Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk udvidelsesundersøgelse til vurdering af sikkerhed og effektivitet af Cellavita-HD-administration hos Huntingtons patienter. (ADORE-EXT)

26. oktober 2022 opdateret af: Azidus Brasil

Klinisk udvidelsesundersøgelse til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøs administration af Cellavita-HD hos patienter med Huntingtons sygdom, der deltog i ADORE-DH-undersøgelsen.

Cellavita-HD er en stamcelleterapi mod Huntingtons sygdom. Open label, enkelt behandling, forlængelsesstudie til langsigtet sikkerheds- og effektivitetsevaluering af Cellavita-HD intravenøs administration hos patienter med Huntingtons sygdom, som deltog i ADORE-DH-studiet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne forlængelsesundersøgelse vil omfatte de forsøgspersoner, der deltog i undersøgelsens fase II til dosis-responsevaluering af Cellavita-HD intravenøs administration til patienter med Huntingtons sygdom (maksimalt 35 forsøgspersoner). Fordi det er et forlængelsesstudie, med et åbent scenarie, vil forsøgspersonerne modtage den maksimale dosis testet i det sidste kliniske forsøg (ADORE-DH), svarende til 6 x 10^6 celler/vægtområde for hver planlagt behandlingscyklus. I løbet af 24 måneder vil forsøgspersonerne modtage en samlet dosis planlagt opdelt i tre administrationer pr. cyklus (2 x 10^6 celler/vægtområde), som hver vil forekomme hver 30. dag. Opretholdelse af effektiviteten af ​​intravenøs administration af Cellavita-HD-produktet over tid på klinisk progression af Huntingtons sygdom vil blive verificeret ved at sammenligne UHDRS-totalscore ved udgangen af ​​den 24. studiemåned med baseline-score. Sekundære beviser for effektivitet vil blive evalueret ved hjælp af data om funktionel tilstand, total funktionel kapacitet, funktionel uafhængighed, psykiatriske symptomer og kognition fra UHDRS skala. Derudover vil relaterede data til klinisk forværring, ændring af Body Mass Index (BMI), risiko for selvmordsforsøg og neurologisk billedforbedring blive evalueret. Sikkerhedsevaluering vil omfatte forekomsten og klassificeringen af ​​de uønskede hændelser, som forsøgspersonerne oplevede under undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

35

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasilien, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

