Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PTG-300 hos personer med arvelig hæmokromatose

4. august 2025 opdateret af: Protagonist Therapeutics, Inc.

Open-label undersøgelse af PTG-300 i forsøgspersoner med arvelig hæmokromatose

Denne undersøgelse vil blive udført på flere steder, og hver patient vil blive behandlet med PTG-300. Formålet med undersøgelsen er at vurdere effekten af ​​PTG-300 til behandling af voksne arvelig hæmokromatosepatienter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en multicenter, åben-label undersøgelse. Formålet med undersøgelsen er at vurdere effekten af ​​PTG-300 på transferrinmætning (TSAT) og serumjern hos voksne arvelig hæmokromatosepatienter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Protagonist Investigational Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
        • Protagonist Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Fayetteville, Georgia, Forenede Stater, 30214
        • Protagonist Investigational Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Protagonist Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28210
        • Protagonist Investigational Site
    • Texas
      • Conroe, Texas, Forenede Stater, 77384
        • Protagonist Investigational Site
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77058
        • Protagonist Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23226
        • Protagonist Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Protagonist Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder på 18 år og derover
  • Bekræftet diagnose af HFE-relateret arvelig hæmokromatose med forudgående genotypetestning
  • Dokumenteret stabil flebotomi i ≥ 6 måneder
  • Screening af hæmoglobin >11,5 g/dL
  • Dokumenteret bevis for tidligere serumferritin ≥500 ng/ml
  • Serum ferritin >50 ng/ml og

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk meningsfuld laboratorieabnormitet
  • Modtager jernkeleringsterapi
  • Modtager erytrocytaferese
  • Drægtige eller ammende hunner
  • Infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller intravenøs antimikrobiel behandling, eller opportunistisk infektion inden for 3 måneder efter dosering; enhver infektion, der kræver antimikrobiel behandling inden for 4 uger efter dosering.
  • Alvorlig eller ustabil medicinsk eller psykiatrisk tilstand, der ville forhindre forsøgspersonen i at give informeret samtykke
  • Organskade fra jernoverbelastning
  • Primær eller sekundær immundefekt
  • Positiv hepatitis B eller hepatitis C eller kendt human immundefektvirusinfektion
  • Kendt historie med autoimmune/inflammatoriske sygdomme
  • Alle kirurgiske indgreb, der kræver generel anæstesi inden for 1 måned før screening eller planlagt operation under undersøgelsen
  • Anamnese med invasive maligniteter inden for de sidste 2 år, undtagen ikke-malign hudkræft og lokal helbredt prostatacancer, livmoderhalskræft eller duktalt carcinom in situ
  • Modtagelse af et forsøgsmiddel inden for 30 dage efter screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PTG-300
PTG-300 Subkutan
Medicin: PTG-300
Aktiv behandling med PTG-300 injiceret subkutant.
Andre navne:
  • Rusfertide

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af PTG-300 på transferrinmætning
Tidsramme: Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)
Ændring fra baseline til uge 24 (eller afslutning af behandling) i transferrinmætning (TSAT) målt ved blodlaboratorietest.
Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)
Effekt af PTG-300 på serumjern
Tidsramme: Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)
Skift fra baseline til uge 24 (eller afslutning af behandling) i serumjern som målt ved blodlaboratorieprøver.
Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af PTG-300 på flebotomifrekvens
Tidsramme: Over 24 uger
Ændring i antallet af flebotomier i 24 uger før behandling sammenlignet med antallet af flebotomier i løbet af 24 ugers behandling med PTG-300.
Over 24 uger

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Oversigt over mentale komponenter af SF-36
Tidsramme: Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)

Ændring fra baseline til uge 24 (eller afslutning af behandling) i mental komponentoversigt for SF-36.

SF-36 er et spørgeskema over helbredsstatus baseret på 36 spørgsmål fordelt på otte områder af dagligdagen, som ofte vurderes som påvirket af sygdom. Værdier i hvert domæne spænder fra 0 til 100, med højere score, der indikerer bedre helbredstilstand. Et summarisk mål, Mental Component Summary (MCS), for mental sundhed kan beregnes. MCS spænder fra 0 (lav funktion) til 100 (høj funktion).
Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)
Oversigt over fysiske komponenter af SF-36
Tidsramme: Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)

Ændring fra baseline til uge 24 (eller afslutning af behandling) i fysisk komponentoversigt for SF-36.

SF-36 er et spørgeskema over helbredsstatus baseret på 36 spørgsmål fordelt på otte områder af dagligdagen, som ofte vurderes som påvirket af sygdom. Værdier i hvert domæne spænder fra 0 til 100, med højere score, der indikerer bedre helbredstilstand. Et sammenfattende mål, Physical Component Summary (PCS), for mental sundhed kan beregnes. PCS spænder fra 0 (lav funktion) til 100 (høj funktion).
Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Protagonist Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. marts 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
6. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. december 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. august 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PTG-300-06

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger