En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af BIIB100 administreret oralt til voksne med amyotrofisk lateral sklerose

Nøgleinklusionskriterier:

• Skal opfylde de laboratorieunderstøttede sandsynlige, sandsynlige eller bestemte kriterier for diagnosticering af ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier.
• Deltagere, der samtidig tager riluzol ved studiestart, skal have en stabil dosis i mere end eller lig med (>=) 30 dage før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen (dag 1). Deltagere, der samtidig tager riluzol, skal være villige til at fortsætte med det samme dosisregime gennem hele undersøgelsen, medmindre investigator beslutter, at riluzol skal seponeres af medicinske årsager, i hvilket tilfælde det ikke må genoptages under undersøgelsen.
• Deltagere, der samtidig tager edaravon ved start af undersøgelsen, skal have en stabil dosis i >= 60 dage før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen (dag 1).
• Tilstrækkelig åndedrætsfunktion som angivet ved langsom vitalkapacitet (SVC) >= 65 % af forudsagt værdi justeret for køn, alder og højde (fra siddende stilling).

Nøgleekskluderingskriterier:

• Igangværende medicinsk tilstand (f.eks. svind eller kakeksi, svær anæmi), der efter investigatorens mening ville forstyrre udførelsen eller vurderingerne af undersøgelsen.
• Betydelig kognitiv svækkelse eller ustabil psykiatrisk sygdom, herunder psykose, selvmordstanker, selvmordsforsøg eller ubehandlet svær depression mindre end eller lig med (<=) 90 dages screening, hvilket efter investigatorens opfattelse ville forstyrre undersøgelsesprocedurerne.
• Behandling med lægemidler, der transporteres af Breast Cancer Resistance Protein (BCRP) og P-glycoprotein (P-gp), inklusive, men ikke begrænset til, rosuvastatin, sulfasalazin, dabigatran, digoxin og fexofenadin.
• Nuværende tilmelding eller plan om tilmelding til ethvert interventionelt klinisk studie, hvor en forsøgsbehandling eller godkendt terapi til forsøgsbrug administreres inden for 30 dage eller 5 halveringstider af midlet, alt efter hvad der er længst, før baselinebesøget (præ-dosis pr. Dag 1). Deltagelse i en ikke-interventionsundersøgelse med fokus på ALS naturhistorie kan tillades efter investigatorens skøn og efter samråd med sponsoren.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.