Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

VPA rozšířená transplantace UCB pro léčbu pacientů s hematologickými malignitami

20. května 2021 aktualizováno: Alla Keyzner

Fáze I studie kmenových buněk z rozšířené pupečníkové krve kyselinou valproovou jako zdroje alogenního dárce pro dospělé s hematologickými malignitami

V této studii fáze I bude studijní tým hodnotit bezpečnost kmenových buněk z expandované pupečníkové krve kyselinou valproovou (VPA) definovanou nepřítomností závažných infuzních reakcí nebo selháním štěpu u pacientů s hematologickými malignitami podstupujícími transplantaci pupečníkové krve. Kromě toho bude studijní tým také hodnotit dobu do přihojení neutrofilů a krevních destiček a také výsledky související s transplantací, jako je reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), mortalita související s léčbou (TRM) a celkové přežití (OS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je fáze I studie bezpečnosti VPA expandovaných kmenových buněk z pupečníkové krve u pacientů s hematologickými malignitami, kteří podstupují alogenní transplantaci kmenových buněk. Primárním cílovým parametrem studie je bezpečnost definovaná výskytem reakcí na infuzi a selháním štěpu, nedostatkem přihojení neutrofilů do dne +42. Soud se bude skládat ze dvou kohort. První kohorta 5-7 pacientů podstoupí dvojitou transplantaci pupečníkové krve (UCB). Jedna jednotka UCB bude podrobena výběru CD34 po rozšíření založeném na VPA. CD34 negativní část této jednotky bude kryokonzervována, aby mohla být podána později po infuzi expandované části. Následovat bude infuze druhého nemanipulovaného UCB. Preparativní režim je Fludarabin 150 mg/m2/Cytoxan 50 mg/m2/Thiotepa 10 mg/m2/TBI 400 cGy.

Po úspěšném přihojení v první kohortě dostane druhá kohorta (10 pacientů) pouze jednu manipulovanou jednotku.

Jinak se pacientům dostane standardní péče po alogenní transplantaci kmenových buněk.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
7

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Kritéria onemocnění:

Pacienti s následujícími hematologickými malignitami:

  • Akutní myeloidní leukémie (AML) v kompletní remisi (CR)
  • Akutní lymfoblastická leukémie (ALL) v kompletní remisi (CR)
  • Myelodysplastický syndrom (MDS) vyžadující intenzivní chemoterapii
  • Non-Hodgkinův lymfom v úplné nebo částečné remisi
  • Hodgkinův lymfom v úplné nebo částečné remisi

Věková kritéria:

- 18 let až 65 let.

Kritéria pro funkci orgánů a výkonnost:

- Skóre stavu výkonu: Skóre Karnofsky ≥60

Přiměřená funkce hlavního orgánu definovaná jako:

  • Ejekční frakce levé komory ≥ 40 %
  • Plicní funkční test prokazující DLCO ≥50 % predikovaný a korigovaný na hemoglobin
  • Sérový kreatinin ≤ 2 mg/dl
  • Transaminázy ≤ 3x ULN
  • Bilirubin ≤3x ULN s výjimkou případů Gilbertova syndromu nebo probíhající hemolýzy
  • Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas

Dostupnost dárce:

-Nedostatek vhodného příbuzného nebo nepříbuzného dárce s odpovídající HLA k dispozici do 30 dnů nebo dříve, pokud je podle názoru lékaře transplantace BMT naléhavá.

Kritéria vyloučení:

  • Progresivní, přetrvávající onemocnění nebo aktivní malignita
  • Více než 10 % blastů na biopsii kostní dřeně u pacientů s MDS
  • Chemoterapie naivní
  • Anamnéza myelofibrózy
  • Přítomnost fibrózy kostní dřeně stupeň 2/3
  • Přítomnost dárcovských specifických anti-HLA protilátek proti dostupným jednotkám UCB v lokusech A, B, C nebo DR, s průměrnou intenzitou fluorescence (MFI) > 1000
  • Historie předchozí alogenní transplantace kmenových buněk
  • Nekontrolovaná virová, bakteriální nebo plísňová infekce
  • Infekce HIV v anamnéze
  • Přítomnost aktivního onemocnění CNS v době transplantace
  • Těhotná nebo kojící žena
  • Neschopnost nebo neochota používat účinnou antikoncepci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: VPA expandované kmenové buňky z pupečníkové krve

CD34 vybrané VPA expandované buňky pupečníkové krve používané v kombinaci s nebo bez nemanipulované pupečníkové krve pro pacienty s hematologickými malignitami podstupující alogenní transplantaci kmenových buněk.

VPA expandované kmenové buňky pupečníkové krve u pacientů s hematologickými malignitami podstupující alogenní transplantaci kmenových buněk
Biologický: Kmenové buňky z pupečníkové krve
CD34 vybrané VPA expandované buňky z pupečníkové krve použité v kombinaci s nebo bez nemanipulované pupečníkové krve.
Lék: Kyselina valproová
Kmenové buňky z pupečníkové krve expandované kyselinou valproovou (VPA).
Ostatní jména:
  • VPA
Lék: Fludarabin
Fludarabin 150 mg/m2
Lék: cytoxan
Cytoxan 50 mg/m2
Lék: Thiotepa
Thiotepa 10 mg/m2
Biologický: TBI
TBI 400cGy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet infuzních reakcí
Časové okno: 42 dní
Bezpečnost měřená výskytem reakcí souvisejících s infuzí.
42 dní
Počet selhání štěpu
Časové okno: 42 dní
Bezpečnost měřená výskytem selhání štěpu.
42 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: čas do přihojení neutrofilů
1 rok
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: čas do přihojení krevních destiček
1 rok
Počet úmrtí souvisejících s transplantací (TRM)
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: mortalita související s transplantací (TRM)
1 rok
Počet přežití bez onemocnění
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: Počet přežití bez onemocnění
1 rok
Počet celkových přežití
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: Počet celkových přežití
1 rok
Počet účastníků ohrožených GVHD
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: riziko GVHD
1 rok
Počet infekčních komplikací
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: výskyt infekčních komplikací – což jsou jakékoli dokumentované bakteriální, virové nebo plísňové infekce.
1 rok
Čas na myeloidní přihojení
Časové okno: 42 dní
Posuďte kinetiku přihojení a imunitní rekonstituce posouzením doby do přihojení myeloidního štěpu
42 dní
Čas do přihojení lymfatických uzlin
Časové okno: 42 dní
Posuďte kinetiku přihojení a imunitní rekonstituce posouzením doby do přihojení lymfatických uzlin
42 dní
Změna počtu T buněk
Časové okno: Výchozí stav a 42 dní
Posuďte kinetiku přihojení a imunitní rekonstituce vyhodnocením počtu T buněk po 42 dnech ve srovnání s výchozí hodnotou
Výchozí stav a 42 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alla Keyzner

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Alla Keyzner, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. února 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. května 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GCO 14-0451

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení