Undersøgelse af kognitive resultater med Cannabidiol oral opløsning (EPI-COG)

Nøgleinklusionskriterier:

• Deltageren er en mand eller kvinde i alderen 3-10 år.
• Deltagernes forældre/juridiske repræsentant er villige og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i forsøget; hvor deltageren har tilstrækkelig forståelse, bør informeret samtykke også tages.
• Deltageren og deres pårørende er villige og i stand til (efter investigators mening) at overholde alle forsøgskrav.
• Deltageren skal have en klinisk diagnose af Lennox-Gastaut Syndrom (LGS), med debut inden for de sidste 5 år. Dette inkluderer certificering fra efterforskeren af ​​tidligere elektroencefalogram (EEG), der dokumenterer langsomme spidsbølger (< 3 Hertz [Hz]) i løbet af deltagerens historie og beviser for mere end 1 type generaliserede anfald, inklusive dråbeanfald (atonisk, tonisk eller tonisk- klonisk), i mindst 6 måneder.
• Efterforskeren kan bekræfte, at tilføjelsen af ​​GWP42003-P til deltagerens eksisterende antiepileptiske lægemiddel (AED) er berettiget.
• Deltageren skal have mindst 1 dråbeanfald hver uge i løbet af de første 28 dage af baseline-perioden.
• Et minimumsniveau af generel intellektuel funktion som vurderet ved screening med Peabody Picture Vocabulary Test
• Deltagerens forældre/juridiske repræsentant er villig til at tillade, at de ansvarlige myndigheder bliver underrettet om deltagelse i forsøget, hvis det er påbudt af lokal lovgivning.
• Deltagerens forældre/juridiske repræsentant er villig til at tillade, at hans eller hendes primære læge (hvis de har en) og konsulent (hvis de har en) får besked om deltagelse i forsøget, hvis den primære læge/konsulent er anderledes til efterforskeren.

Nøgleekskluderingskriterier:

• Deltageren har klinisk signifikante ustabile medicinske tilstande bortset fra epilepsi.
• Deltageren oplever > 300 samlede anfald inden for de første 28 dage af baseline-perioden.
• Deltageren har nogen tidligere eksponering for GWP42003-P.
• Deltageren har påbegyndt felbamat inden for de sidste 12 måneder.
• Deltageren har påbegyndt pattedyrsmål for rapamycin (mTOR)-hæmmere for epilepsi inden for de sidste 4 uger.
• Deltageren bruger i øjeblikket eller har tidligere brugt cannabis eller medicinsk cannabis eller syntetisk cannabinoid-baseret medicin (inklusive Sativex®) inden for de 3 måneder forud for indtræden i forsøget.
• Deltageren har haft klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sygdom, bortset fra epilepsi, i de 4 uger forud for screening eller besøg 2.
• Deltageren har laboratorieværdier ved screening eller besøg 2, som er klinisk signifikant unormale efter investigators mening.
• Deltager tester positiv for Δ9-tetrahydrocannabinol (THC) eller cannabidiol (CBD) ved screening.
• Deltageren har en kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller et eller flere af hjælpestofferne i GWP42003-P.

• Deltageren har signifikant nedsat leverfunktion ved screeningsbesøget, defineret som et af følgende:

  • Serumalaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 5 × øvre normalgrænse (ULN);
  • Serum ALT eller AST > 3 × ULN og (total bilirubin [TBL] > 2 × ULN eller internationalt normaliseret ratio [INR] > 1,5);
  • Serum ALT eller AST > 3 × ULN med tilstedeværelse af træthed, kvalme, opkastning, smerter eller ømhed i højre øvre kvadrant, feber, udslæt og/eller eosinofili (> 5%).
• Deltageren har modtaget et forsøgsmedicinsk produkt inden for 3 måneder forud for screeningsbesøget.
• Deltageren har enhver anden væsentlig sygdom eller lidelse, som efter investigators opfattelse enten kan bringe deltageren i fare på grund af deltagelse i forsøget, kan påvirke resultatet af forsøget eller kan påvirke deltagerens mulighed for at deltage i forsøget. rettergangen.
• Eventuelle abnormiteter identificeret efter en fysisk undersøgelse af deltageren, som efter investigatorens mening ville bringe deltagerens sikkerhed i fare, hvis han/hun deltog i forsøget
• Deltageren har tidligere været tilmeldt denne prøveperiode.