Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

VPA udvidet UCB-transplantation til behandling af patienter med hæmatologiske maligniteter

20. maj 2021 opdateret af: Alla Keyzner

Fase I-undersøgelse af Valproinsyre-udvidede navlestrengsblodstamceller som en allogen donorkilde for voksne med hæmatologiske maligniteter

I dette fase I-studie vil undersøgelsesholdet evaluere sikkerheden af ​​Valproic Acid (VPA) ekspanderet navlestrengsblodstamceller defineret af manglen på alvorlige infusionsreaktioner eller transplantatsvigt hos patienter med hæmatologiske maligniteter, der gennemgår navlestrengsblodtransplantation. Desuden vil undersøgelsesholdet også evaluere tiden til neutrofil- og blodpladetransplantation samt transplantationsrelaterede resultater såsom graft versus host disease (GVHD), behandlingsrelateret dødelighed (TRM) og overordnet overlevelse (OS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I-forsøg for sikkerheden af ​​VPA-udvidede navlestrengsblodstamceller hos patienter med hæmatologiske maligniteter, der gennemgår allogen stamcelletransplantation. Undersøgelsens primære endepunkt er sikkerhed som defineret ved forekomsten af ​​infusionsreaktioner og graftsvigt, manglende neutrofilengraftment på dag +42. Forsøget vil bestå af to kohorter. Første kohorte på 5-7 patienter vil gennemgå dobbelt navlestrengsblod (UCB) transplantation. Én UCB-enhed vil gennemgå CD34-selektion efter VPA-baseret udvidelse. CD34-negative del af denne enhed vil blive kryokonserveret for at blive infunderet senere efter infusion af den udvidede del. Infusion af den anden umanipulerede UCB vil følge den. Præparativ kur er Fludarabin 150 mg/m2/Cytoxan 50 mg/m2/Thiotepa 10 mg/m2/TBI 400cGy.

Efter vellykket engraftment i den første kohorte vil anden kohorte (10 patienter) kun modtage en enkelt manipuleret enhed.

Ellers vil patienter modtage standard allogen stamcelletransplantationsbehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Sygdomskriterier:

Patienter med følgende hæmatologiske maligniteter:

  • Akut myeloid leukæmi (AML) i fuldstændig remission (CR)
  • Akut lymfatisk leukæmi (ALL) i fuldstændig remission (CR)
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS), der kræver intensiv kemoterapi
  • Non-Hodgkin lymfom i fuldstændig eller delvis remission
  • Hodgkin lymfom i fuldstændig eller delvis remission

Alderskriterier:

- 18 år op til 65 år.

Kriterier for orgelfunktion og præstationsstatus:

- Præstationsstatusscore: Karnofsky Score ≥60

Tilstrækkelig hovedorganfunktion defineret som:

  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion ≥40 %
  • Lungefunktionstest, der viser DLCO ≥50 % forudsagt og korrigeret for hæmoglobin
  • Serumkreatinin ≤ 2 mg/dL
  • Transaminaser ≤ 3x ULN
  • Bilirubin ≤3x ULN undtagen i tilfælde af Gilberts syndrom eller igangværende hæmolyse
  • Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument

Donor tilgængelighed:

-Mangel på passende HLA-matchet relateret eller ikke-beslægtet donor tilgængelig inden for 30 dage eller mindre, hvis BMT er presserende efter transplantationslægens mening.

Ekskluderingskriterier:

  • Progressiv, vedvarende sygdom eller aktiv malignitet
  • Mere end 10 % blaster på knoglemarvsbiopsi hos patienter med MDS
  • Kemoterapi naiv
  • Historie om myelofibrose
  • Tilstedeværelse af knoglemarvsfibrose grad 2/3
  • Tilstedeværelse af donorspecifikke anti-HLA-antistoffer mod tilgængelige UCB-enheder ved A, B, C eller DR loci med en gennemsnitlig fluorescensintensitet (MFI) >1000
  • Historie om tidligere allogen stamcelletransplantation
  • Ukontrolleret viral, bakteriel eller svampeinfektion
  • Anamnese med HIV-infektion
  • Tilstedeværelse af aktiv CNS-sygdom på tidspunktet for transplantation
  • Gravid eller ammende kvinde
  • Manglende evne eller vilje til at bruge effektiv prævention.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VPA udvidede stamceller fra navlestrengsblod

CD34 udvalgte VPA udvidede navlestrengsblodceller brugt i kombination med eller uden umanipuleret navlestrengsblod til patienter med hæmatologiske maligniteter, der gennemgår allogen stamcelletransplantation.

VPA udvidede stamceller fra navlestrengsblod hos patienter med hæmatologiske maligniteter, der gennemgår allogen stamcelletransplantation
Biologisk: Stamceller fra navlestrengsblod
CD34 udvalgte VPA udvidede navlestrengsblodceller brugt i kombination med eller uden umanipuleret navlestrengsblod.
Medicin: Valproinsyre
Valproinsyre (VPA) udvidede stamceller fra navlestrengsblod
Andre navne:
  • VPA
Medicin: Fludarabin
Fludarabin 150 mg/m2
Medicin: cytoxan
Cytoxan 50 mg/m2
Medicin: Thiotepa
Thiotepa 10 mg/m2
Biologisk: TBI
TBI 400cGy

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal infusionsreaktioner
Tidsramme: 42 dage
Sikkerhed målt ved forekomsten af ​​infusionsrelaterede reaktioner.
42 dage
Antal graftfejl
Tidsramme: 42 dage
Sikkerhed målt ved forekomsten af ​​graftfejl.
42 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til neutrofil engraftment
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede udfald: tid til neutrofilengraftment
1 år
Tid til trombocyttransplantation
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede resultater: tid til trombocyttransplantation
1 år
Antal transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede resultater: transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
1 år
Antal sygdomsfrie overlevelser
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede resultater: Antal sygdomsfrie overlevelser
1 år
Antal samlede overlevelser
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede resultater: Antal overordnede overlevelser
1 år
Antal deltagere med risiko for GVHD
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede resultater: risiko for GVHD
1 år
Antal infektiøse komplikationer
Tidsramme: 1 år
Transplantationsrelaterede resultater: forekomst af infektiøse komplikationer - som er enhver dokumenteret bakterie-, virus- eller svampeinfektion.
1 år
Tid til myeloid engraftment
Tidsramme: 42 dage
Vurder kinetikken af ​​engraftment og immunrekonstitution ved at vurdere tiden til myeloid engraftment
42 dage
Tid til lymfoid engraftment
Tidsramme: 42 dage
Vurder kinetikken af ​​engraftment og immunrekonstitution ved at vurdere tiden til lymfoid engraftment
42 dage
Ændring i T-celleantal
Tidsramme: Baseline og 42 dage
Vurder kinetikken af ​​engraftment og immunrekonstitution ved at vurdere T-celletallet efter 42 dage sammenlignet med baseline
Baseline og 42 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alla Keyzner

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alla Keyzner, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

10. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

22. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GCO 14-0451

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner