En udvidelsesundersøgelse for at evaluere sikkerhed og effektivitet af BMN 111 hos børn med achondroplasi
12. marts 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Et fase 2 åbent langsigtet forlængelsesstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af BMN 111 hos børn med achondroplasi
Dette er et fase 2, åbent multicenter langsigtet forlængelsesstudie med ca. 70 forsøgspersoner for at evaluere sikkerheden og effekten af BMN111 hos børn med Achondroplasia, indtil forsøgspersonerne når næsten voksen sluthøjde.
Kvalificerede forsøgspersoner vil have afsluttet 1 års BMN111- eller placebobehandling i 111-206-studiet, og når de er tilmeldt 111-208 forlængelsesstudiet, vil de modtage en daglig dosis BMN111 ved subkutan injektion i henhold til deres alder som bestemt af 111-206.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
73
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SE19RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige, S102TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Torrance, California, Forenede Stater, 90509
- Harbor - UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-2578
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Osaka, Japan, 565-0871
- Osaka University
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Saitama Children's Medical Center
-
Tokushima, Japan, 77-8503
- Tokushima University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal have gennemført undersøgelse 111-206 om forsøgsbehandling (BMN 111 eller placebo).
- Forældre eller værge er villige og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure. Også forsøgspersoner under myndig alder er villige og i stand til at give skriftligt samtykke (hvis det kræves af lokale regler eller IRB/IEC), efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure. Forsøgspersoner, der når myndighedsalderen i deres land, mens undersøgelsen er i gang, vil blive bedt om at give deres eget skriftlige samtykke igen, når de når den lovlige myndighedsalder.
- Er villig og i stand til at udføre alle undersøgelsesprocedurer
Ekskluderingskriterier:
- Permanent seponeret BMN 111 eller placebo før afslutning af undersøgelse 111-206
- Har et klinisk signifikant fund eller arytmi på EKG, der indikerer unormal hjertefunktion eller overledning eller QTc-F > 450 msek.
- Kræv ethvert forsøgsmiddel (undtagen BMN 111) før afslutningen af studieperioden
- Nuværende behandling med antihypertensiv medicin, angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere, angiotensin II-receptorblokkere, diuretika, beta-blokkere, calciumkanalblokkere, hjerteglykosider, systemiske antikolinerge midler, GnRH-agonister, enhver medicin, der kan hæmme eller forstærke hjertesygdomme , diuretika eller andre lægemidler, der vides at ændre nyre- eller tubulærfunktion
- Gravid eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen
- Samtidig sygdom eller tilstand, som efter investigators opfattelse ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerhedsevalueringer af en eller anden grund
- Har en tilstand eller omstændighed, der efter investigatorens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingscompliance
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Aktiv BMN 111
En gang dagligt subkutane injektioner af anbefalet dosis af BMN 111 baseret på vægt-båndsdosering.
|
Modificeret rekombinant humant C-type natriuretisk peptid (med forbehold for justering pr. protokol)
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer forekomsten af behandlingsfremspringende bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
Antal undersøgelsesdeltagere med behandlingsudspringende bivirkninger eller alvorlige bivirkninger
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
Evaluer ændring i højde/længde z-score hos børn med ACH behandlet med BMN 111
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer ændringen fra baseline af middel annualiseret væksthastighed (AGV)
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
|
Karakteriser maksimal koncentration (Cmax) af BMN 111 i plasma
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
|
Karakteriser området under plasmakoncentrationens tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞)
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
|
Karakteriser eliminationshalveringstiden for BMN 111 (t½)
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
|
Karakteriser den tilsyneladende clearance af lægemidlet
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
|
Karakteriser det tilsyneladende distributionsvolumen baseret på den terminale fase (Vz/F)
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
|
Karakteriser den tid, BMN 111 er til stede ved maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
|
Evaluer ændringen fra baseline på kropsandelsforhold for ekstremiteterne
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
|
Effekt af BMN 111 på knoglemorfologi og -kvalitet ved røntgen
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
|
Effekten af BMN 111 på knoglemorfologi/-kvalitet vil blive vurderet ved at måle knoglemineraltæthed via Dual X-ray Absorptiometry
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
|
Potentielle ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet målt ved livskvaliteten hos kortvoksende unge
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
Evaluer den langsigtede effekt af BMN 111 på sundhedsrelateret livskvalitet, udviklingsstatus og funktionel uafhængighed ved hjælp af aldersspecifikke QoL og funktionel uafhængighedsspørgeskemaer (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Tjekliste for børns adfærd 6-18 [CBCL 6-18]).
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
BMN 111-aktivitet vil blive vurderet ved at måle knogle- og kollagenmetabolisme
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
|
Beskriv forekomsten af kirurgiske og medicinske indgreb relateret til achondroplasi
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 5 år"
|
|
|
Vurder effekt på søvnforstyrret vejrtrækning ved polysomnografi hos patienter op til 5 år.
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år"
|
|
|
Evaluer effekten af BMN 111 på kraniet og hjernens morfologi, herunder foramen magnum, ventrikulære og hjerneparenkymale dimensioner ved MR hos patienter op til 3 år.
Tidsramme: "Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år"
|
"Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år"
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
12. juni 2019
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. maj 2038
Studieafslutning (Anslået)
1. maj 2038
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. maj 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. juni 2019
Først opslået (Faktiske)
18. juni 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
13. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. marts 2026
Sidst verificeret
1. marts 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 111-208
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .