Et randomiseret forsøg med rhTPO versus placebo for lav/mellem-1 risiko MDS med trombocytopeni

Myelodysplastisk syndrom (MDS) er en slags klonal myeloid tumor. Den vigtigste manifestation er et fald i tre-slægter af blod på grund af ineffektiv og unormal hæmatopoiese, hvoraf nogle kan udvikle sig til akut myeloid leukæmi. Ifølge det internationale prognosescoringssystem (IPSS) for MDS har omkring 10 % lav/middelrisiko-1 MDS-patienter svær trombocytopeni (PLT < 30 × 109/L). Disse patienter har både nedsat blodpladetal og blodpladedysfunktion, hvilket resulterer i en høj risiko for blødning. I den nye prognostiske score, såsom IPSS-r, anses graden af ​​trombocytopeni som en dårlig prognostisk faktor. Blodpladetransfusion bruges hovedsageligt til behandling af denne type patienter. Indikationerne for transfusion omfatter blødningshændelser eller alvorlig reduktion af blodpladetal (< 10 × 109 / L). Blodpladetransfusion kan dog kun føre til kortvarig blodpladeforhøjelse, mens gentagen transfusion øger muligheden for infektion og ineffektiv blodpladetransfusion. TPO er en nyopdaget hæmatopoietisk fremmende faktor, som specifikt kan binde til TPO-receptoren på cellen og deltage i reguleringen af ​​proliferation, differentiering, modning og deling af megakaryocyt til dannelse af funktionelle blodplader. Effekten og sikkerheden af ​​TPO-receptoragonisterne eltrombopag og romiplostim til behandling af trombocytopeni hos patienter med lav/mellem risiko-1 MDS er med succes blevet bekræftet i udenlandske undersøgelser. Rekombinant humant trombopoietin (rhTPO) er også en slags TPO-receptoragonister, som er en meget specifik blodpladestimulerende faktor. På nuværende tidspunkt er der ingen stor rapport om anvendelsen af ​​rhTPO hos sådanne patienter. Formålet med denne undersøgelse er at udforske den kortsigtede og langsigtede terapeutiske effekt og sikkerhed af rhTPO på lav/mellem risiko-1 MDS patienter.