Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie rhTPO w porównaniu z placebo w przypadku MDS niskiego/średniego ryzyka 1 z trombocytopenią

26 marca 2020 zaktualizowane przez: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Randomizowana próba rekombinowanej ludzkiej trombopoetyny w porównaniu z placebo w przypadku zespołów mielodysplastycznych niskiego/średniego ryzyka 1 z trombocytopenią

Zespół mielodysplastyczny (MDS) jest rodzajem klonalnego guza szpikowego. Głównym objawem jest zmniejszenie trójliniowości krwi z powodu nieefektywnej i nieprawidłowej hematopoezy, z których część może prowadzić do ostrej białaczki szpikowej. Według międzynarodowego systemu punktacji rokowania (IPSS) w przypadku MDS około 10% pacjentów z MDS o niskim/średnim ryzyku-1 ma ciężką trombocytopenię (PLT < 30 × 109/l). Pacjenci ci mają zarówno zmniejszoną liczbę płytek krwi, jak i dysfunkcję płytek krwi, co skutkuje wysokim ryzykiem krwawienia. W nowej skali prognostycznej, takiej jak IPSS-r, stopień małopłytkowości jest uważany za czynnik złego rokowania. Transfuzja płytek krwi jest stosowana głównie w leczeniu tego rodzaju pacjentów. Wskazaniami do transfuzji są krwawienia lub znaczne zmniejszenie liczby płytek krwi (< 10 × 109/l). Jednak transfuzja płytek krwi może prowadzić tylko do krótkotrwałego wzrostu liczby płytek krwi, podczas gdy powtarzane transfuzje zwiększają możliwość infekcji i nieskutecznej transfuzji płytek krwi. TPO jest nowo odkrytym czynnikiem wspomagającym hematopoetykę, który może specyficznie wiązać się z receptorem TPO na komórce i uczestniczyć w regulacji proliferacji, różnicowania, dojrzewania i podziału megakariocytów w celu utworzenia funkcjonalnej płytki krwi. Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania agonistów receptora TPO eltrombopagu i romiplostymu w leczeniu małopłytkowości u pacjentów z MDS niskiego/średniego ryzyka 1 zostało pomyślnie potwierdzone w badaniach zagranicznych. Rekombinowana ludzka trombopoetyna (rhTPO) jest również rodzajem agonisty receptora TPO, który jest wysoce specyficznym czynnikiem stymulującym płytki krwi. Obecnie nie ma obszernego doniesienia na temat zastosowania rhTPO u takich pacjentów. Celem tego badania jest zbadanie krótko- i długoterminowego efektu terapeutycznego i bezpieczeństwa rhTPO u pacjentów z MDS niskiego/średniego ryzyka-1.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
75

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Peking Union Medical College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzone MDS, IPSS niskie/średnie ryzyko-1
  2. W okresie 4 tygodni przed włączeniem średnia wartość płytek krwi wynosiła ≤ 30 × 10e9/L lub < 50 × 10e9/L z krwawieniami
  3. Pacjenci z EPO z powodu niedokrwistości i G-CSF z powodu ciężkiej neutropenii mogą być włączeni, a dawkowanie nie ulegnie zmianie podczas badania
  4. Wyjściowa czynność wątroby i nerek: ALT/ASL w granicach 3-krotności górnej granicy normy, TBIL w granicach 2-krotności górnej granicy normy i kreatyniny w granicach 2-krotności górnej granicy normy
  5. ECOG 0-2 punkty
  6. Możliwość podpisania świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża lub karmienie piersią
  2. IPSS średniego ryzyka-2 / wysokiego ryzyka MDS
  3. Ponad 5% mieloblastów w szpiku kostnym
  4. Zwłóknienie szpiku
  5. Przebyta transplantacja lub leczenie ATG w ciągu 6 miesięcy
  6. Wcześniejsze stosowanie IL-11, TPO lub innych agonistów receptora TPO
  7. Aktywna infekcja lub guz
  8. Choroba zakrzepowo-zatorowa lub krwotoczna
  9. Poważna choroba serca, w tym niestabilna dławica piersiowa, zastoinowa niewydolność serca, arytmia, zawał mięśnia sercowego w ciągu 1 roku
  10. Krwotok śródczaszkowy w ciągu 4 tygodni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Grupa leczenia TPO
Danazol 0,2 g tid po+rhTPO (wstrzyknięcie rekombinowanej ludzkiej trombopoetyny) 300 j./kg/d×14d si co miesiąc (przerwać, gdy PLT≥100×10e9/L lub wzrost powyżej 50×10e9/L), całkowity cykl 6 miesięcy
Lek: Danazol + rhTPO (wstrzyknięcie rekombinowanej ludzkiej trombopoetyny)
wstrzyknięcie podskórne, 300 U/kg/d×14d co miesiąc, przerwać, jeśli PLT≥100×10e9/L lub wzrost >50×10e9/L, całkowity kurs to 6 miesięcy
Komparator placebo: kontrola
Danazol 0,2 g tid po+ kontrola (chlorek sodu) × 14 dni si co miesiąc, całkowity cykl 6 miesięcy
Lek: Danazol + chlorek sodu
Danazol 0,2 g tid po+ kontrola (chlorek sodu)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 1 rok
ogólny wskaźnik odpowiedzi płytek krwi
1 rok
wskaźnik skutków ubocznych
Ramy czasowe: 1 rok
wskaźnik wszelkiego rodzaju skutków ubocznych
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
czas wystąpienia ogólnej odpowiedzi
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
czas wystąpienia całkowitej i częściowej odpowiedzi
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
czas trwania ogólnej odpowiedzi
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
w czasie dla pełnej i częściowej odpowiedzi
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Skala krwawień wg WHO
Ramy czasowe: 1 rok
w celu oceny częstości i nasilenia krwawień
1 rok
zmiana transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: 1 rok
częstotliwość i ilość transfuzji płytek krwi
1 rok
występowanie przeciwciał TPO
Ramy czasowe: 1 rok
szybkość obecności przeciwciał TPO
1 rok
jakość życia pacjentów z MDS
Ramy czasowe: 1 rok
jakość życia pacjentów z MDS za pomocą kwestionariusza QoL-E
1 rok
zwiększona liczba mieloblastów w szpiku kostnym i krwi obwodowej
Ramy czasowe: 1 rok
zwiększona liczba mieloblastów w szpiku kostnym i krwi obwodowej
1 rok
częstości progresji do MDS wysokiego ryzyka lub białaczki
Ramy czasowe: 1 rok
częstości progresji do MDS wysokiego ryzyka lub białaczki
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Peking Union Medical College Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TPO

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

protokół, formularz zgody, dane kliniczne byłyby dostępne po kontakcie osobistym

Ramy czasowe udostępniania IPD

10 lat

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

kontakt osobisty, w tym e-mail

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami