Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et randomiseret forsøg med rhTPO versus placebo for lav/mellem-1 risiko MDS med trombocytopeni

26. marts 2020 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Et randomiseret forsøg med rekombinant humant trombopoietin versus placebo for lav/mellem-1 risiko myelodysplastiske syndromer med trombocytopeni

Myelodysplastisk syndrom (MDS) er en slags klonal myeloid tumor. Den vigtigste manifestation er et fald i tre-slægter af blod på grund af ineffektiv og unormal hæmatopoiese, hvoraf nogle kan udvikle sig til akut myeloid leukæmi. Ifølge det internationale prognosescoringssystem (IPSS) for MDS har omkring 10 % lav/middelrisiko-1 MDS-patienter svær trombocytopeni (PLT < 30 × 109/L). Disse patienter har både nedsat blodpladetal og blodpladedysfunktion, hvilket resulterer i en høj risiko for blødning. I den nye prognostiske score, såsom IPSS-r, anses graden af ​​trombocytopeni som en dårlig prognostisk faktor. Blodpladetransfusion bruges hovedsageligt til behandling af denne type patienter. Indikationerne for transfusion omfatter blødningshændelser eller alvorlig reduktion af blodpladetal (< 10 × 109 / L). Blodpladetransfusion kan dog kun føre til kortvarig blodpladeforhøjelse, mens gentagen transfusion øger muligheden for infektion og ineffektiv blodpladetransfusion. TPO er en nyopdaget hæmatopoietisk fremmende faktor, som specifikt kan binde til TPO-receptoren på cellen og deltage i reguleringen af ​​proliferation, differentiering, modning og deling af megakaryocyt til dannelse af funktionelle blodplader. Effekten og sikkerheden af ​​TPO-receptoragonisterne eltrombopag og romiplostim til behandling af trombocytopeni hos patienter med lav/mellem risiko-1 MDS er med succes blevet bekræftet i udenlandske undersøgelser. Rekombinant humant trombopoietin (rhTPO) er også en slags TPO-receptoragonister, som er en meget specifik blodpladestimulerende faktor. På nuværende tidspunkt er der ingen stor rapport om anvendelsen af ​​rhTPO hos sådanne patienter. Formålet med denne undersøgelse er at udforske den kortsigtede og langsigtede terapeutiske effekt og sikkerhed af rhTPO på lav/mellem risiko-1 MDS patienter.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bekræftet MDS, IPSS lav / mellemrisiko-1
  2. I de 4 uger før inklusion var den gennemsnitlige værdi af blodplader ≤ 30 × 10e9 / L eller < 50 × 10e9 / L med blødningshændelser
  3. Patienter med EPO på grund af anæmi og G-CSF på grund af svær neutropeni kan inkluderes, og doseringen ændres ikke under forsøget
  4. Baseline lever- og nyrefunktion: ALT/ASL inden for 3 gange normal øvre grænse, TBIL inden for 2 gange normal øvre grænse og kreatinin inden for 2 gange normal øvre grænse
  5. ØKOG 0-2 point
  6. Kan underskrive informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid eller ammende
  2. IPSS mellemrisiko-2 / højrisiko MDS
  3. Mere end 5% af myeloblasterne i knoglemarven
  4. Myelofibrose
  5. Tidligere transplantation eller ATG-behandling inden for 6 måneder
  6. Tidligere anvendelse af IL-11, TPO eller andre TPO-receptoragonister
  7. Aktiv infektion eller tumor
  8. Tromboembolisk eller hæmoragisk sygdom
  9. Alvorlig hjertesygdom, herunder ustabil angina, kongestivt hjertesvigt, arytmi, 1-års historie med myokardieinfarkt
  10. Intrakraniel blødning inden for 4 uger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: TPO behandlingsgruppe
Danazol 0,2g tid po+rhTPO (rekombinant human trombopoietin-injektion) 300U/kg/d×14d si hver måned (stop når PLT≥100×10e9/L eller øget mere end 50×10e9/L), samlet forløb 6 måneder
Medicin: Danazol + rhTPO (rekombinant human trombopoietin-injektion)
subkutan injektion, 300U/kg/d×14d hver måned, stop hvis PLT≥100×10e9/L eller øget >50×10e9/L, det samlede forløb er 6 måneder
Placebo komparator: styring
Danazol 0,2g tid po+ kontrol (natriumchlorid)×14d si hver måned, samlet kur 6 måneder
Medicin: Danazol + natriumchlorid
Danazol 0,2 g tid po+ kontrol (natriumchlorid)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
den samlede svarprocent
Tidsramme: 1 år
den samlede responsrate for blodplader
1 år
antallet af bivirkninger
Tidsramme: 1 år
rate af alle former for bivirkninger
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
starttidspunkt for overordnet respons
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
starttid for fuldstændig og delvis respons
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
varigheden af ​​den samlede respons
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
i løbet af tid til fuldstændig og delvis respons
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
WHOs blødningsscore
Tidsramme: 1 år
for at vurdere hyppigheden og sværhedsgraden af ​​blødning
1 år
ændring af blodpladetransfusion
Tidsramme: 1 år
hyppigheden og mængden af ​​blodpladetransfusion
1 år
forekomst af TPO-antistof
Tidsramme: 1 år
hastigheden for tilstedeværelse af TPO-antistof
1 år
livskvalitet for MDS-patienter
Tidsramme: 1 år
livskvalitet for MDS-patienter ved QoL-E spørgeskema
1 år
det øgede antal myeloblaster i knoglemarv og perifert blod
Tidsramme: 1 år
det øgede antal myeloblaster i knoglemarv og perifert blod
1 år
forekomst af progression til højrisiko MDS eller leukæmi
Tidsramme: 1 år
forekomst af progression til højrisiko MDS eller leukæmi
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

27. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TPO

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

protokol, samtykkeformular, kliniske data ville være tilgængelige ved personlig kontakt

IPD-delingstidsramme

10 år

IPD-delingsadgangskriterier

personlig kontakt inklusive e-mails

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lav/Mellem risiko-1 MDS

Kliniske forsøg med Danazol + rhTPO (rekombinant human trombopoietin-injektion)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner