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VPA ha ampliato il trapianto di UCB per il trattamento di pazienti con neoplasie ematologiche

20 maggio 2021 aggiornato da: Alla Keyzner

Studio di fase I sulle cellule staminali del sangue del cordone espanse con acido valproico come fonte di donatore allogenico per adulti con neoplasie ematologiche

In questo studio di fase I, il team di studio valuterà la sicurezza delle cellule staminali del sangue del cordone espanse con acido valproico (VPA) definite dall'assenza di gravi reazioni all'infusione o fallimento del trapianto in pazienti con neoplasie ematologiche sottoposti a trapianto di sangue del cordone ombelicale. Inoltre, il team di studio valuterà anche il tempo di attecchimento dei neutrofili e delle piastrine, nonché gli esiti correlati al trapianto come la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), la mortalità correlata al trattamento (TRM) e la sopravvivenza globale (OS).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase I per la sicurezza delle cellule staminali del sangue del cordone espanso VPA in pazienti con neoplasie ematologiche sottoposti a trapianto di cellule staminali allogeniche. L'endpoint primario dello studio è la sicurezza definita dall'incidenza di reazioni all'infusione e fallimento del trapianto, mancanza di attecchimento dei neutrofili entro il giorno +42. Il processo sarà composto da due coorti. La prima coorte di 5-7 pazienti sarà sottoposta a doppio trapianto di sangue del cordone ombelicale (UCB). Un'unità UCB subirà la selezione CD34 seguita dall'espansione basata su VPA. La porzione CD34 negativa di quell'unità sarà crioconservata per essere infusa successivamente dopo l'infusione della porzione espansa. Seguirà l'infusione del secondo UCB non manipolato. Il regime preparatorio è Fludarabina 150 mg/m2/Cytoxan 50 mg/m2/Thiotepa 10 mg/m2/TBI 400cGy.

Dopo il successo dell'attecchimento nella prima coorte, la seconda coorte (10 pazienti) riceverà solo una singola unità manipolata.

In caso contrario, i pazienti riceveranno cure standard per il trapianto di cellule staminali allogeniche.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
7

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criteri di malattia:

Pazienti con le seguenti neoplasie ematologiche:

  • Leucemia mieloide acuta (AML) in remissione completa (CR)
  • Leucemia linfoblastica acuta (ALL) in remissione completa (CR)
  • Sindrome mielodisplastica (MDS) che richiede chemioterapia intensiva
  • Linfoma non Hodgkin in remissione completa o parziale
  • Linfoma di Hodgkin in remissione completa o parziale

Criteri di età:

- 18 anni fino a 65 anni.

Criteri per la funzione degli organi e lo stato delle prestazioni:

- Punteggio dello stato delle prestazioni: Punteggio Karnofsky ≥60

Adeguata funzione degli organi principali definita come:

  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥40%
  • Test di funzionalità polmonare che dimostra DLCO ≥50% previsto e corretto per l'emoglobina
  • Creatinina sierica ≤ 2 mg/dL
  • Transaminasi ≤ 3x ULN
  • Bilirubina ≤3x ULN tranne in caso di sindrome di Gilbert o emolisi in corso
  • Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto

Disponibilità di donatori:

- Mancanza di un donatore correlato o non correlato compatibile HLA disponibile entro 30 giorni o meno se il trapianto di midollo osseo è urgente secondo il parere del medico del trapianto.

Criteri di esclusione:

  • Malattia progressiva e persistente o malignità attiva
  • Più del 10% di blasti sulla biopsia del midollo osseo in pazienti con MDS
  • Naïve alla chemioterapia
  • Storia di mielofibrosi
  • Presenza di fibrosi del midollo osseo di grado 2/3
  • Presenza di anticorpi anti-HLA specifici del donatore contro le unità UCB disponibili nei loci A, B, C o DR, con un'intensità media di fluorescenza (MFI)>1000
  • Storia di precedente trapianto di cellule staminali allogeniche
  • Infezione virale, batterica o fungina incontrollata
  • Storia dell'infezione da HIV
  • Presenza di malattia attiva del SNC al momento del trapianto
  • Donna incinta o che allatta
  • Incapacità o riluttanza a utilizzare un controllo delle nascite efficace.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Cellule staminali del sangue del cordone espanse VPA

CD34 ha selezionato cellule del sangue del cordone ombelicale espanso VPA utilizzate in combinazione con o senza sangue del cordone ombelicale non manipolato per pazienti con neoplasie ematologiche sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali.

VPA ha espanso le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale in pazienti con neoplasie ematologiche sottoposti a trapianto di cellule staminali allogeniche
Biologico: Cellule staminali del sangue cordonale
Cellule del sangue del cordone ombelicale espanso VPA CD34 selezionate utilizzate in combinazione con o senza sangue del cordone ombelicale non manipolato.
Droga: Acido valproico
Cellule staminali del sangue del cordone espanse con acido valproico (VPA).
Altri nomi:
  • VPA
Droga: Fludarabina
Fludarabina 150 mg/m2
Droga: cytoxan
Citossano 50 mg/m2
Droga: Thiotepa
Tiotepa 10 mg/m2
Biologico: Trauma cranico
TBI 400cGy

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di reazioni all'infusione
Lasso di tempo: 42 giorni
Sicurezza misurata dall'incidenza di reazioni correlate all'infusione.
42 giorni
Numero di fallimenti del trapianto
Lasso di tempo: 42 giorni
Sicurezza misurata dall'incidenza di fallimenti dell'innesto.
42 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: 1 anno
Esiti correlati al trapianto: tempo per l'attecchimento dei neutrofili
1 anno
Tempo di attecchimento delle piastrine
Lasso di tempo: 1 anno
Esiti correlati al trapianto: tempo di attecchimento delle piastrine
1 anno
Numero di mortalità correlata al trapianto (TRM)
Lasso di tempo: 1 anno
Esiti correlati al trapianto: mortalità correlata al trapianto (TRM)
1 anno
Numero di sopravvissuti liberi da malattia
Lasso di tempo: 1 anno
Esiti correlati al trapianto: numero di sopravvivenze libere da malattia
1 anno
Numero di sopravvivenze globali
Lasso di tempo: 1 anno
Esiti correlati al trapianto: numero di sopravvivenze complessive
1 anno
Numero di partecipanti a rischio di GVHD
Lasso di tempo: 1 anno
Esiti correlati al trapianto: rischio di GVHD
1 anno
Numero di complicanze infettive
Lasso di tempo: 1 anno
Esiti correlati al trapianto: incidenza di complicanze infettive, ovvero qualsiasi infezione batterica, virale o fungina documentata.
1 anno
Tempo di attecchimento mieloide
Lasso di tempo: 42 giorni
Valutare la cinetica dell'attecchimento e della ricostituzione immunitaria valutando il tempo di attecchimento mieloide
42 giorni
Tempo di attecchimento linfoide
Lasso di tempo: 42 giorni
Valutare la cinetica dell'attecchimento e della ricostituzione immunitaria valutando il tempo di attecchimento linfoide
42 giorni
Variazione della conta delle cellule T
Lasso di tempo: Basale e 42 giorni
Valutare la cinetica dell'attecchimento e della ricostituzione immunitaria valutando il conteggio delle cellule T a 42 giorni rispetto al basale
Basale e 42 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alla Keyzner

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Alla Keyzner, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 febbraio 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
10 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
10 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 maggio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GCO 14-0451

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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