En undersøgelse af virkningen af hæmofili og dens behandling på hjernens udvikling, tænkning og adfærd hos børn med hæmofili (eTHINK)
21. november 2019 opdateret af: Novo Nordisk A/S
Udviklende behandling af hæmofili's indvirkning på neuroudvikling, intelligens og andre kognitive funktioner (eTHINK)
Hemophilia Growth and Development Study (HGDS) for næsten 25 år siden viste, at hæmofili og HIV påvirkede hjernens udvikling, tænkning og adfærd hos børn og unge.
eTHINK-undersøgelsen er designet til at forstå, om fremskridt inden for hæmofilibehandling har fjernet nogen påvirkning af hæmofili.
Hvis der stadig er en påvirkning af hæmofili, vil eTHINK-undersøgelsen hjælpe med at identificere, hvilke børn eller unge der stadig er i fare, og hvordan man screener andre børn.
Deltagerne og deres barn vil deltage i en omfattende vurdering af barnets hjerneudvikling, tænkning og adfærd ved at udfylde tests og spørgeskemaer.
Der er kun ét studiebesøg på 1 til 1,5 time uden behov for opfølgning
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
563
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-6828
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år til 21 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Børn og unge voksne med hæmofili A eller B, alle sværhedsgrader
Beskrivelse
Inklusionskriterier: - Mandligt barn eller ung voksen (alder 1:0-3:6 og 4:0-21:11 år med diagnosen medfødt hæmofili A eller B, enhver sværhedsgrad, med eller uden inhibitorer - Forælder, der er i stand til og villige til at yde samtykke og ung voksen med hæmofili (18-21 år) i stand til at give samtykke; børn (7-14 år) og unge/unge voksne (alder 14-17) i stand til og villige til at give samtykke baseret på lokale institutionelle politikker - forældre i stand og villig til at fuldføre neuroudvikling og kognitive forældres rapporterede skalaer under et omfattende eller andet hæmofilibehandlingscenter besøg i ca. 45-60 minutter på engelsk eller spansk afhængigt af aldersgruppe) - Børn, unge og unge voksne med hæmofili (alder 1-21) i stand til at deltage i vurderinger af udvikling og intelligens i ca. 40-45 minutter, og unge og unge voksne (11-21 år) med hæmofili, der er i stand til og villige til at gennemføre yderligere selvevalueringsskalaer i ca. 30-45 minutter under et omfattende eller andet valgfrit besøg i Engelsk eller spansk (afhængigt af aldersgruppe) - Levering af informeret samtykke før starten af undersøgelsesrelaterede aktiviteter Eksklusionskriterier: - Patient i alderen 3:7-3:11 år (43-47 måneder) - Forudgående deltagelse i undersøgelsen - Tidligere neurokognitiv screening med samme eller relaterede instrumenter inden for de foregående 6 måneder - Patienter med hæmofili eller deres pårørende, for hvem testmålinger kan være kulturelt upassende - Patienter med hæmofili med kendt historie med alkohol- eller stofmisbrug - Patienter med hæmofili, som har brugt opiater i de seneste 24 timer eller andre ulovlige stoffer inden for de seneste 48 timer - Patienter med hæmofili, der i øjeblikket oplever en akut blødning, der ikke er forsvundet - Patienter med hæmofili med nylig hovedskade eller hjernerystelse inden for de seneste 4 uger - Samtidig diagnosticering af en anden blødning eller trombotisk lidelse - Psykisk invaliditet, uvilje eller sprogbarrierer, der udelukker tilstrækkelig forståelse eller samarbejde
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med hæmofili
Børn og unge voksne med hæmofili A eller B, alle sværhedsgrader, behandlet i hæmofilibehandlingscentret (omfattende pleje), herunder deltagelse af omsorgspersoner/forældre, der udfylder spørgeskemaer designet til at evaluere neurologisk, neurokognitiv og neuroadfærdsmæssig funktion og udvikling.
|
Deltagerne vil gennemgå en kort fysisk undersøgelse med fokus på neurologisk funktion (muskelfunktion, sansning, koordination, gang).
Forældre vil blive spurgt af undersøgelsesteamet eller psykologen om deres børn og vil gennemføre flere almindeligt anvendte standardundersøgelser om hjernens udvikling, tænkning, adfærd og beslutningstagning.
Deltagerne vil også samarbejde med psykologen for at evaluere udvikling eller tænkning (IQ), og afhængigt af deres alder kan de blive bedt om at udfylde en eller flere almindeligt anvendte standardundersøgelser om adfærd og beslutningstagning.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kognitions sammensat partitur i henhold til BAYLEY-III instrumentet
Tidsramme: Dag 1
|
Normaliseret score sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = svarende til amerikansk gennemsnit, negativ = under amerikansk gennemsnit, positiv = over amerikansk gennemsnit
|
Dag 1
|
|
Adfærdssymptomerindeks i henhold til Behaviour Assessment System for Children - Third Edition (BASC-3) forældrevurderingsskala
Tidsramme: Dag 1
|
Normaliseret score sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = svarende til amerikansk gennemsnit, negativ = under amerikansk gennemsnit, positiv = over amerikansk gennemsnit
|
Dag 1
|
|
Score for adaptiv adfærdsdomæne i henhold til Adaptive Behavior Assessment System, Third Edition (ABAS-3) vurderingsskala
Tidsramme: Dag 1
|
Normaliseret score sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = svarende til amerikansk gennemsnit, negativ = under amerikansk gennemsnit, positiv = over amerikansk gennemsnit
|
Dag 1
|
|
Globalt sammensat lederindeks ifølge Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Tidsramme: Dag 1
|
Normaliseret score sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = svarende til amerikansk gennemsnit, negativ = under amerikansk gennemsnit, positiv = over amerikansk gennemsnit
|
Dag 1
|
|
Opmærksomhed og behandlingshastighed (fuldskala IQ) i henhold til Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) for aldersgruppen 4-6 år eller Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, 2nd Edition (WASI-II) for aldersgruppen 7-22 år
Tidsramme: Dag 1
|
Normaliseret score sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = svarende til amerikansk gennemsnit, negativ = under amerikansk gennemsnit, positiv = over amerikansk gennemsnit
|
Dag 1
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
27. september 2018
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
11. oktober 2019
Studieafslutning (FAKTISKE)
11. oktober 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. august 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. september 2018
Først opslået (FAKTISKE)
7. september 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
22. november 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. november 2019
Sidst verificeret
1. november 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HAEM-4436
- U1111-1202-3415 (ANDET: World Health Organization (WHO))
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .