Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

PTG-300 u osób z dziedziczną hemochromatozą

4 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Protagonist Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie PTG-300 u pacjentów z dziedziczną hemochromatozą

Badanie to zostanie przeprowadzone w wielu ośrodkach i każdy pacjent otrzyma leczenie PTG-300. Celem pracy jest ocena wpływu PTG-300 w leczeniu dorosłych pacjentów z dziedziczną hemochromatozą.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie jest wieloośrodkowym badaniem otwartym. Celem pracy jest ocena wpływu PTG-300 na wysycenie transferyną (TSAT) i stężenie żelaza w surowicy u dorosłych pacjentów z dziedziczną hemochromatozą.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
16

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Protagonist Investigational Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
        • Protagonist Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Fayetteville, Georgia, Stany Zjednoczone, 30214
        • Protagonist Investigational Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Protagonist Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28210
        • Protagonist Investigational Site
    • Texas
      • Conroe, Texas, Stany Zjednoczone, 77384
        • Protagonist Investigational Site
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77058
        • Protagonist Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23226
        • Protagonist Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Protagonist Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat i starsi
  • Potwierdzona diagnoza dziedzicznej hemochromatozy związanej z HFE z wcześniejszymi badaniami genotypowymi
  • Udokumentowana stabilna flebotomia przez ≥ 6 miesięcy
  • Hemoglobina przesiewowa >11,5 g/dl
  • Udokumentowane dowody na wcześniejsze stężenie ferrytyny w surowicy ≥500 ng/ml
  • Ferrytyna w surowicy >50 ng/ml i

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie znacząca nieprawidłowość laboratoryjna
  • Przyjmowanie terapii chelatującej żelazo
  • Odbieranie erytrocytaferezy
  • Samice w ciąży lub karmiące
  • Zakażenie wymagające hospitalizacji lub dożylnego leczenia przeciwdrobnoustrojowego lub zakażenie oportunistyczne w ciągu 3 miesięcy od podania leku; wszelkie infekcje wymagające leczenia przeciwdrobnoustrojowego w ciągu 4 tygodni od podania dawki.
  • Poważny lub niestabilny stan medyczny lub psychiatryczny uniemożliwiający podmiotowi wyrażenie świadomej zgody
  • Uszkodzenie narządów spowodowane przeciążeniem żelazem
  • Pierwotny lub wtórny niedobór odporności
  • Dodatnie wirusowe zapalenie wątroby typu B lub typu C lub znane zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności
  • Znana historia chorób autoimmunologicznych/zapalnych
  • Wszelkie zabiegi chirurgiczne wymagające znieczulenia ogólnego w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym lub planowaną operacją podczas badania
  • Historia inwazyjnych nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem niezłośliwego raka skóry i miejscowo wyleczonego raka gruczołu krokowego, raka szyjki macicy lub raka przewodowego in situ
  • Otrzymanie agenta badawczego w ciągu 30 dni od badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: PTG-300
PTG-300 podskórnie
Lek: PTG-300
Aktywna kuracja PTG-300 wstrzykiwana podskórnie.
Inne nazwy:
  • Rusfertyd

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ PTG-300 na wysycenie transferyny
Ramy czasowe: Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)
Zmiana wysycenia transferyny (TSAT) od wartości początkowej do tygodnia 24. (lub zakończenia leczenia) mierzona w badaniach laboratoryjnych krwi.
Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)
Wpływ PTG-300 na żelazo w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)
Zmiana stężenia żelaza w surowicy od wartości początkowej do tygodnia 24. (lub końca leczenia) mierzona w badaniach laboratoryjnych krwi.
Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ PTG-300 na częstotliwość upuszczania krwi
Ramy czasowe: Ponad 24 tygodnie
Zmiana liczby flebotomii w ciągu 24 tygodni przed leczeniem w porównaniu z liczbą flebotomii w ciągu 24 tygodni leczenia PTG-300.
Ponad 24 tygodnie

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie komponentu psychicznego SF-36
Ramy czasowe: Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)

Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 24 (lub końca leczenia) w Podsumowaniu komponentu psychicznego SF-36.

SF-36 to kwestionariusz stanu zdrowia oparty na 36 pytaniach podzielonych na osiem dziedzin życia codziennego, które często ocenia się jako mające wpływ na chorobę. Wartości w każdej domenie wahają się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia. Można obliczyć sumaryczną miarę, Mental Component Summary (MCS), dla zdrowia psychicznego. MCS mieści się w zakresie od 0 (słabe funkcjonowanie) do 100 (wysokie funkcjonowanie).
Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)
Podsumowanie elementów fizycznych SF-36
Ramy czasowe: Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)

Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 24 (lub zakończenia leczenia) w Podsumowaniu składnika fizycznego SF-36.

SF-36 to kwestionariusz stanu zdrowia oparty na 36 pytaniach podzielonych na osiem dziedzin życia codziennego, które często ocenia się jako mające wpływ na chorobę. Wartości w każdej domenie wahają się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia. Można obliczyć sumaryczną miarę, Podsumowanie Składników Fizycznych (PCS), dla zdrowia psychicznego. PCS mieści się w zakresie od 0 (słabe funkcjonowanie) do 100 (wysokie funkcjonowanie).
Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Protagonist Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 marca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
6 października 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
15 lutego 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PTG-300-06

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami