Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

VPA udvidet UCB-transplantation til behandling af patienter med hæmatologiske maligniteter

20. maj 2021 opdateret af: Alla Keyzner

Fase I-undersøgelse af Valproinsyre-udvidede navlestrengsblodstamceller som en allogen donorkilde for voksne med hæmatologiske maligniteter

I dette fase I-studie vil undersøgelsesholdet evaluere sikkerheden af ​​Valproic Acid (VPA) ekspanderet navlestrengsblodstamceller defineret af manglen på alvorlige infusionsreaktioner eller transplantatsvigt hos patienter med hæmatologiske maligniteter, der gennemgår navlestrengsblodtransplantation. Desuden vil undersøgelsesholdet også evaluere tiden til neutrofil- og blodpladetransplantation samt transplantationsrelaterede resultater såsom graft versus host disease (GVHD), behandlingsrelateret dødelighed (TRM) og overordnet overlevelse (OS).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I-forsøg for sikkerheden af ​​VPA-udvidede navlestrengsblodstamceller hos patienter med hæmatologiske maligniteter, der gennemgår allogen stamcelletransplantation. Undersøgelsens primære endepunkt er sikkerhed som defineret ved forekomsten af ​​infusionsreaktioner og graftsvigt, manglende neutrofilengraftment på dag +42. Forsøget vil bestå af to kohorter. Første kohorte på 5-7 patienter vil gennemgå dobbelt navlestrengsblod (UCB) transplantation. Én UCB-enhed vil gennemgå CD34-selektion efter VPA-baseret udvidelse. CD34-negative del af denne enhed vil blive kryokonserveret for at blive infunderet senere efter infusion af den udvidede del. Infusion af den anden umanipulerede UCB vil følge den. Præparativ kur er Fludarabin 150 mg/m2/Cytoxan 50 mg/m2/Thiotepa 10 mg/m2/TBI 400cGy.

Efter vellykket engraftment i den første kohorte vil anden kohorte (10 patienter) kun modtage en enkelt manipuleret enhed.

Ellers vil patienter modtage standard allogen stamcelletransplantationsbehandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
7

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Sygdomskriterier:

Patienter med følgende hæmatologiske maligniteter:

  • Akut myeloid leukæmi (AML) i fuldstændig remission (CR)
  • Akut lymfatisk leukæmi (ALL) i fuldstændig remission (CR)
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS), der kræver intensiv kemoterapi
  • Non-Hodgkin lymfom i fuldstændig eller delvis remission
  • Hodgkin lymfom i fuldstændig eller delvis remission

Alderskriterier:

- 18 år op til 65 år.

Kriterier for orgelfunktion og præstationsstatus:

- Præstationsstatusscore: Karnofsky Score ≥60

Tilstrækkelig hovedorganfunktion defineret som:

  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion ≥40 %
  • Lungefunktionstest, der viser DLCO ≥50 % forudsagt og korrigeret for hæmoglobin
  • Serumkreatinin ≤ 2 mg/dL
  • Transaminaser ≤ 3x ULN
  • Bilirubin ≤3x ULN undtagen i tilfælde af Gilberts syndrom eller igangværende hæmolyse
  • Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument

Donor tilgængelighed:

-Mangel på passende HLA-matchet relateret eller ikke-beslægtet donor tilgængelig inden for 30 dage eller mindre, hvis BMT er presserende efter transplantationslægens mening.

Ekskluderingskriterier:

  • Progressiv, vedvarende sygdom eller aktiv malignitet
  • Mere end 10 % blaster på knoglemarvsbiopsi hos patienter med MDS
  • Kemoterapi naiv
  • Historie om myelofibrose
  • Tilstedeværelse af knoglemarvsfibrose grad 2/3
  • Tilstedeværelse af donorspecifikke anti-HLA-antistoffer mod tilgængelige UCB-enheder ved A, B, C eller DR loci med en gennemsnitlig fluorescensintensitet (MFI) >1000
  • Historie om tidligere allogen stamcelletransplantation
  • Ukontrolleret viral, bakteriel eller svampeinfektion
  • Anamnese med HIV-infektion
  • Tilstedeværelse af aktiv CNS-sygdom på tidspunktet for transplantation
  • Gravid eller ammende kvinde
  • Manglende evne eller vilje til at bruge effektiv prævention.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: VPA udvidede stamceller fra navlestrengsblod

CD34 udvalgte VPA udvidede navlestrengsblodceller brugt i kombination med eller uden umanipuleret navlestrengsblod til patienter med hæmatologiske maligniteter, der gennemgår allogen stamcelletransplantation.

VPA udvidede stamceller fra navlestrengsblod hos patienter med hæmatologiske maligniteter, der gennemgår allogen stamcelletransplantation
Biologisk: Stamceller fra navlestrengsblod
CD34 udvalgte VPA udvidede navlestrengsblodceller brugt i kombination med eller uden umanipuleret navlestrengsblod.
Medicin: Valproinsyre
Valproinsyre (VPA) udvidede stamceller fra navlestrengsblod
Andre navne:
  • VPA
Medicin: Fludarabin
Fludarabin 150 mg/m2
Medicin: cytoxan
Cytoxan 50 mg/m2
Medicin: Thiotepa
Thiotepa 10 mg/m2
Biologisk: TBI
TBI 400cGy

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal infusionsreaktioner
Tidsramme: 42 dage
Sikkerhed målt ved forekomsten af ​​infusionsrelaterede reaktioner.
42 dage
Antal graftfejl
Tidsramme: 42 dage
Sikkerhed målt ved forekomsten af ​​graftfejl.
42 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til neutrofil engraftment
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede udfald: tid til neutrofilengraftment
1 år
Tid til trombocyttransplantation
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede resultater: tid til trombocyttransplantation
1 år
Antal transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede resultater: transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
1 år
Antal sygdomsfrie overlevelser
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede resultater: Antal sygdomsfrie overlevelser
1 år
Antal samlede overlevelser
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede resultater: Antal overordnede overlevelser
1 år
Antal deltagere med risiko for GVHD
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede resultater: risiko for GVHD
1 år
Antal infektiøse komplikationer
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede resultater: forekomst af infektiøse komplikationer - som er enhver dokumenteret bakterie-, virus- eller svampeinfektion.
1 år
Tid til myeloid engraftment
Tidsramme: 42 dage
Vurder kinetikken af ​​engraftment og immunrekonstitution ved at vurdere tiden til myeloid engraftment
42 dage
Tid til lymfoid engraftment
Tidsramme: 42 dage
Vurder kinetikken af ​​engraftment og immunrekonstitution ved at vurdere tiden til lymfoid engraftment
42 dage
Ændring i T-celleantal
Tidsramme: Baseline og 42 dage
Vurder kinetikken af ​​engraftment og immunrekonstitution ved at vurdere T-celletallet efter 42 dage sammenlignet med baseline
Baseline og 42 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alla Keyzner

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Alla Keyzner, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. februar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. maj 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GCO 14-0451

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger