Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af Oculopharyngeal muskeldystrofi med trehalose

10. januar 2020 opdateret af: Bioblast Pharma Ltd.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret effektivitets- og sikkerhedsforsøg med trehalose til behandling af

BB-OPMD-202 er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie af IV trehalose til behandling af OPMD. Undersøgelsen omfatter en 4-ugers screeningsperiode, en 24-ugers blindet behandlingsperiode, hvor patienterne vil modtage ugentlige infusioner af trehalose eller placebo, efterfulgt af en 24-ugers åben forlængelsesperiode, hvor alle patienter vil modtage ugentlige infusioner af trehalose. . Patienterne vil gennemgå en sikkerhedsopfølgningsvurdering 4 uger efter deres sidste behandling.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efter at have underskrevet informeret samtykke vil patienterne gennemgå to runder iskoldt vand og nektar drikke tests med mindst 1 uges mellemrum for at bekræfte orofaryngeal dysfunktion. Patienter, som har bekræftet orofaryngeal dysfunktion, dvs. en iskoldt vand drikketesttid på 8 sekunder eller mere ved begge runder, ud over en SSQ-score på >235, vil blive tilmeldt. Basisværdier for alle sikkerheds- og virkningsparametre vil blive fastsat i løbet af screeningsperioden. Patienter vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til trehalose eller placebo på tidspunktet for indskrivningen. Randomisering vil blive stratificeret i henhold til patientens score på SSQ ved screening (≤ 799 eller ≥ 800).

Patienter randomiseret til trehalose vil modtage en 1-times IV-infusion af trehalose i en dosis på 0,75 g/kg ugentligt i 24 uger. Patienter randomiseret til placebo (normalt saltvand) vil modtage en vægtbaseret lige stor mængde placebo ugentligt i 24 uger.

Efter uge 24 kan patienterne gå over til en åben forlængelse af undersøgelsen (forlængelseperiode). I forlængelsesperioden vil patienterne blive behandlet med ugentlig infusion af trehalose i en dosis på 0,75 g/kg i 24 uger, efterfulgt af en 4-ugers sikkerhedsopfølgning (samlet varighed af undersøgelsen = 56 uger).

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

46 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet OPMD med en (GCN)13 størrelse PABPN1 mutation
  • En score større end 235 på Sydney Swallow Questionnaire ved screening
  • Bekræftelse af orofaryngeal dysfunktion ved unormalt resultat af iskoldt vand, defineret som at drikke 80 cc iskoldt vand på ≥ 8 sekunder ved begge drikkeprøver (med mindst 1 uges mellemrum) i løbet af screeningsperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om pharyngeal myotomi.
  • Spiserørsudvidelse inden for de sidste 12 måneder.
  • Behandling med botulinumtoksin (hvilket som helst sted) inden for 1 år før screening.
  • Diagnose af enhver anden muskelsygdom.
  • Tidligere hoved- og nakkeoperationer eller stråling.
  • Orofaryngeal skade eller oropharyngeal cancer.
  • Anden esophageal sygdom, der kan være årsagen til dysfagien.
  • Tidligere diagnosticeret med diabetes eller et hæmoglobin A1c (HgbA1c) resultat > 6,0 % ved screening.
  • Forudgående behandling med IV trehalose.
  • Kendt overfølsomhed over for trehalose.
  • Ikke-ambulerende (brug af stok eller korte benskinner er tilladt).
  • Tidligere slagtilfælde (iskæmisk eller hæmoragisk).
  • Graviditet eller amning.
  • Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug inden for de sidste 5 år.
  • Tegn på hepatitis B, hepatitis C eller HIV-infektion ved screening.
  • Modtager i øjeblikket anti-koagulerende behandling (f.eks. warfarin, enoxaparin) bortset fra anti-blodpladebehandlinger, som ikke er en grund til udelukkelse.
  • Deltager i øjeblikket i et andet klinisk forsøg eller har gennemført et interventionsforsøg mindre end 90 dage før planlagt første dosering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Trehalose
Trehalose 9 % opløsning: Dosis er 0,75 g/kg givet IV over 60 ± 5 minutter én gang ugentligt.
Medicin: Trehalose
90 mg/ml trehalose opløsning til IV infusion
Placebo komparator: 0,9% normal saltvand
Normalt saltvand: vægtbaseret volumen administreret IV over 60 ± 5 minutter én gang om ugen.
Medicin: Trehalose
90 mg/ml trehalose opløsning til IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Drikkeprøvetid
Tidsramme: 24 uger
Skift fra baseline i tidsindstillede drikketest med 80 cc iskoldt vand og nektar.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Test af muskelstyrke
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i styrketests i udvalgte muskelgrupper målt med et håndholdt dynamometer
24 uger
Trappestigningstest
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i funktionel muskeltestning som målt ved Trappestigningstesten
24 uger
Timed Up and Go-test
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i funktionel muskeltestning som målt ved Timed Up and Go (TUG) testen
24 uger
30-sekunders løftetest
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i funktionel muskeltest som målt ved 30-sekunders løft-test
24 uger
EuroQol-5D-5L
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i sundhedsstatus ved hjælp af EuroQol-5D-5L spørgeskemaet
24 uger
Livskvalitet ved at synke
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i livskvalitet ved hjælp af modificeret Swallowing Quality of Life Questionnaire
24 uger
Sydney Swallow spørgeskema
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i livskvalitet ved hjælp af Sydney Swallow Questionnaire
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bernard Brais, MD, McGIll University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

15. februar 2018

Studieafslutning (Forventet)

15. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

13. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BB-OPMD-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Oculopharyngeal muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner