Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PTG-300 hos personer med arvelig hæmokromatose

22. maj 2023 opdateret af: Protagonist Therapeutics, Inc.

Open-label undersøgelse af PTG-300 i forsøgspersoner med arvelig hæmokromatose

Denne undersøgelse vil blive udført på flere steder, og hver patient vil blive behandlet med PTG-300. Formålet med undersøgelsen er at vurdere effekten af ​​PTG-300 til behandling af voksne arvelig hæmokromatosepatienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en multicenter, åben-label undersøgelse. Formålet med undersøgelsen er at vurdere effekten af ​​PTG-300 på transferrinmætning (TSAT) og serumjern hos voksne arvelig hæmokromatosepatienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Protagonist Investigational Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
        • Protagonist Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Fayetteville, Georgia, Forenede Stater, 30214
        • Protagonist Investigational Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Protagonist Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28210
        • Protagonist Investigational Site
    • Texas
      • Conroe, Texas, Forenede Stater, 77384
        • Protagonist Investigational Site
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77058
        • Protagonist Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23226
        • Protagonist Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Protagonist Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder på 18 år og derover
  • Bekræftet diagnose af HFE-relateret arvelig hæmokromatose med forudgående genotypetestning
  • Dokumenteret stabil flebotomi i ≥ 6 måneder
  • Screening af hæmoglobin >11,5 g/dL
  • Dokumenteret bevis for tidligere serumferritin ≥500 ng/ml
  • Serum ferritin >50 ng/ml og

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk meningsfuld laboratorieabnormitet
  • Modtager jernkeleringsterapi
  • Modtager erytrocytaferese
  • Drægtige eller ammende hunner
  • Infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller intravenøs antimikrobiel behandling, eller opportunistisk infektion inden for 3 måneder efter dosering; enhver infektion, der kræver antimikrobiel behandling inden for 4 uger efter dosering.
  • Alvorlig eller ustabil medicinsk eller psykiatrisk tilstand, der ville forhindre forsøgspersonen i at give informeret samtykke
  • Organskade fra jernoverbelastning
  • Primær eller sekundær immundefekt
  • Positiv hepatitis B eller hepatitis C eller kendt human immundefektvirusinfektion
  • Kendt historie med autoimmune/inflammatoriske sygdomme
  • Alle kirurgiske indgreb, der kræver generel anæstesi inden for 1 måned før screening eller planlagt operation under undersøgelsen
  • Anamnese med invasive maligniteter inden for de sidste 2 år, undtagen ikke-malign hudkræft og lokal helbredt prostatacancer, livmoderhalskræft eller duktalt carcinom in situ
  • Modtagelse af et forsøgsmiddel inden for 30 dage efter screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PTG-300
PTG-300 Subkutan
Medicin: PTG-300
Aktiv behandling med PTG-300 injiceret subkutant.
Andre navne:
  • Rusfertide

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af PTG-300 på transferrinmætning
Tidsramme: Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)
Ændring fra baseline til uge 24 (eller afslutning af behandling) i transferrinmætning (TSAT) målt ved blodlaboratorietest.
Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)
Effekt af PTG-300 på serumjern
Tidsramme: Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)
Skift fra baseline til uge 24 (eller afslutning af behandling) i serumjern som målt ved blodlaboratorieprøver.
Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af PTG-300 på flebotomifrekvens
Tidsramme: Over 24 uger
Ændring i antallet af flebotomier i 24 uger før behandling sammenlignet med antallet af flebotomier i løbet af 24 ugers behandling med PTG-300.
Over 24 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Oversigt over mentale komponenter af SF-36
Tidsramme: Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)

Ændring fra baseline til uge 24 (eller afslutning af behandling) i mental komponentoversigt for SF-36.

SF-36 er et spørgeskema over helbredsstatus baseret på 36 spørgsmål fordelt på otte områder af dagligdagen, som ofte vurderes som påvirket af sygdom. Værdier i hvert domæne spænder fra 0 til 100, med højere score, der indikerer bedre helbredstilstand. Et summarisk mål, Mental Component Summary (MCS), for mental sundhed kan beregnes. MCS spænder fra 0 (lav funktion) til 100 (høj funktion).
Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)
Oversigt over fysiske komponenter af SF-36
Tidsramme: Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)

Ændring fra baseline til uge 24 (eller afslutning af behandling) i fysisk komponentoversigt for SF-36.

SF-36 er et spørgeskema over helbredsstatus baseret på 36 spørgsmål fordelt på otte områder af dagligdagen, som ofte vurderes som påvirket af sygdom. Værdier i hvert domæne spænder fra 0 til 100, med højere score, der indikerer bedre helbredstilstand. Et sammenfattende mål, Physical Component Summary (PCS), for mental sundhed kan beregnes. PCS spænder fra 0 (lav funktion) til 100 (høj funktion).
Uge 24 (eller afslutning af behandling, hvis behandlet i mindre end 24 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. marts 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

15. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2019

Først opslået (Faktiske)

18. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTG-300-06

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig hæmokromatose

Kliniske forsøg med PTG-300

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner