, dispositivi ormonali vaginali o iniezioni a rilascio prolungato), dispositivo intrauterino (IUS) o un metodo di barriera, ad es. preservativo o cappuccio occlusivo (diaframma o cappucci cervicali/volte) con spermicida (schiuma, gel, pellicola, crema o supposta)
• vera astinenza (l'astinenza periodica e il ritiro non sono metodi contraccettivi accettabili)
• rapporto sessuale solo con partner femminili e/o partner maschili sterili

Criteri di esclusione:

1. Disturbi ematologici attivi diversi dall'anemia sideropenica
2. Altre condizioni mediche che, secondo la valutazione dello sperimentatore, causano o contribuiscono all'anemia
3. Malignità attiva
4. Malattia infettiva attiva
5. Sanguinamento attivo
6. Grave insufficienza renale (velocità di filtrazione glomerulare <30 ml/min)
7. Grave danno epatico come indicato da aminotransferasi sieriche >3 volte il limite superiore della norma o livelli di bilirubina >50 µmol/l
8. Integrazione continua di ferro per via orale o endovenosa
9. Emoglobina <7 g/dl nelle femmine o <8 g/dl nei maschi allo screening
10. Farmaco concomitante con eritropoietina
11. Periodo di gravidanza o allattamento
12. - Il soggetto ha ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale o qualsiasi dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della prima dose del farmaco in studio o sta partecipando attivamente a qualsiasi sperimentazione di farmaci/dispositivi sperimentali, o è programmato per ricevere un farmaco/dispositivo sperimentale durante il corso dello studio.
13. Ipersensibilità nota o sospetta a uno qualsiasi dei principi attivi o a qualsiasi eccipiente del medicinale sperimentale
14. Emocromatosi nota o altre sindromi da sovraccarico di ferro
15. Pazienti che hanno ricevuto trasfusioni di sangue ripetute (>1) negli ultimi 6 mesi