21 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Fase II-studiedeltagere (ADORE-DH), som udtrykker interesse for at deltage i forlængelsesperioden, og som kan have betydelige kliniske fordele (motorisk, kognitiv, adfærdsmæssig og funktionel kapacitet) hos efterforskeren vurderet efter intravenøs påføring af Cellavita-HD-produktet;
  2. Giv samtykke ved at underskrive i to kopier af formularen til informeret samtykke;
  3. Deltager bruger en acceptabel præventionsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med malign neoplasi;
  2. Præsentere enhver klinisk og laboratorietilstand eller komorbiditet, som efter lægens vurdering kan bringe forskningsdeltagerens helbred i fare og forhindre ham/hende i at være en del af forlængelsesstudiet;
  3. kendt overfølsomhed over for forsøgsproduktet og/eller produkter af bovin oprindelse;
  4. Forskningsdeltager, som har deltaget i kliniske forsøgsprotokoller i de sidste tolv (12) måneder, medmindre investigator mener, at der kan være direkte fordele ved det (Resolution CNS 251 af 7. august 1997, punkt III, underpunkt J);
  5. Gravid eller ammende deltager;
  6. I brug eller forventet brug af immunsuppressive lægemidler såvel som ethvert andet lægemiddel, hvor brugen er begrænset til denne forskningsprotokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cellavita-HD
Deltagerne vil modtage i alt 12 intravenøse administrationer af 2x10^6 celler/vægtområde opdelt i tre administrationer pr. cyklus. Hver administration vil finde sted hver 30. dag og cyklusser hver 180. dag (i alt 4 cyklusser).
Biologisk: Cellavita-HD
Deltagerne vil modtage i alt 12 intravenøse administrationer af 2x10^6 celler/vægtområde opdelt i tre administrationer pr. cyklus. Hver administration vil finde sted hver 30. dag og cyklusser hver 180. dag (i alt 4 cyklusser).
Andre navne:
  • cellulær terapi, mesenkymale stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Opretholdelse af effektivitet på klinisk progression af sygdommen
Tidsramme: To år (hvert studiebesøg)
Opretholdelse af behandlingseffektivitet vil blive verificeret ved at sammenligne den samlede UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale)-score, der er registreret i slutningen af ​​den 24. måned af undersøgelsen, i forhold til baseline-score.
To år (hvert studiebesøg)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk neurologisk forværring i forhold til behandlingen med UHDRS
Tidsramme: To år
Den kliniske neurologiske forværring i løbet af behandlingen vil blive evalueret af specifik Unified Huntington's Disease Rating Scale - UHDRS-underskalaer (motorisk, adfærd, funktionel kapacitet og kognitivt domæne). Hvert specifikt domæne har 4 kategorier (fra 0 til 4). For motorisk subskala varierede scoren fra 0 til 124; Derfor indikerer højeste score mere alvorlig motorisk svækkelse. Kognitive operationer vurderes ved anvendelse af tre tests: verbal flydende test, Symbol Digit modalitetstest og Stroop Color Word-testen. For alle kognitive tests giver højeste score sig til bedre kognitive evner. Adfærdsvurderingsscore opnås ved at summere forskellige elementer relateret til sværhedsgraden af ​​psykiatriske symptomer. Højeste score indikerer større adfærdssvækkelse. Funktionsvurdering omfatter tre skalaer: en funktionel tjekliste, en uafhængighedsskala og en total funktionel kapacitetsvurdering. Den maksimale score på 25 point repræsenterer større funktionel kapacitet.
To år
BMI vurdering
Tidsramme: To år
BMI (Body Mass Index) vil blive evalueret gennem BMI-profilerne opnået under behandlingen for at evaluere ernæringsstatus.
To år
Risiko for selvmordstanker og/eller adfærd ved C-SSRS
Tidsramme: To år
Vil blive evalueret af Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) registreret gennem hele undersøgelsen i forhold til baseline-score. Den samlede score spænder fra 2 til 25, hvor et højere tal indikerer mere intense idéer og større risiko. Større dødelighed eller potentiel dødelighed af adfærden (godkendt på Behavior-subskalaen) indikerer øget risiko.
To år
Risiko for selvmordstanker og/eller adfærd fra HDS
Tidsramme: To år
Vil blive evalueret gennem Suicidal Domain fra HDS (Hamilton Depression Scale) registreret gennem hele studiet i forhold til baseline-score. Score over 25 point karakteriserer alvorligt syge deprimerede patienter; scorer mellem 18 og 24 point, moderat deprimerede patienter; og scorer mellem 7 og 17 point, patienter med mild depression.
To år
CNS-vurdering ved MR (magnetisk resonansbilleddannelse)
Tidsramme: Et år
Huntingtons patienter har normalt MRI strukturelle abnormiteter, herunder kortikal atrofi og strukturelle ændringer i hvid substans. Ændringer efter produktadministration vil blive evalueret gennem statistisk sammenligning af CNS-vurderingen gennem magnetisk resonansbilleddannelse ved kortikale tykkelsesmålinger, volumener af forskellige hjernestrukturer, især de basale ganglier, med særlig opmærksomhed på caudat- og metaboliske ændringer identificeret i protonspektroskopi.
Et år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved administration af Cellavita-HD
Tidsramme: To år
Vil blive evalueret ud fra de periodiske vurderinger, herunder kliniske og billeddiagnostiske undersøgelser. Enhver klinisk relevant ændring vil blive korrekt registreret og bedømt af Investigator i henhold til forventning, kausalitet, intensitet og sværhedsgrad samt den fortsatte behandlingsadministration.
To år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Azidus Brasil

Samarbejdspartnere

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joyce Macedo, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

7. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ADORE-EXT
  • 23917319.0.0000.5412 (Registry Identifier: CAAE)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

IPD-planbeskrivelse

Det menes, at alle data efter dataanalysen og præsentationen for den nationale forskningsetiske kommission vil blive offentlige.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med Cellavita-HD

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner